Utvärdera effektivitet och säkerhet av Fingolimod 0,5 mg oralt en gång dagligen kontra placebo hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati.
28 september 2017 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En dubbelblind, randomiserad, multicenter, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Fingolimod 0,5 mg administrerat oralt en gång dagligen kontra placebo hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)
Studien utformades för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av fingolimod vid behandling av kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati jämfört med placebo.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie var en dubbelblind, randomiserad, multicenter, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie på patienter med diagnosen kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati och behandlade med IVIg, kortikosteroider eller båda terapierna innan studiestart. Patienter som uppfyllde behörighetskriterierna fördelades slumpmässigt i förhållandet 1:1 för att få oral fingolimod (0,5 mg/dag) eller matchande placebo.
Studien bestod av 3 perioder: en screeningperiod, en dubbelblind behandlingsperiod och en uppföljningsperiod efter avslutad studieläkemedelsbehandling. Patienter som slutför studien kommer att ha möjlighet att ange en förlängning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
106
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2050
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- Novartis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- Novartis Investigative Site
-
Liege, Belgien, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Limoges, Frankrike, 87042
- Novartis Investigative Site
-
Marseille cedex 05, Frankrike, 13385
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Pessac Cedex, Frankrike, 33604
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33713
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Novartis Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Novartis Investigative Site
-
Patchogue, New York, Förenta staterna, 11772
- Novartis Investigative Site
-
Plainview, New York, Förenta staterna, 11803
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, GR 151 25
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Grekland, 546 36
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Grekland, 57010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ferrara, Italien, 44100
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Pisa, Italien, 56126
- Novartis Investigative Site
-
Rome, Italien, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Legnano, MI, Italien, 20025
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italien, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Cefalù, PA, Italien, 90015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japan, 030-8553
- Novartis Investigative Site
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japan, 589-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Novartis Investigative Site
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Greenfield Park, Kanada, J4V 2J2
- Novartis Investigative Site
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Maastricht, Nederländerna, 5800
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-803
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Polen, 40-662
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 93-121
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28040
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanien, 08025
- Novartis Investigative Site
-
L´Hospitalet de Llobregat, Cataluña, Spanien, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
- Novartis Investigative Site
-
London, Storbritannien, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- Novartis Investigative Site
-
-
Oxfordshire
-
Headington, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 9DU
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Praha 5, Tjeckien, 150 06
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Koeln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier
- skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs
- Diagnosen CIDP kommer att använda definitionen av EFNS/PNS Task Force First Revision. Patienter måste antingen ha en klinisk diagnos av CIDP som uppfyller de kliniska inklusionskriterierna för typisk CIDP eller någon av följande atypiska former av CIDP: ren motorisk eller asymmetrisk (MADSAM [Lewis-Sumners syndrom]), eller IgA eller IgG (inte IgM) MGUS paraprotein associerat.
- Alla patienter måste också uppfylla de kliniska uteslutningskriterierna och de definitiva elektrodiagnostiska kriterierna i EFNS/PNS Task Force First Revision.
- funktionshinder definieras av en INCAT Disability Scale-poäng på 1-9 eller, om INCAT-poängen är 0, en dokumenterad historia av funktionshinder som är tillräcklig för att behöva behandling under de senaste 2 åren efter minskning eller avbrott av CIDP-behandling
- får IVIg-behandling (minimal dos motsvarande 0,4 g/kg var 4:e vecka i minst 12 veckor) eller kortikosteroidbehandling (minimal dos motsvarande prednison 10 mg/dag) före screeningbesöket
- historia av dokumenterad kliniskt betydelsefull försämring bekräftad av klinisk undersökning under behandlingen eller vid avbrott eller minskning av behandlingen inom 18 månader före screening
- stabila CIDP-symtom under de 6 veckorna före randomisering
Exklusions kriterier
- andra kroniska demyeliniserande neuropatier, inklusive: Distal förvärvad demyeliniserande symmetrisk neuropati (DADS) multifokal motorneuropati (MMN) ren sensorisk CIDP hematopoetisk malignitet förutom MGUS
- tillstånd där neuropatiens patogenes kan skilja sig från CIDP såsom: borrelia, POEMS-syndrom, osteosklerotiskt myelom, Castlemans sjukdom
- behandling med plasmautbyte inom 2 månader efter randomisering, immunsuppressiva/kemoterapeutiska läkemedel: azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolat, etanercept, metotrexat takrolimus eller andra immunsuppressiva läkemedel inom 6 månader efter randomisering eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är senare i rituximab). 2 år före randomisering (patienter som har fått rituximab mellan 1 och 2 år bör ha B-cellsnivåer inom normalområdet), andra cytotoxiska immunsuppressiva läkemedel med bibehållen effekt (inklusive mitoxantron, alemtuzumab, kladribin) när som helst, hematopoetisk stamcellstransplantation närsomhelst
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fingolimod (FTY720)
Deltagarna fick Fingolimod 0,5 mg oralt en gång dagligen.
|
Fingolimod 0,5 mg kapslar
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo till Fingolimod oralt en gång dagligen.
|
Matchande placebokapslar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för första bekräftad försämring på den justerade inflammatoriska neuropatien orsak och behandling (INCAT) handikappskala
Tidsram: Månad 12
|
Bekräftad försämring av CIDP mättes med den justerade INCAT Disability Scale.
Den justerade INCAT handikappskalan mäter armhandikapp och benhandikapp.
För armhandikapp sträcker sig skalan från 0 (inga problem med övre extremiteterna) till 5 (oförmåga att använda någon av armarna för någon målmedveten rörelse).
Beninvaliditetsskalan sträcker sig från 0 (gången påverkas inte) till 5 (begränsad till rullstol, oförmögen att stå och gå några steg med hjälp).
Det totala justerade INCAT-invaliditetspoänget beräknas av summan av arm- och beninvaliditetspoängen där totalpoängen varierar från 0 till 10.
En bekräftad försämring definierades som en ökning med 1 eller fler poäng på den justerade INCAT-skalan från värdet vid baslinjen.
|
Månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen för greppstyrka, dominerande hand
Tidsram: baslinje, månad 6, månad 12
|
Mätningar av greppstyrkan gjordes med hjälp av en vigorimeter.
Med denna anordning registrerades trycket i glödlampan som utövades av deltagaren på en manometer via ett gummikopplingsrör.
Både de dominanta och icke-dominanta händerna testades.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
baslinje, månad 6, månad 12
|
|
Ändra från baslinjen för greppstyrka, icke-dominant hand
Tidsram: baslinje, månad 6, månad 12
|
Mätningar av greppstyrkan gjordes med hjälp av en vigorimeter.
Med denna anordning registrerades trycket i glödlampan som utövades av deltagaren på en manometer via ett gummikopplingsrör.
Både de dominanta och icke-dominanta händerna testades.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
baslinje, månad 6, månad 12
|
|
Ändring från baslinjen för Rasch-byggd linjärt viktad total handikappskala (R-ODS)
Tidsram: baslinje, månad 6, månad 12
|
Detta frågeformulär konstruerades med hjälp av patienternas uppfattning om deras förmåga att utföra dagliga och sociala aktiviteter.
Frågeformuläret består av 24 punkter som sträcker sig från förmågan att läsa en bok eller tidning (som det enklaste objektet att utföra) till förmågan att köra (svårast att utföra).
Den erhållna råsumma poängen översattes därefter till ett bekvämt centil-metriskt värde som sträckte sig från 0 (allvarlig funktionsnedsättning) till 100 (ingen funktionsnedsättning alls).
En högre poäng tydde på ett bättre hälsotillstånd.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
baslinje, månad 6, månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 december 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
3 september 2016
Avslutad studie (Faktisk)
3 september 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 juni 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juni 2012
Första postat (Uppskatta)
21 juni 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 oktober 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 september 2017
Senast verifierad
1 september 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Polyneuropatier
- Polyradikuloneuropati
- Polyradikuloneuropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserande
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Sfingosin 1 fosfatreceptormodulatorer
- Fingolimod hydroklorid
Andra studie-ID-nummer
- CFTY720I2201
- 2011-005280-24 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .