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在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病患者中评估芬戈莫德 0.5 mg 口服每日一次与安慰剂的疗效和安全性。

2017年9月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项双盲、随机、多中心、安慰剂对照、平行组研究，以评估芬戈莫德 0.5 mg 每天口服一次与安慰剂相比在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 (CIDP) 患者中的疗效和安全性

该研究旨在评估与安慰剂相比，芬戈莫德治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项双盲、随机、多中心、安慰剂对照、平行组研究，研究对象为诊断为慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病并在进入研究前接受 IVIg、皮质类固醇或两种疗法治疗的患者。 符合资格标准的患者以 1:1 的比例随机分配接受口服芬戈莫德（0.5 毫克/天）或匹配的安慰剂。

该研究由 3 个阶段组成：筛选阶段、双盲治疗阶段和停止研究药物治疗后的随访阶段。 完成研究的患者将可以选择进入延期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

106

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
      • Greenfield Park、加拿大、J4V 2J2
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal、加拿大、H3A 2B4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Kingston、Ontario、加拿大、K7L 2V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、GR 151 25
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、希腊、546 36
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、希腊、57010
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Bochum、德国、44791
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf、德国、40225
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Göttingen、德国、37075
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln、Nordrhein-Westfalen、德国、50937
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Ferrara、意大利、44100
        • Novartis Investigative Site
      • Milano、意大利
        • Novartis Investigative Site
      • Pisa、意大利、56126
        • Novartis Investigative Site
      • Rome、意大利、00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Legnano、MI、意大利、20025
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano、MI、意大利、20089
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù、PA、意大利、90015
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Aomori、日本、030-8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba、日本、260-8677
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本、466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sayama、Osaka、日本、589-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo、Tokyo、日本、113-8519
        • Novartis Investigative Site
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Novartis Investigative Site
      • Liege、比利时、4000
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Limoges、法国、87042
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille cedex 05、法国、13385
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier、法国、34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75013
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex、法国、33604
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、法国、67091
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-803
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice、波兰、40-662
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz、波兰、93-121
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Auchenflower、Queensland、澳大利亚、4066
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • Novartis Investigative Site
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33713
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Novartis Investigative Site
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Novartis Investigative Site
      • Patchogue、New York、美国、11772
        • Novartis Investigative Site
      • Plainview、New York、美国、11803
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Novartis Investigative Site
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool、英国、L9 7LJ
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
    • Oxfordshire
      • Headington、Oxfordshire、英国、OX3 9DU
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Maastricht、荷兰、5800
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Barcelona、Cataluña、西班牙、08025
        • Novartis Investigative Site
      • L´Hospitalet de Llobregat、Cataluña、西班牙、08907
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 71年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  • 在进行任何评估之前必须获得书面知情同意
  • CIDP 的诊断将使用 EFNS/PNS Task Force First Revision 的定义。 患者必须具有满足典型 CIDP 临床入选标准的 CIDP 临床诊断或以下非典型 CIDP 形式之一：纯运动或不对称（MADSAM [Lewis-Sumner 综合征]），或 IgA 或 IgG（非 IgM） MGUS 副蛋白相关。
  • 所有患者还必须满足 EFNS/PNS 工作组第一次修订的临床排除标准和明确的电诊断标准。
  • 由 INCAT 残疾量表评分为 1-9 定义的残疾，或者如果 INCAT 评分为 0，则在减少或中断 CIDP 治疗后的过去 2 年内有足够的残疾史需要治疗
  • 在筛选访问之前接受 IVIg 治疗（最小剂量相当于每 4 周一次 0.4 g/kg，持续至少 12 周）或皮质类固醇（最小剂量相当于泼尼松 10 mg/天）
  • 在治疗期间或在筛选前 18 个月内中断或减少治疗时，经临床检查证实有临床意义恶化记录的病史
  • 随机分组前 6 周稳定的 CIDP 症状

排除标准

  • 其他慢性脱髓鞘性神经病，包括： 远端获得性脱髓鞘性对称性神经病 (DADS) 多灶性运动神经病 (MMN) 纯感觉性 CIDP 造血系统恶性肿瘤，MGUS 除外
  • 神经病变的发病机制可能与 CIDP 不同的情况，例如：莱姆病、POEMS 综合征、骨硬化性骨髓瘤、Castleman 病
  • 随机分组后 2 个月内进行血浆置换治疗，免疫抑制/化疗药物：硫唑嘌呤、环磷酰胺、环孢菌素、霉酚酸酯、依那西普、甲氨蝶呤他克莫司或随机分组后 6 个月内或 5 个半衰期（以较晚者为准）内的其他免疫抑制药物，利妥昔单抗在随机分组前 2 年（接受利妥昔单抗治疗 1 至 2 年的患者 B 细胞水平应在正常范围内）、其他任何时间持续作用的细胞毒性免疫抑制药物（包括米托蒽醌、阿仑单抗、克拉屈滨）、造血干细胞移植随时

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：芬戈莫德 (FTY720)
参与者每天口服一次芬戈莫德 0.5 mg。
药品：芬戈莫德
芬戈莫德0.5毫克胶囊
安慰剂比较：安慰剂
参与者每天口服一次与芬戈莫德相匹配的安慰剂。
药品：安慰剂比较
匹配的安慰剂胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
调整后的炎症性神经病病因和治疗 (INCAT) 残疾量表首次确认恶化的时间
大体时间：第 12 个月
通过调整后的 INCAT 残疾量表测量 CIDP 的确认恶化。 调整后的 INCAT 残疾量表测量手臂残疾和腿部残疾。 对于手臂残疾，等级范围从 0（没有上肢问题）到 5（无法使用任何一只手臂进行任何有目的的运动）。 腿部残疾等级范围从 0（行走不受影响）到 5（仅限于轮椅，无法在帮助下站立和行走几步）。 调整后的 INCAT 残疾总分由手臂和腿部残疾分数的总和计算得出，总分范围为 0 至 10。 确认的恶化定义为调整后的 INCAT 残疾量表从基线值增加 1 分或更多分。
第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线改变握力，惯用手
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
握力测量是使用测力计完成的。 使用此设备，参与者使用的灯泡中的压力通过橡胶连接管记录在压力计上。 惯用手和非惯用手都进行了测试。 从基线的负面变化表明恶化。
基线，第 6 个月，第 12 个月
非惯用手握力的基线变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
握力测量是使用测力计完成的。 使用此设备，参与者使用的灯泡中的压力通过橡胶连接管记录在压力计上。 惯用手和非惯用手都进行了测试。 从基线的负面变化表明恶化。
基线，第 6 个月，第 12 个月
Rasch 构建的线性加权总体残疾量表 (R-ODS) 的基线变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
该调查问卷是根据患者对他们进行日常和社交活动的能力的看法而构建的。 问卷包括 24 个项目，从阅读书籍或报纸的能力（最容易完成的项目）到跑步的能力（最难完成的项目）。 获得的原始总分随后被转换为方便的百分位数度量分数，范围从 0（最严重的残疾）到 100（根本没有残疾）。 得分越高表明健康状况越好。 从基线的负面变化表明恶化。
基线，第 6 个月，第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

合作者

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年12月22日

初级完成 (实际的)

2016年9月3日

研究完成 (实际的)

2016年9月3日

研究注册日期

首次提交

2012年6月19日

首先提交符合 QC 标准的

2012年6月20日

首次发布 (估计)

2012年6月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年10月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年9月28日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CFTY720I2201
  • 2011-005280-24 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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