帕比司他 (LBH589) 联合 5-阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 或急性髓性白血病 (AML) 患者的 Ib 期研究
2020年12月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
在患有骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 或急性日本成年患者中口服帕比司他 (LBH589) 和 5-阿扎胞苷 (Vidaza®) 的 Ib 期、开放标签、多中心、剂量递增研究骨髓性白血病 (AML)
本研究的目的是确认口服帕比司他 (PAN) 与固定剂量的 5-阿扎胞苷 (5-Aza) 联合治疗患有骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 的日本成年患者的安全性和耐受性或急性髓系白血病 (AML)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kyoto、日本、602-8566
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya、Aichi、日本、460-0001
- Novartis Investigative Site
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Nagoya-city、Aichi、日本、466-8650
- Novartis Investigative Site
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Hyogo
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Kobe-city、Hyogo、日本、650-0017
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city、Miyagi、日本、980-8574
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Chuo-ku、Tokyo、日本、104-0045
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
适用于 5-Aza 治疗并出现以下情况之一的日本患者：
- 根据国际预后评分系统 (IPSS) 的中间 2 或高风险 MDS。 或者
- AML 伴多系发育不良和最大 30% 原始细胞（根据 FAB 为前 RAEB-T）或 CMML
- 患者的 ECOG 体能状态≤ 2
- 除非由于 MDS 或白血病而考虑升高，否则患者必须具有以下实验室值：AST/SGOT 和/或 ALT/SGPT ≤ 2.5 x ULN；血清肌酐≤ 1.5 x ULN；血清胆红素（总胆红素和直接胆红素）≤ 2 x ULN；无临床相关异常的电解质板
排除标准：
- 计划进行或有造血干细胞移植 (HSCT) 病史的患者
- 复发/难治性 AML 患者
- 患者正在同时接受抗癌治疗
- 患者之前接受过脱乙酰酶抑制剂 (DACi) 治疗
- 患者之前接受过 5-Aza 或 6-aza-2'-脱氧胞苷（地西他滨）的治疗
7. 患者已表现出对 5-Aza 或甘露醇的疑似超敏反应 8. 心功能受损的患者 9. 患者正在服用具有延长 QT 间期或诱发扭转型扭转型室性心动过速的相对风险的药物（如果此类治疗不能停止或换用其他药物）开始研究治疗之前 10. 有相关粘膜或内出血临床证据的患者 11. 患者有任何其他并发的严重和/或不受控制的医疗状况
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕比司他和阿扎胞苷
组合方案
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制性毒性（DLT）的发生率
大体时间：治疗期的前 5 周
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DLT 将在 PK 磨合期（最多 7 天）和第一个周期（28 天）期间进行评估
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治疗期的前 5 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PK 参数 - Cmax
大体时间：PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK 参数 - Tmax
大体时间：PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK 参数 - AUC (AUC0-48, AUC0-tlast)
大体时间：PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK 参数 - T1/2（表观口服清除率、容积分布）
大体时间：PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK 参数 - AUC0-inf
大体时间：PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PK磨合期第1-3天；给药前（0 小时）、0.5、1、2、3、4、6、8、24 和 48 小时
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PAN 与 5-Aza 结合的谷值
大体时间：第一周期的第4、5、8天；给药前（0 小时）
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第一周期的第4、5、8天；给药前（0 小时）
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不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：参与者将在治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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根据 CTCAE v4.03，将根据不良事件的类型、频率和严重程度来衡量安全性。
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参与者将在治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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化验异常
大体时间：治疗持续时间，预计平均 6 个月
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治疗持续时间，预计平均 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年8月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月6日
首次发布 (估计)
2012年6月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月16日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
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