Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och träningsstudie av två doser av BMN 110 för Morquio A-syndrom

24 december 2015 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En randomiserad, dubbelblind pilotstudie av säkerhets- och fysiologiska effekter av två doser av BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Det primära syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten för en 2,0 mg/kg/vecka och en 4,0 mg/kg/vecka av BMN 110 hos patienter med Morquio A-syndrom i upp till 196 veckor. Sekundära mål var att undersöka effekten av de två doserna på träningskapaciteten i upp till 196 veckor. Dessutom utvärderades de farmakokinetiska (PK) parametrarna för båda doserna av BMN 110.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sherbrook, Quebec, Kanada
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannien
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Är villig och kapabel att ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke (eller patientens juridiskt auktoriserade representant) efter att studiens natur har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Patienter som inte uppfyller landets och lokala ålderskrav för informerat samtycke måste också vara villiga och kunna ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en juridiskt auktoriserad representant efter att studiens karaktär har förklarats, och före genomförandet av alla forskningsrelaterade förfaranden.
  • Har dokumenterad klinisk diagnos av Morquio A-syndrom (MPS IVA) baserat på kliniska tecken och symtom på MPS IVA och dokumenterad reducerad fibroblast- eller leukocyt-N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas (GALNS) enzymaktivitet eller genetiska tester som bekräftar diagnosen MPS IVA.
  • Är minst 7 år gammal
  • Kan gå ≥ 200 meter enligt bedömningen av 6-minuters gångtestet (6MWT)
  • Om den är sexuellt aktiv, är villig att använda en acceptabel preventivmetod medan han deltar i studien
  • Om en kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screeningbesöket och vara villig att ta ytterligare graviditetstest under studien
  • Är villig och kan utföra alla studieprocedurer, inklusive kardiopulmonell träningstestning (CPET)

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att utföra ett träningstest på grund av begränsad rörlighet
  • Kroppsvikt över 95 kg vid screening
  • Allvarlig, obehandlad sömnapné uppmätt under screening med en sömntestenhet i hemmet
  • Patienter med en historia av eller aktuellt tillstånd av sömnapné eller sömnstörd andning under adekvat behandling kan inskrivas om det godkänns av den medicinska monitorn.
  • Krav på extra syre
  • Användning av respiratorhjälp under de tre månaderna före studiestart
  • Användning av positivt luftvägstryck (kontinuerligt positivt luftvägstryck, CPAP eller bilevel-luftvägstryck) för behandling av sömnapné eller sömnstörd andning är tillåten om inställningarna har varit stabila i minst 1 månad innan studiestarten och är godkänd av läkaren övervaka.
  • Har en samtidig sjukdom eller ett tillstånd, inklusive men inte begränsat till, symptomatisk instabilitet i cervikal ryggrad, kliniskt signifikant ryggmärgskompression eller allvarlig hjärtsjukdom som skulle störa studiedeltagandet eller utgöra en säkerhetsrisk, enligt bedömningen av utredaren
  • Har tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
  • Har tidigare fått behandling med BMN 110
  • Har en känd överkänslighet mot BMN 110 eller dess hjälpämnen
  • Har genomgått en större operation inom 3 månader före studiestart eller planerar att genomgå en större operation under studiens varaktighet
  • Användning av någon annan prövningsprodukt (IP) eller medicinsk utrustning för prövning inom 30 dagar före början av screeningsperioden eller kräver något prövningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs
  • Är gravid eller ammar under screeningsperioden eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien
  • Har en samtidig sjukdom eller tillstånd som kan störa studiedeltagandet eller säkerheten och/eller förmågan att utföra studieprocedurer enligt bestämt av utredaren
  • Har något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utgör en säkerhetsrisk för patienten
  • Har något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BMN 110 Varje vecka vid 2,0 mg/kg/vecka
Läkemedel: BMN 110
Veckovisa IV-infusioner av BMN 110 med 2,0 mg/kg/vecka under en period av cirka 4 timmar per infusion i upp till 192 veckor.
Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatas
  • elosulfas alfa
Läkemedel: BMN 110
Veckovisa IV-infusioner av BMN 110 med 4,0 mg/kg/vecka under en period av cirka 4 timmar per infusion i 27 veckor, och kommer så småningom att övergå till 2,0 mg/kg/vecka i upp till ytterligare 166 veckor.
Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatas
  • elosulfas alfa
Experimentell: BMN 110 Varje vecka vid 4,0 mg/kg/vecka
Läkemedel: BMN 110
Veckovisa IV-infusioner av BMN 110 med 2,0 mg/kg/vecka under en period av cirka 4 timmar per infusion i upp till 192 veckor.
Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatas
  • elosulfas alfa
Läkemedel: BMN 110
Veckovisa IV-infusioner av BMN 110 med 4,0 mg/kg/vecka under en period av cirka 4 timmar per infusion i 27 veckor, och kommer så småningom att övergå till 2,0 mg/kg/vecka i upp till ytterligare 166 veckor.
Andra namn:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas
  • galaktos-6-sulfatas
  • GALNER
  • enzymersättningsterapi
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfat
  • sulfatas
  • elosulfas alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsutvärdering
Tidsram: Hela studieperioden, upp till 192 veckor eller ETV (tidigt avslutande besök)

Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten för veckoinfusioner av BMN 110; säkerhetsvariablerna inkluderade negativa händelser (AE).

Data för primära utfallsmått presenteras mer i detalj under avsnittet Biverkningar.
Hela studieperioden, upp till 192 veckor eller ETV (tidigt avslutande besök)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Ändra från baslinje till vecka 12, 24 och 52 mätt i promenerad distans (meter) i 6MWT.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
3-minuters trappklättringstest (3MSCT)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Ändra från baslinje till vecka 12, 24 och 52 mätt i hastighet (trappor/min) i 3MSCT.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Andningsfunktionstest (MVV och FVC)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52

Andningsfunktionen bedömdes med spirometri i enlighet med American Thoracic Society-standarder.

Procentuell förändring från baslinje till vecka 12, 24 och 52 mätt med maximal frivillig ventilation (MVV, L/min) Procentuell förändring från baslinje till vecka 12, 24 och 52 mätt med forcerad vitalkapacitet (FVC, L)
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Normaliserad urinkeratansulfat (uks)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52

Urin-KS mättes med en kvantitativ metod och normaliserades med hjälp av provet urinkreatininmätning.

Procentuell förändring från baslinje till vecka 12, 24 och 52 i normaliserat keratansulfat i urin (ug/mg).
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Träningens varaktighet
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52

Försökspersonerna utförde maximal inkrementell träningstestning med hjälp av en elektroniskt bromsad upprätt cykelergometer. Cykelergometri är en metod för CPET som kan vara genomförbar hos personer som har ortopediska, perifera vaskulära eller neurologiska begränsningar som begränsar viktbärandet.

Ändring från baslinje till vecka 25 och 52 mätt med CPET-träningslängden (min)
Baslinje, vecka 25 och 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Peak Workload
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52

Försökspersonerna utförde maximal inkrementell träningstestning med hjälp av en elektroniskt bromsad upprätt cykelergometer. Cykelergometri är en metod för CPET som kan vara genomförbar hos personer som har ortopediska, perifera vaskulära eller neurologiska begränsningar som begränsar viktbärandet.

Procentuell förändring från baslinje till vecka 25 och 52 mätt med CPET Peak-arbetsbelastningen (watt)
Baslinje, vecka 25 och 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - O2-puls
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52

Försökspersonerna utförde maximal inkrementell träningstestning med hjälp av en elektroniskt bromsad upprätt cykelergometer. Cykelergometri är en metod för CPET som kan vara genomförbar hos personer som har ortopediska, perifera vaskulära eller neurologiska begränsningar som begränsar viktbärandet.

Procentuell förändring från baslinjen till vecka 25 och 52 mätt med CPET O2-puls (ml/slag)
Baslinje, vecka 25 och 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) - Aerob effektivitet
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52

Försökspersonerna utförde maximal inkrementell träningstestning med hjälp av en elektroniskt bromsad upprätt cykelergometer. Cykelergometri är en metod för CPET som kan vara genomförbar hos personer som har ortopediska, perifera vaskulära eller neurologiska begränsningar som begränsar viktbärandet.

Procentuell förändring från baslinjen till vecka 25 och 52 mätt med CPET aerobic effektivitet (ml/watt).

Observera att nedgången i aerob effektivitet leder till en förbättring
Baslinje, vecka 25 och 52
Muskelstyrketestning (MST) - Knäförlängningstest
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52
Ändring från baslinje till vecka 25 och 52 mätt med toppkraften i MST knäextensionstest (newtonmeter).
Baslinje, vecka 25 och 52
Muskelstyrketestning (MST) - Knäböjningstest
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52
Procentuell förändring från baslinje till vecka 25 och 52 mätt med toppkraften i MST knäflexionstest (newtonmeter).
Baslinje, vecka 25 och 52
Muskelstyrketestning (MST) - Armbågsflexionstest
Tidsram: Baslinje, vecka 25 och 52
Procentuell förändring från baslinjen till vecka 25 och 52 mätt med toppkraften i MST armbågsböjningstest (newtonmeter).
Baslinje, vecka 25 och 52
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) - Smärtintensitet
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52

APPT är ett validerat, flerdimensionellt verktyg för att utvärdera smärta hos barn, ungdomar och unga vuxna. Hela APPT mäts i tre delar - Del 1 av APPT-skalan bestämmer patientens smärtlägen med hjälp av en kroppsmall. Del 2 av APPT-skalan bestämmer smärtans intensitet med hjälp av en 10 cm visuell analog skala (VAS) med den lägsta punkten på skalan (0) märkt No Pain och den högsta punkten på skalan (10) märkt Worst Possible Pain. Mellanliggande regioner av försäljningen märktes med 3 mellanliggande deskriptorer (Little Pain, Medium Pain och Large Pain). Del 3 av APPT-skalan karakteriserar smärtan genom att spåra antalet och procentandelen ord som valts av försökspersoner för att beskriva deras smärta från totalt 57 val. Del 2 motsvarar närmast andra typiskt använda smärtskalor (baserade på VAS) och därför presenteras resultaten från del 2 här.

Ändra från baslinjen till vecka 12, 24 och 52 i smärtintensitet.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2012

Första postat (Uppskatta)

31 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

1 februari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MOR-008

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Morquio A syndrom

Kliniska prövningar på BMN 110

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera