Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van fingolimod 0,5 mg oraal eenmaal daags versus placebo bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie.
28 september 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van fingolimod 0,5 mg eenmaal daags oraal toegediend versus placebo bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)
De studie was opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van fingolimod bij de behandeling van chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie te evalueren in vergelijking met placebo.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie was een dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen bij patiënten met een diagnose van chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie en behandeld met IVIg, corticosteroïden of beide therapieën voorafgaand aan deelname aan de studie. Patiënten die aan de geschiktheidscriteria voldeden, werden willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:1 om oraal fingolimod (0,5 mg/dag) of een bijpassende placebo te krijgen.
De studie bestond uit 3 perioden: een screeningperiode, een dubbelblinde behandelingsperiode en een follow-upperiode na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. Patiënten die het onderzoek voltooien, hebben de mogelijkheid om een verlenging in te voeren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
106
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2050
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, Australië, 4066
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
- Novartis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australië, 3050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, België, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, België, 3000
- Novartis Investigative Site
-
Liege, België, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Greenfield Park, Canada, J4V 2J2
- Novartis Investigative Site
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Duitsland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Duitsland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Koeln, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Limoges, Frankrijk, 87042
- Novartis Investigative Site
-
Marseille cedex 05, Frankrijk, 13385
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Pessac Cedex, Frankrijk, 33604
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Frankrijk, 67091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, GR 151 25
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Griekenland, 546 36
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Griekenland, 57010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ferrara, Italië, 44100
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italië
- Novartis Investigative Site
-
Pisa, Italië, 56126
- Novartis Investigative Site
-
Rome, Italië, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Legnano, MI, Italië, 20025
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italië, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Cefalù, PA, Italië, 90015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japan, 030-8553
- Novartis Investigative Site
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japan, 589-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Novartis Investigative Site
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Maastricht, Nederland, 5800
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-803
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Polen, 40-662
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 93-121
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28040
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanje, 08025
- Novartis Investigative Site
-
L´Hospitalet de Llobregat, Cataluña, Spanje, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Praha 5, Tsjechië, 150 06
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
- Novartis Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- Novartis Investigative Site
-
-
Oxfordshire
-
Headington, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33713
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Novartis Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Novartis Investigative Site
-
Patchogue, New York, Verenigde Staten, 11772
- Novartis Investigative Site
-
Plainview, New York, Verenigde Staten, 11803
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria
- schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd
- De diagnose van CIDP zal de definitie van de EFNS/PNS Task Force First Revision gebruiken. Patiënten moeten een klinische diagnose van CIDP hebben die voldoet aan de klinische inclusiecriteria voor typische CIDP of een van de volgende atypische vormen van CIDP: pure motor of asymmetrisch (MADSAM [Lewis-Sumner-syndroom]), of IgA of IgG (niet IgM) MGUS paraproteïne geassocieerd.
- Alle patiënten moeten ook voldoen aan de klinische uitsluitingscriteria en de definitieve elektrodiagnostische criteria van de EFNS/PNS Task Force First Revision.
- handicap gedefinieerd door een INCAT Disability Scale-score van 1-9 of, als de INCAT-score 0 is, een gedocumenteerde voorgeschiedenis van invaliditeit die voldoende is om behandeling te vereisen binnen de afgelopen 2 jaar na vermindering of onderbreking van CIDP-behandeling
- voorafgaand aan het screeningsbezoek een IVIg-behandeling (minimale dosis equivalent aan 0,4 g/kg elke 4 weken gedurende minimaal 12 weken) of corticosteroïden (minimale dosis equivalent aan prednison 10 mg/dag) krijgen
- geschiedenis van gedocumenteerde klinisch relevante verslechtering bevestigd door klinisch onderzoek tijdens therapie of bij onderbreking of vermindering van therapie binnen 18 maanden voorafgaand aan de screening
- stabiele CIDP-symptomen gedurende de 6 weken vóór randomisatie
Uitsluitingscriteria
- andere chronische demyeliniserende neuropathieën, waaronder: Distale verworven demyeliniserende symmetrische neuropathie (DADS) Multifocale motorische neuropathie (MMN) pure sensorische CIDP hematopoëtische maligniteit behalve MGUS
- aandoeningen waarbij de pathogenese van de neuropathie kan verschillen van CIDP zoals: de ziekte van Lyme, het POEMS-syndroom, osteosclerotisch myeloom, de ziekte van Castleman
- behandeling met plasma-uitwisseling binnen 2 maanden na randomisatie, immunosuppressieve/chemotherapeutische medicatie: azathioprine, cyclofosfamide, cyclosporine, mycofenolaat, etanercept, methotrexaat, tacrolimus of andere immunosuppressiva binnen 6 maanden na randomisatie of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat later is), Rituximab in de 2 jaar voorafgaand aan randomisatie (patiënten die tussen 1 en 2 jaar rituximab hebben gekregen, moeten B-celspiegels binnen het normale bereik hebben), andere cytotoxische immunosuppressieve medicatie met aanhoudende effecten (waaronder mitoxantron, alemtuzumab, cladribine) op elk moment, hematopoëtische stamceltransplantatie te allen tijde
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fingolimod (FTY720)
De deelnemers kregen eenmaal daags oraal 0,5 mg Fingolimod.
|
Fingolimod-capsules van 0,5 mg
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen eenmaal per dag een bijpassende placebo voor Fingolimod oraal.
|
Bijpassende placebocapsules
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste bevestigde verslechtering op de Adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Scale
Tijdsspanne: Maand 12
|
Bevestigde verslechtering van CIDP werd gemeten met de aangepaste INCAT Disability Scale.
De aangepaste INCAT invaliditeitsschaal meet arm- en beenbeperkingen.
Voor armbeperkingen loopt de schaal van 0 (geen problemen met de bovenste ledematen) tot 5 (onvermogen om een van beide armen te gebruiken voor enige doelbewuste beweging).
De schaal voor beenbeperking loopt van 0 (lopen niet aangetast) tot 5 (beperkt tot een rolstoel, niet in staat om te staan en een paar stappen te lopen met hulp).
De totale aangepaste INCAT-handicapscore wordt berekend door de som van de arm- en beenhandicapscores waarbij de totale score varieert van 0 tot 10.
Een bevestigde verslechtering werd gedefinieerd als een toename met 1 of meer punten op de aangepaste INCAT-beperkingsschaal ten opzichte van de waarde bij baseline.
|
Maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van basislijn voor grijpkracht, dominante hand
Tijdsspanne: basislijn, maand 6, maand 12
|
Met behulp van een vigorimeter werden grijpkrachtmetingen gedaan.
Met dit apparaat werd de door de deelnemer uitgeoefende druk in de bol geregistreerd op een manometer via een rubberen verbindingsbuis.
Zowel de dominante als niet-dominante handen werden getest.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
basislijn, maand 6, maand 12
|
|
Verander van basislijn voor grijpkracht, niet-dominante hand
Tijdsspanne: basislijn, maand 6, maand 12
|
Met behulp van een vigorimeter werden grijpkrachtmetingen gedaan.
Met dit apparaat werd de door de deelnemer uitgeoefende druk in de bol geregistreerd op een manometer via een rubberen verbindingsbuis.
Zowel de dominante als niet-dominante handen werden getest.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
basislijn, maand 6, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline voor Rasch-Built Linearly Weighted Overall Disability Scale (R-ODS)
Tijdsspanne: basislijn, maand 6, maand 12
|
Deze vragenlijst is samengesteld op basis van de perceptie van de patiënten van hun vermogen om dagelijkse en sociale activiteiten uit te voeren.
De vragenlijst bestaat uit 24 items variërend van het vermogen om een boek of krant te lezen (als het gemakkelijkst te bereiken item) tot het vermogen om te rennen (het moeilijkste item om te bereiken).
De verkregen ruwe gesommeerde score werd vervolgens vertaald naar een handige centile metrische score variërend van 0 (ernstigste handicap) tot 100 (helemaal geen handicap).
Een hogere score duidde op een betere gezondheidstoestand.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
basislijn, maand 6, maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 september 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 september 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 juni 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juni 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
21 juni 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 september 2017
Laatst geverifieerd
1 september 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Auto-immuunziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Polyneuropathieën
- Polyradiculoneuropathie
- Polyradiculoneuropathie, chronische inflammatoire demyeliniserende
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Sfingosine 1-fosfaatreceptormodulatoren
- Fingolimod-hydrochloride
Andere studie-ID-nummers
- CFTY720I2201
- 2011-005280-24 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .