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Sicherheits- und Bewegungsstudie von zwei Dosen von BMN 110 für das Morquio-A-Syndrom

24. Dezember 2015 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, doppelblinde Pilotstudie zur Sicherheit und den physiologischen Wirkungen von zwei Dosen von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Das primäre Ziel dieser Studie war die Bewertung der Sicherheit von 2,0 mg/kg/Woche und 4,0 mg/kg/Woche von BMN 110 bei Patienten mit Morquio-A-Syndrom für bis zu 196 Wochen. Sekundäre Ziele waren die Untersuchung der Wirkung der beiden Dosen auf die körperliche Leistungsfähigkeit für bis zu 196 Wochen. Zusätzlich wurden die pharmakokinetischen (PK) Parameter beider Dosierungen von BMN 110 bewertet.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sherbrook, Quebec, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung (oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter des Patienten) abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Außerdem müssen Patienten, die die landesspezifischen und lokalen Altersanforderungen für eine Einverständniserklärung nicht erfüllen, willens und in der Lage sein, eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde, und vor Durchführung aller forschungsbezogenen Verfahren.
  • Hat eine dokumentierte klinische Diagnose des Morquio-A-Syndroms (MPS IVA) basierend auf klinischen Anzeichen und Symptomen von MPS IVA und dokumentierter reduzierter Fibroblasten- oder Leukozyten-N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase (GALNS)-Enzymaktivität oder Gentests, die die Diagnose von MPS IVA bestätigen.
  • Ist mindestens 7 Jahre alt
  • Kann laut 6-Minuten-Gehtest (6MWT) ≥ 200 Meter gehen
  • Wenn sexuell aktiv, ist er bereit, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
  • Wenn es sich um eine Frau im gebärfähigen Alter handelt, muss beim Screening-Besuch ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen
  • Ist bereit und in der Lage, alle Studienverfahren durchzuführen, einschließlich kardiopulmonaler Belastungstests (CPET)

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, einen Belastungstest aufgrund eingeschränkter Mobilität durchzuführen
  • Körpergewicht größer als 95 kg beim Screening
  • Schwere, unbehandelte Schlafapnoe, gemessen während des Screenings mit einem Schlaftestgerät für zu Hause
  • Patienten mit einer Vorgeschichte oder einem aktuellen Zustand von Schlafapnoe oder Atemstörungen im Schlaf unter angemessener Behandlung können aufgenommen werden, wenn dies vom medizinischen Monitor genehmigt wurde.
  • Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff
  • Verwendung von Beatmungsunterstützung in den 3 Monaten vor Studieneintritt
  • Die Verwendung von positivem Atemwegsdruck (kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck, CPAP oder Bilevel-Atemwegsdruck) zur Behandlung von Schlafapnoe oder Atemstörungen im Schlaf ist zulässig, wenn die Einstellungen mindestens 1 Monat vor Studienbeginn stabil waren und vom Arzt genehmigt wurden Monitor.
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule, klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder schwere Herzerkrankung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Sicherheitsrisiko darstellen würde, wie vom Ermittler festgelegt
  • Hat frühere hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
  • Hat eine vorherige Behandlung mit BMN 110 erhalten
  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen BMN 110 oder seine Hilfsstoffe
  • Hat sich innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn einer größeren Operation unterzogen oder plant eine größere Operation während der Dauer der Studie
  • Die Verwendung eines anderen Prüfprodukts (IP) oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Screening-Zeitraums oder erfordert ein Prüfpräparat vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  • Ist schwanger oder stillt während des Screening-Zeitraums oder plant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen kann, und / oder die Fähigkeit, Studienverfahren durchzuführen, wie vom Prüfarzt festgelegt
  • Hat einen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers ein Sicherheitsrisiko für den Patienten darstellt
  • Hat eine Bedingung, die den Patienten nach Ansicht des Ermittlers einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 110 Wöchentlich bei 2,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: BMN 110
Wöchentliche IV-Infusionen von BMN 110 mit 2,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden pro Infusion für bis zu 192 Wochen.
Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat
  • Sulfatase
  • Elosulfase alfa
Arzneimittel: BMN 110
Wöchentliche IV-Infusionen von BMN 110 mit 4,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden pro Infusion für 27 Wochen und schließlich Übergang auf 2,0 mg/kg/Woche für bis zu weitere 166 Wochen.
Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat
  • Sulfatase
  • Elosulfase alfa
Experimental: BMN 110 Wöchentlich zu 4,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: BMN 110
Wöchentliche IV-Infusionen von BMN 110 mit 2,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden pro Infusion für bis zu 192 Wochen.
Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat
  • Sulfatase
  • Elosulfase alfa
Arzneimittel: BMN 110
Wöchentliche IV-Infusionen von BMN 110 mit 4,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden pro Infusion für 27 Wochen und schließlich Übergang auf 2,0 mg/kg/Woche für bis zu weitere 166 Wochen.
Andere Namen:
  • ERT
  • N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase
  • Galactose-6-Sulfatase
  • Gallen
  • Enzymersatztherapie
  • N-Acetylgalactosamin-6-sulfat
  • Sulfatase
  • Elosulfase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: Gesamte Studienzeit, bis zu 192 Wochen oder ETV (Vorzeitiger Studienabbruch)

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von wöchentlichen Infusionen von BMN 110; Zu den Sicherheitsvariablen gehörten unerwünschte Ereignisse (AEs).

Die primären Ergebnismessdaten werden im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“ ausführlicher dargestellt.
Gesamte Studienzeit, bis zu 192 Wochen oder ETV (Vorzeitiger Studienabbruch)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 12, 24 und 52, gemessen in zurückgelegter Distanz (Meter) in 6MWT.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
3-minütiger Treppensteigtest (3MSCT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 12, 24 und 52, gemessen in Geschwindigkeit (Stufen/min) im 3MSCT.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Atemfunktionstest (MVV und FVC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52

Die Atemfunktion wurde durch Spirometrie gemäß den Standards der American Thoracic Society bewertet.

Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12, 24 und 52, gemessen anhand der maximalen freiwilligen Ventilation (MVV, L/min) Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12, 24 und 52, gemessen anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC, L)
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Normalisierter Urin Keratansulfat (uKS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52

Urin-KS wurde durch ein quantitatives Verfahren gemessen und unter Verwendung der Probenurin-Kreatininmessung normalisiert.

Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12, 24 und 52 bei normalisiertem Keratansulfat im Urin (ug/mg).
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – Belastungsdauer
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52

Die Probanden führten einen maximalen inkrementellen Belastungstest mit einem elektronisch gebremsten Fahrradergometer durch. Fahrradergometrie ist eine Methode der beruflichen Weiterbildung, die bei Patienten mit orthopädischen, peripheren vaskulären oder neurologischen Einschränkungen, die die Gewichtsbelastung einschränken, durchführbar sein kann.

Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 25 und 52, gemessen anhand der CPET-Dauer der Belastung (min)
Baseline, Woche 25 und 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – Spitzenbelastung
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52

Die Probanden führten einen maximalen inkrementellen Belastungstest mit einem elektronisch gebremsten Fahrradergometer durch. Fahrradergometrie ist eine Methode der beruflichen Weiterbildung, die bei Patienten mit orthopädischen, peripheren vaskulären oder neurologischen Einschränkungen, die die Gewichtsbelastung einschränken, durchführbar sein kann.

Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 und 52, gemessen anhand der CPET-Spitzenarbeitsbelastung (Watt)
Baseline, Woche 25 und 52
Kardiopulmonaler Belastungstest (CPET) – O2-Puls
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52

Die Probanden führten einen maximalen inkrementellen Belastungstest mit einem elektronisch gebremsten Fahrradergometer durch. Fahrradergometrie ist eine Methode der beruflichen Weiterbildung, die bei Patienten mit orthopädischen, peripheren vaskulären oder neurologischen Einschränkungen, die die Gewichtsbelastung einschränken, durchführbar sein kann.

Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 und 52, gemessen am CPET-O2-Puls (ml/Schlag)
Baseline, Woche 25 und 52
Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) – Aerobe Effizienz
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52

Die Probanden führten einen maximalen inkrementellen Belastungstest mit einem elektronisch gebremsten Fahrradergometer durch. Fahrradergometrie ist eine Methode der beruflichen Weiterbildung, die bei Patienten mit orthopädischen, peripheren vaskulären oder neurologischen Einschränkungen, die die Gewichtsbelastung einschränken, durchführbar sein kann.

Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 und 52, gemessen anhand der aeroben CPET-Effizienz (ml/Watt).

Beachten Sie, dass eine Abnahme der aeroben Effizienz zu einer Verbesserung führt
Baseline, Woche 25 und 52
Muskelkrafttest (MST) – Kniestreckungstest
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 25 und 52, gemessen durch die Spitzenkraft im MST-Kniestreckungstest (Newtonmeter).
Baseline, Woche 25 und 52
Muskelkrafttest (MST) – Kniebeugungstest
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 und 52, gemessen durch die Spitzenkraft im MST-Kniebeugungstest (Newtonmeter).
Baseline, Woche 25 und 52
Muskelkrafttest (MST) – Ellenbogenbeugungstest
Zeitfenster: Baseline, Woche 25 und 52
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 und 52, gemessen durch die Spitzenkraft im MST-Ellbogenbeugungstest (Newtonmeter).
Baseline, Woche 25 und 52
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT) – Schmerzintensität
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52

Der APPT ist ein validiertes, multidimensionales Instrument zur Beurteilung von Schmerzen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen. Der vollständige APPT wird in drei Teilen gemessen – Teil 1 der APPT-Skala bestimmt die Schmerzorte des Probanden anhand einer Körperschablone. Teil 2 der APPT-Skala bestimmt die Intensität des Schmerzes unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS) von 10 cm, wobei der niedrigste Punkt der Skala (0) mit „Kein Schmerz“ und der höchste Punkt auf der Skala (10) mit „schlimmstmöglicher Schmerz“ gekennzeichnet ist. Zwischenregionen des Verkaufs wurden mit 3 Zwischendeskriptoren gekennzeichnet (wenig Schmerz, mittlerer Schmerz und großer Schmerz). Teil 3 der APPT-Skala charakterisiert den Schmerz, indem die Anzahl und der Prozentsatz der Wörter verfolgt werden, die von den Probanden ausgewählt wurden, um ihren Schmerz aus insgesamt 57 Auswahlmöglichkeiten zu beschreiben. Teil 2 entspricht am ehesten anderen typischerweise verwendeten Schmerzskalen (basierend auf VAS) und aus diesem Grund werden hier die Ergebnisse aus Teil 2 präsentiert.

Veränderung der Schmerzintensität gegenüber dem Ausgangswert zu Woche 12, 24 und 52.
Baseline, Woche 12, 24 und 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. Februar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MOR-008

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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