Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i ćwiczeń dwóch dawek BMN 110 dla zespołu Morquio A

24 grudnia 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, podwójnie ślepe, pilotażowe badanie bezpieczeństwa i skutków fizjologicznych dwóch dawek BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)

Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa 2,0 mg/kg/tydzień i 4,0 mg/kg/tydzień BMN 110 u pacjentów z zespołem Morquio A przez okres do 196 tygodni. Celem drugorzędnym było zbadanie wpływu dwóch dawek na wydolność wysiłkową przez okres do 196 tygodni. Ponadto oceniono parametry farmakokinetyczne (PK) obu dawek BMN 110.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sherbrook, Quebec, Kanada
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody (lub przedstawiciela ustawowego pacjenta) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Ponadto pacjenci, którzy nie spełniają krajowych i lokalnych wymagań wiekowych dotyczących świadomej zgody, muszą być chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) oraz pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonanie jakiejkolwiek procedury związanej z badaniami.
  • Ma udokumentowane kliniczne rozpoznanie zespołu Morquio A (MPS IVA) na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IVA oraz udokumentowane zmniejszenie aktywności enzymatycznej fibroblastów lub leukocytów N-acetylogalaktozamino-6-sulfatazy (GALNS) lub badania genetyczne potwierdzające rozpoznanie MPS IVA.
  • Ma co najmniej 7 lat
  • Jest w stanie przejść ≥ 200 metrów na podstawie 6-minutowego testu marszu (6MWT)
  • Jeśli jest aktywna seksualnie, wyraża chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i być gotowa na wykonanie dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania
  • Jest chętny i zdolny do wykonania wszystkich procedur badawczych, w tym próby wysiłkowej krążeniowo-oddechowej (CPET)

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wykonania próby wysiłkowej z powodu ograniczonej sprawności ruchowej
  • Masa ciała większa niż 95 kg podczas badania przesiewowego
  • Ciężki, nieleczony bezdech senny mierzony podczas badania przesiewowego za pomocą domowego urządzenia do badania snu
  • Pacjenci z bezdechem sennym lub zaburzeniami oddychania podczas snu w wywiadzie lub obecnie, objęci odpowiednim leczeniem, mogą zostać włączeni do badania, jeśli zostaną zatwierdzeni przez monitora medycznego.
  • Zapotrzebowanie na dodatkowy tlen
  • Korzystanie z pomocy respiratora w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Stosowanie dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych, CPAP lub dwupoziomowe ciśnienie w drogach oddechowych) w leczeniu bezdechu sennego lub zaburzeń oddychania podczas snu jest dozwolone, jeśli ustawienia były stabilne przez co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem do badania i zostało zatwierdzone przez lekarza monitor.
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, w tym między innymi objawową niestabilność kręgosłupa szyjnego, klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub ciężką chorobę serca, która mogłaby zakłócić udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa, zgodnie z ustaleniami Badacza
  • Przeszedł wcześniej przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie BMN 110
  • Ma znaną nadwrażliwość na BMN 110 lub jego substancje pomocnicze
  • Przeszedł poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania lub planuje poddać się poważnej operacji w czasie trwania badania
  • Używanie jakiegokolwiek innego badanego produktu (IP) lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem Okresu przesiewowego lub wymaganie agenta badanego przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • Jest w ciąży lub karmi piersią w okresie przesiewowym lub planuje zajść w ciążę (własna lub partnerka) w dowolnym momencie podczas badania
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, który może zakłócać udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo i/lub zdolność do wykonywania procedur badawczych zgodnie z ustaleniami Badacza
  • Ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza stwarza zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta
  • Ma jakiekolwiek schorzenie, które zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 110 Tygodniowo w dawce 2,0 mg/kg/tydzień
Lek: BM 110
Cotygodniowe wlewy dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień przez okres około 4 godzin na wlew przez okres do 192 tygodni.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa
Lek: BM 110
Cotygodniowe infuzje dożylne BMN 110 w dawce 4,0 mg/kg/tydzień przez okres około 4 godzin na infuzję przez 27 tygodni i ostatecznie przejście do dawki 2,0 mg/kg/tydzień przez dodatkowe 166 tygodni.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa
Eksperymentalny: BMN 110 Tygodniowo w dawce 4,0 mg/kg mc./tydzień
Lek: BM 110
Cotygodniowe wlewy dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień przez okres około 4 godzin na wlew przez okres do 192 tygodni.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa
Lek: BM 110
Cotygodniowe infuzje dożylne BMN 110 w dawce 4,0 mg/kg/tydzień przez okres około 4 godzin na infuzję przez 27 tygodni i ostatecznie przejście do dawki 2,0 mg/kg/tydzień przez dodatkowe 166 tygodni.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Cały okres studiów, do 192 tygodni lub ETV (wizyta przedterminowa)

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa cotygodniowych wlewów BMN 110; zmienne dotyczące bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane (AE).

Podstawowe dane dotyczące pomiaru wyniku przedstawiono bardziej szczegółowo w części Zdarzenia niepożądane.
Cały okres studiów, do 192 tygodni lub ETV (wizyta przedterminowa)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 12, 24 i 52, mierzona jako przebyty dystans (w metrach) w 6MWT.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
3-minutowy test wchodzenia po schodach (3MSCT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12, 24 i 52 na podstawie pomiaru prędkości (schodki/min) w 3MSCT.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Test funkcji układu oddechowego (MVV i FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52

Czynność oddechową oceniano za pomocą spirometrii zgodnie ze standardami American Thoracic Society.

Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12, 24 i 52 mierzona za pomocą maksymalnej dobrowolnej wentylacji (MVV, l/min) Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 12, 24 i 52 mierzona za pomocą natężonej pojemności życiowej (FVC, l)
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Znormalizowany siarczan keratanu w moczu (uKS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52

KS w moczu mierzono metodą ilościową i normalizowano za pomocą pomiaru kreatyniny w próbce moczu.

Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12, 24 i 52 w znormalizowanym stężeniu siarczanu keratanu w moczu (ug/mg).
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Test wysiłkowy krążeniowo-oddechowy (CPET) — czas trwania ćwiczeń
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52

Badani wykonywali maksymalne przyrostowe testy wysiłkowe za pomocą elektronicznie hamowanego pionowego ergometru rowerowego. Ergometria rowerowa to metoda CPET, która może być wykonalna u osób z ograniczeniami ortopedycznymi, obwodowymi lub neurologicznymi, które ograniczają obciążenie.

Zmiana od wartości początkowej do 25. i 52. tygodnia mierzona za pomocą CPET Czas trwania wysiłku (min)
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test wysiłkowy krążeniowo-oddechowy (CPET) — szczytowe obciążenie pracą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52

Badani wykonywali maksymalne przyrostowe testy wysiłkowe za pomocą elektronicznie hamowanego pionowego ergometru rowerowego. Ergometria rowerowa to metoda CPET, która może być wykonalna u osób z ograniczeniami ortopedycznymi, obwodowymi lub neurologicznymi, które ograniczają obciążenie.

Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 25 i 52 mierzona na podstawie szczytowego obciążenia pracą CPET (waty)
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test wysiłkowy krążeniowo-oddechowy (CPET) — tętno O2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52

Badani wykonywali maksymalne przyrostowe testy wysiłkowe za pomocą elektronicznie hamowanego pionowego ergometru rowerowego. Ergometria rowerowa to metoda CPET, która może być wykonalna u osób z ograniczeniami ortopedycznymi, obwodowymi lub neurologicznymi, które ograniczają obciążenie.

Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 25. i 52. tygodnia mierzona za pomocą pulsu CPET O2 (ml/uderzenie)
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test wysiłkowy krążeniowo-oddechowy (CPET) — wydolność tlenowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52

Badani wykonywali maksymalne przyrostowe testy wysiłkowe za pomocą elektronicznie hamowanego pionowego ergometru rowerowego. Ergometria rowerowa to metoda CPET, która może być wykonalna u osób z ograniczeniami ortopedycznymi, obwodowymi lub neurologicznymi, które ograniczają obciążenie.

Procentowa zmiana od wartości początkowej do 25. i 52. tygodnia, mierzona za pomocą wydolności tlenowej CPET (ml/wat).

Należy pamiętać, że spadek wydolności tlenowej przekłada się na poprawę
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test siły mięśniowej (MST) - Test wyprostu kolana
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Zmiana od wartości wyjściowej do 25. i 52. tygodnia mierzona szczytową siłą w teście wyprostu stawu kolanowego MST (niutonometry).
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test siły mięśniowej (MST) - Test zgięcia kolana
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Zmiana procentowa od wartości początkowej do tygodnia 25 i 52, mierzona na podstawie szczytowej siły w teście zgięcia kolana MST (niutonometry).
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Test siły mięśni (MST) - test zgięcia łokcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Zmiana procentowa od wartości początkowej do tygodnia 25. i 52. zmierzona na podstawie szczytowej siły w teście zgięcia łokcia MST (niutonometry).
Wartość wyjściowa, tydzień 25 i 52
Narzędzie do badania bólu u dzieci i młodzieży (APPT) — intensywność bólu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52

APPT jest sprawdzonym, wielowymiarowym narzędziem do oceny bólu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych. Całkowity APPT jest mierzony w trzech częściach - Część 1 skali APPT określa lokalizację bólu u pacjenta za pomocą szablonu ciała. Część 2 skali APPT określa intensywność bólu za pomocą 10-centymetrowej wizualnej skali analogowej (VAS) z najniższym punktem skali (0) oznaczonym jako brak bólu i najwyższym punktem na skali (10) oznaczonym jako najgorszy możliwy ból. Pośrednie regiony sprzedaży zostały oznaczone 3 deskryptorami pośrednimi (mały ból, średni ból i duży ból). Część 3 skali APPT charakteryzuje ból, śledząc liczbę i procent słów wybranych przez osoby badane w celu opisania ich bólu z łącznej liczby 57 wyborów. Część 2 najbardziej odpowiada innym typowo stosowanym skalom bólu (opartym na VAS) iz tego powodu wyniki części 2 przedstawiono tutaj.

Zmiana intensywności bólu od wartości początkowej do tygodnia 12, 24 i 52.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MOR-008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Morquio A

Badania kliniczne na BM 110

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj