Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a cvičení dvou dávek BMN 110 pro syndrom Morquio A

24. prosince 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, pilotní studie bezpečnosti a fyziologických účinků dvou dávek BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

Primárním cílem této studie bylo vyhodnotit bezpečnost BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden a 4,0 mg/kg/týden u pacientů se syndromem Morquio A po dobu až 196 týdnů. Sekundárními cíli bylo prozkoumat účinek dvou dávek na zátěžovou kapacitu po dobu až 196 týdnů. Kromě toho byly hodnoceny farmakokinetické (PK) parametry obou dávek BMN 110.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sherbrook, Quebec, Kanada
  • Německo
      • Hamburg, Německo
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas (nebo zákonný zástupce pacienta) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Pacienti, kteří nesplňují požadavky na informovaný souhlas v dané zemi a na místní věk, musí být také ochotni a schopni poskytnout písemný souhlas (je-li vyžadován) a písemný informovaný souhlas od zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provádění jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem.
  • Má zdokumentovanou klinickou diagnózu Morquio A syndromu (MPS IVA) na základě klinických příznaků a symptomů MPS IVA a zdokumentovanou sníženou aktivitu enzymu fibroblastů nebo leukocytů N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázy (GALNS) nebo genetické testování potvrzující diagnózu MPS IVA.
  • Je minimálně 7 let starý
  • Je schopen ujít ≥ 200 metrů podle hodnocení 6minutového testu chůze (6MWT)
  • Pokud je sexuálně aktivní, je ochoten při účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce
  • Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie
  • Je ochoten a schopen provést všechny studijní postupy, včetně kardiopulmonálního zátěžového testování (CPET)

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost provést zátěžový test z důvodu omezené pohyblivosti
  • Tělesná hmotnost vyšší než 95 kg při screeningu
  • Těžká, neléčená spánková apnoe měřená během Screeningu pomocí domácího zařízení na testování spánku
  • Pacienti s anamnézou nebo současným stavem spánkové apnoe nebo poruchy dýchání ve spánku pod adekvátní léčbou mohou být zařazeni, pokud to schválí lékař.
  • Požadavek na doplňkový kyslík
  • Použití pomoci ventilátoru během 3 měsíců před vstupem do studie
  • Použití pozitivního tlaku v dýchacích cestách (nepřetržitý pozitivní tlak v dýchacích cestách, CPAP nebo dvouúrovňový tlak v dýchacích cestách) k léčbě spánkové apnoe nebo poruchy dýchání ve spánku je povoleno, pokud bylo nastavení stabilní alespoň 1 měsíc před vstupem do studie a je schváleno lékařem. monitor.
  • Má souběžné onemocnění nebo stav, včetně, ale bez omezení, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo představovalo bezpečnostní riziko, jak určí zkoušející
  • Má předchozí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
  • Podstoupil předchozí léčbu BMN 110
  • Má známou přecitlivělost na BMN 110 nebo jeho pomocné látky
  • Prodělal větší chirurgický zákrok během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánuje velký chirurgický zákrok během trvání studie
  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného produktu (IP) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před začátkem období screeningu nebo vyžaduje použití jakéhokoli hodnoceného činidla před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • Je těhotná nebo kojí během období screeningu nebo plánuje otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
  • Má souběžné onemocnění nebo stav, který může narušovat účast ve studii nebo bezpečnost a/nebo schopnost provádět postupy studie, jak určí zkoušející
  • Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího představuje pro pacienta bezpečnostní riziko
  • Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 110 týdně při 2,0 mg/kg/týden
Lék: BMN 110
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 192 týdnů.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa
Lék: BMN 110
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 4,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu 27 týdnů a nakonec přejdou na 2,0 mg/kg/týden po dobu až dalších 166 týdnů.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa
Experimentální: BMN 110 týdně při 4,0 mg/kg/týden
Lék: BMN 110
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 192 týdnů.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa
Lék: BMN 110
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 4,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu 27 týdnů a nakonec přejdou na 2,0 mg/kg/týden po dobu až dalších 166 týdnů.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Celé studijní období, až 192 týdnů nebo ETV (návštěva s předčasným ukončením)

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost týdenních infuzí BMN 110; bezpečnostní proměnné zahrnovaly nežádoucí příhody (AE).

Údaje o měření primárního výsledku jsou podrobněji uvedeny v části Nežádoucí účinky.
Celé studijní období, až 192 týdnů nebo ETV (návštěva s předčasným ukončením)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změna z výchozí hodnoty na týden 12, 24 a 52 měřená v ušlé vzdálenosti (v metrech) v 6MWT.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
3minutový test stoupání do schodů (3MSCT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změna z výchozího stavu na týden 12, 24 a 52 měřená v rychlosti (schody/min) v 3MSCT.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Test funkce dýchání (MVV a FVC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52

Respirační funkce byla hodnocena spirometrií v souladu se standardy American Thoracic Society.

Procentní změna od výchozí hodnoty do týdne 12, 24 a 52 měřená pomocí maximální dobrovolné ventilace (MVV, L/min) Procentní změna od výchozí hodnoty do týdne 12, 24 a 52 měřená pomocí nucené vitální kapacity (FVC, L)
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Keratansulfát normalizované moči (uKS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52

KS v moči byl měřen kvantitativní metodou a normalizován pomocí vzorku měření kreatininu v moči.

Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 12, 24 a 52 v normalizované moči keratansulfát (ug/mg).
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Kardiopulmonální zátěžové testování (CPET) - Délka zátěže
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52

Subjekty prováděly maximální inkrementální zátěžové testování pomocí elektronicky bržděného vzpřímeného ergometru. Cyklická ergometrie je metoda CPET, která může být proveditelná u subjektů, které mají ortopedická, periferní vaskulární nebo neurologická omezení, která omezují nesení hmotnosti.

Změna z výchozího stavu na týden 25 a 52 měřená pomocí CPET trvání cvičení (min)
Výchozí stav, týden 25 a 52
Kardiopulmonální zátěžové testování (CPET) – maximální zátěž
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52

Subjekty prováděly maximální inkrementální zátěžové testování pomocí elektronicky bržděného vzpřímeného ergometru. Cyklická ergometrie je metoda CPET, která může být proveditelná u subjektů, které mají ortopedická, periferní vaskulární nebo neurologická omezení, která omezují nesení hmotnosti.

Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 25 a 52 měřená pracovní zátěží CPET Peak (watt)
Výchozí stav, týden 25 a 52
Kardiopulmonální zátěžové testování (CPET) - O2 Pulse
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52

Subjekty prováděly maximální inkrementální zátěžové testování pomocí elektronicky bržděného vzpřímeného ergometru. Cyklická ergometrie je metoda CPET, která může být proveditelná u subjektů, které mají ortopedická, periferní vaskulární nebo neurologická omezení, která omezují nesení hmotnosti.

Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 25 a 52 měřená pulzem CPET O2 (ml/tep)
Výchozí stav, týden 25 a 52
Kardiopulmonální zátěžové testování (CPET) – aerobní účinnost
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52

Subjekty prováděly maximální inkrementální zátěžové testování pomocí elektronicky bržděného vzpřímeného ergometru. Cyklická ergometrie je metoda CPET, která může být proveditelná u subjektů, které mají ortopedická, periferní vaskulární nebo neurologická omezení, která omezují nesení hmotnosti.

Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 25 a 52 měřená pomocí CPET aerobní účinnosti (ml/watt).

Všimněte si, že pokles aerobní účinnosti se promítá do zlepšení
Výchozí stav, týden 25 a 52
Testování svalové síly (MST) - Test prodloužení kolene
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52
Změna z výchozí hodnoty na týden 25 a 52 měřená maximální silou v testu extenze kolene MST (newtonmetry).
Výchozí stav, týden 25 a 52
Testování svalové síly (MST) – test flexe kolene
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52
Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 25 a 52 měřená maximální silou v testu flexe kolene MST (newtonmetry).
Výchozí stav, týden 25 a 52
Testování svalové síly (MST) - Test flexe lokte
Časové okno: Výchozí stav, týden 25 a 52
Procentuální změna od výchozí hodnoty do týdne 25 a 52 měřená maximální silou v testu flexe lokte MST (newtonmetry).
Výchozí stav, týden 25 a 52
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) – Intenzita bolesti
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52

APPT je ověřený, multidimenzionální nástroj pro hodnocení bolesti u dětí, dospívajících a mladých dospělých. Kompletní APPT se měří ve třech částech – část 1 škály APPT určuje místa bolesti subjektu pomocí šablony těla. Část 2 škály APPT určuje intenzitu bolesti pomocí 10 cm vizuální analogové škály (VAS) s nejnižším bodem škály (0) označeným No Pain a nejvyšším bodem na stupnici (10) označeným Nejhorší možná bolest. Mezilehlé oblasti prodeje byly označeny 3 přechodnými deskriptory (malá bolest, střední bolest a velká bolest). Část 3 škály APPT charakterizuje bolest sledováním počtu a procenta slov vybraných subjekty k popisu jejich bolesti z celkem 57 možností. Část 2 nejvíce odpovídá ostatním běžně používaným škálám bolesti (založeným na VAS) a z tohoto důvodu jsou zde uvedeny výsledky z části 2.

Změna intenzity bolesti z výchozího stavu na týden 12, 24 a 52.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

31. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOR-008

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Morquiův syndrom A

Klinické studie na BMN 110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit