Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla sicurezza e l'esercizio di due dosi di BMN 110 per la sindrome di Morquio A

24 dicembre 2015 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, sulla sicurezza e sugli effetti fisiologici di due dosi di BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

L'obiettivo primario di questo studio era valutare la sicurezza di 2,0 mg/kg/settimana e 4,0 mg/kg/settimana di BMN 110 in pazienti con sindrome di Morquio A fino a 196 settimane. Gli obiettivi secondari erano di studiare l'effetto delle due dosi sulla capacità di esercizio fino a 196 settimane. Inoltre, sono stati valutati i parametri farmacocinetici (PK) di entrambe le dosi di BMN 110.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sherbrook, Quebec, Canada
  • Germania
      • Hamburg, Germania
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • È disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato (o un rappresentante legalmente autorizzato del paziente) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Inoltre, i pazienti che non soddisfano i requisiti nazionali e locali di età per il consenso informato devono essere disposti e in grado di fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di svolgimento di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Ha documentato la diagnosi clinica della sindrome di Morquio A (MPS IVA) sulla base di segni e sintomi clinici di MPS IVA e ha documentato una ridotta attività dell'enzima N-acetilgalattosamina-6-solfatasi (GALNS) dei fibroblasti o dei leucociti o test genetici che confermano la diagnosi di MPS IVA.
  • Ha almeno 7 anni di età
  • È in grado di camminare per ≥ 200 metri come valutato dal test del cammino di 6 minuti (6MWT)
  • Se sessualmente attivo, è disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio
  • Se donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio
  • È disposto e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio, incluso il test da sforzo cardiopolmonare (CPET)

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di eseguire un test da sforzo a causa della mobilità limitata
  • Peso corporeo superiore a 95 kg allo screening
  • Apnea del sonno grave, non trattata, misurata durante lo screening con un dispositivo per il test del sonno domiciliare
  • I pazienti con una storia o una condizione attuale di apnea notturna o disturbi respiratori del sonno sottoposti a trattamento adeguato possono essere arruolati se approvati dal monitor medico.
  • Richiesta di ossigeno supplementare
  • Utilizzo dell'assistenza ventilatoria nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • L'uso della pressione positiva delle vie aeree (pressione positiva continua delle vie aeree, CPAP o pressione delle vie aeree bilivello) per il trattamento dell'apnea notturna o dei disturbi respiratori del sonno è consentito se le impostazioni sono state stabili per almeno 1 mese prima dell'ingresso nello studio ed è approvato dal medico tenere sotto controllo.
  • Ha una malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a, instabilità sintomatica del rachide cervicale, compressione del midollo spinale clinicamente significativa o grave malattia cardiaca che interferirebbe con la partecipazione allo studio o rappresenterebbe un rischio per la sicurezza, come determinato dallo Sperimentatore
  • Ha un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
  • Ha ricevuto un precedente trattamento con BMN 110
  • Ha una nota ipersensibilità al BMN 110 o ai suoi eccipienti
  • - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o sta pianificando di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante la durata dello studio
  • Uso di qualsiasi altro prodotto sperimentale (IP) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio del periodo di screening o richiede qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate
  • È incinta o sta allattando durante il periodo di screening o sta pianificando una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio
  • Ha una malattia o una condizione concomitante che può interferire con la partecipazione o la sicurezza dello studio e/o la capacità di eseguire le procedure dello studio come determinato dallo Sperimentatore
  • Ha qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, rappresenta un rischio per la sicurezza del paziente
  • Ha qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 110 Settimanale a 2,0 mg/kg/settimana
Droga: BMN 110
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione fino a 192 settimane.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa
Droga: BMN 110
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 4,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione per 27 settimane e alla fine passeranno a 2,0 mg/kg/settimana per un massimo di ulteriori 166 settimane.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa
Sperimentale: BMN 110 Settimanale a 4,0 mg/kg/settimana
Droga: BMN 110
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione fino a 192 settimane.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa
Droga: BMN 110
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 4,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione per 27 settimane e alla fine passeranno a 2,0 mg/kg/settimana per un massimo di ulteriori 166 settimane.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 192 settimane o ETV (visita anticipata)

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza delle infusioni settimanali di BMN 110; le variabili di sicurezza includevano gli eventi avversi (AE).

I dati della misura dell'esito primario sono presentati in modo più dettagliato nella sezione Eventi avversi.
Intero periodo di studio, fino a 192 settimane o ETV (visita anticipata)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Walk test di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24 e 52
Variazione dal basale alla settimana 12, 24 e 52 misurata in distanza percorsa (metri) in 6MWT.
Basale, settimana 12, 24 e 52
Test di salita delle scale di 3 minuti (3MSCT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24 e 52
Variazione dal basale alla settimana 12, 24 e 52 misurata in velocità (scale/min) in 3MSCT.
Basale, settimana 12, 24 e 52
Test di funzionalità respiratoria (MVV e FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24 e 52

La funzione respiratoria è stata valutata mediante spirometria secondo gli standard dell'American Thoracic Society.

Variazione percentuale dal basale alla settimana 12, 24 e 52 misurata dalla ventilazione volontaria massima (MVV, L/min) Variazione percentuale dal basale alla settimana 12, 24 e 52 misurata dalla capacità vitale forzata (FVC, L)
Basale, settimana 12, 24 e 52
Urina normalizzata cheratan solfato (uKS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24 e 52

Il KS urinario è stato misurato con un metodo quantitativo e normalizzato utilizzando la misurazione della creatinina urinaria del campione.

Variazione percentuale dal basale alla settimana 12, 24 e 52 in cheratan solfato di urina normalizzata (ug/mg).
Basale, settimana 12, 24 e 52
Test da sforzo cardiopolmonare (CPET) - Durata dell'esercizio
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52

I soggetti hanno eseguito il test di esercizio incrementale massimo utilizzando un cicloergometro verticale frenato elettronicamente. La cicloergometria è un metodo di CPET che può essere fattibile in soggetti che hanno limitazioni ortopediche, vascolari periferiche o neurologiche che limitano il carico.

Variazione dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dalla durata dell'esercizio CPET (min)
Basale, settimana 25 e 52
Test da sforzo cardiopolmonare (CPET) - Picco di carico di lavoro
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52

I soggetti hanno eseguito il test di esercizio incrementale massimo utilizzando un cicloergometro verticale frenato elettronicamente. La cicloergometria è un metodo di CPET che può essere fattibile in soggetti che hanno limitazioni ortopediche, vascolari periferiche o neurologiche che limitano il carico.

Variazione percentuale dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dal carico di lavoro di picco CPET (watt)
Basale, settimana 25 e 52
Test da sforzo cardiopolmonare (CPET) - O2 Pulse
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52

I soggetti hanno eseguito il test di esercizio incrementale massimo utilizzando un cicloergometro verticale frenato elettronicamente. La cicloergometria è un metodo di CPET che può essere fattibile in soggetti che hanno limitazioni ortopediche, vascolari periferiche o neurologiche che limitano il carico.

Variazione percentuale dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dal polso CPET O2 (ml/battito)
Basale, settimana 25 e 52
Test da sforzo cardiopolmonare (CPET) - Efficienza aerobica
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52

I soggetti hanno eseguito il test di esercizio incrementale massimo utilizzando un cicloergometro verticale frenato elettronicamente. La cicloergometria è un metodo di CPET che può essere fattibile in soggetti che hanno limitazioni ortopediche, vascolari periferiche o neurologiche che limitano il carico.

Variazione percentuale dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dall'efficienza aerobica CPET (ml/watt).

Si noti che il calo dell'efficienza aerobica si traduce in un miglioramento
Basale, settimana 25 e 52
Test di forza muscolare (MST) - Test di estensione del ginocchio
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52
Variazione dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dalla forza di picco nel test di estensione del ginocchio MST (newton metri).
Basale, settimana 25 e 52
Test di forza muscolare (MST) - Test di flessione del ginocchio
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52
Variazione percentuale dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dalla forza di picco nel test di flessione del ginocchio MST (newton metri).
Basale, settimana 25 e 52
Test di forza muscolare (MST) - Test di flessione del gomito
Lasso di tempo: Basale, settimana 25 e 52
Variazione percentuale dal basale alla settimana 25 e 52 misurata dalla forza di picco nel test di flessione del gomito MST (newton metri).
Basale, settimana 25 e 52
Strumento per il dolore pediatrico adolescenziale (APPT) - Intensità del dolore
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24 e 52

L'APPT è uno strumento multidimensionale validato per valutare il dolore nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti. L'APPT completo viene misurato in tre parti: la prima parte della scala APPT determina le posizioni del dolore del soggetto utilizzando un modello corporeo. La parte 2 della scala APPT determina l'intensità del dolore utilizzando una scala analogica visiva (VAS) di 10 cm con il punto più basso della scala (0) etichettato Nessun dolore e il punto più alto della scala (10) etichettato Peggior dolore possibile. Le regioni intermedie della vendita sono state etichettate con 3 descrittori intermedi (Little Pain, Medium Pain e Large Pain). La parte 3 della scala APPT caratterizza il dolore monitorando il numero e la percentuale di parole selezionate dai soggetti per descrivere il proprio dolore su un totale di 57 scelte. La Parte 2 corrisponde più da vicino ad altre scale del dolore tipicamente utilizzate (basate sulla VAS) e per questo motivo i risultati della Parte 2 sono presentati qui.

Variazione dal basale alla settimana 12, 24 e 52 dell'intensità del dolore.
Basale, settimana 12, 24 e 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Adam Shaywitz, MD PhD, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

31 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MOR-008

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BMN 110

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahrain

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi