Evaluer effektiviteten og sikkerheten til Fingolimod 0,5 mg oralt én gang daglig versus placebo hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati.
28. september 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Fingolimod 0,5 mg administrert oralt én gang daglig versus placebo hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP)
Studien ble designet for å evaluere effekten og sikkerheten til fingolimod i behandlingen av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati sammenlignet med placebo.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien var en dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert, parallellgruppestudie på pasienter med en diagnose av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati og behandlet med IVIg, kortikosteroider eller begge terapiene før studiestart. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene ble tilfeldig fordelt i forholdet 1:1 for å få oral fingolimod (0,5 mg/dag) eller matchende placebo.
Studien besto av 3 perioder: en screeningsperiode, en dobbeltblind behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode etter seponering av studiemedikamentell behandling. Pasienter som fullfører studien vil ha mulighet til å legge inn en forlengelse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
106
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Novartis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
Liege, Belgia, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Greenfield Park, Canada, J4V 2J2
- Novartis Investigative Site
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33713
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Novartis Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Novartis Investigative Site
-
Patchogue, New York, Forente stater, 11772
- Novartis Investigative Site
-
Plainview, New York, Forente stater, 11803
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Limoges, Frankrike, 87042
- Novartis Investigative Site
-
Marseille cedex 05, Frankrike, 13385
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Pessac Cedex, Frankrike, 33604
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, GR 151 25
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Hellas, 546 36
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Hellas, 57010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ferrara, Italia, 44100
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Pisa, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
-
Rome, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Legnano, MI, Italia, 20025
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italia, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Cefalù, PA, Italia, 90015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japan, 030-8553
- Novartis Investigative Site
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japan, 589-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Novartis Investigative Site
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Maastricht, Nederland, 5800
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-803
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Polen, 40-662
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 93-121
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spania, 08025
- Novartis Investigative Site
-
L´Hospitalet de Llobregat, Cataluña, Spania, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
- Novartis Investigative Site
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- Novartis Investigative Site
-
-
Oxfordshire
-
Headington, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Praha 5, Tsjekkia, 150 06
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Koeln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres
- Diagnosen CIDP vil bruke definisjonen av EFNS/PNS Task Force First Revision. Pasienter må enten ha en klinisk diagnose av CIDP som oppfyller de kliniske inklusjonskriteriene for typisk CIDP eller en av følgende atypiske former for CIDP: ren motorisk eller asymmetrisk (MADSAM [Lewis-Sumner syndrom]), eller IgA eller IgG (ikke IgM) MGUS paraprotein assosiert.
- Alle pasienter må også oppfylle de kliniske eksklusjonskriteriene og de definitive elektrodiagnostiske kriteriene til EFNS/PNS Task Force First Revision.
- funksjonshemming definert av en INCAT Disability Scale-score på 1-9 eller, hvis INCAT-score er 0, en dokumentert historie med funksjonshemming som er tilstrekkelig til å kreve behandling innen de siste 2 årene etter reduksjon eller avbrudd av CIDP-behandling
- mottar IVIg-behandling (minimumdose tilsvarende 0,4 g/kg hver 4. uke i minimum 12 uker) eller kortikosteroidbehandling (minimal dose tilsvarende prednison 10 mg/dag) før screeningbesøket
- historie med dokumentert klinisk meningsfull forverring bekreftet ved klinisk undersøkelse under behandlingen eller ved avbrudd eller reduksjon av behandlingen innen 18 måneder før screening
- stabile CIDP-symptomer i 6 uker før randomisering
Eksklusjonskriterier
- andre kroniske demyeliniserende nevropatier, inkludert: Distal ervervet demyeliniserende symmetrisk nevropati (DADS) multifokal motorisk nevropati (MMN) ren sensorisk CIDP hematopoetisk malignitet bortsett fra MGUS
- tilstander der patogenesen til nevropatien kan være forskjellig fra CIDP som: Lyme sykdom, POEMS syndrom, osteosklerotisk myelom, Castlemans sykdom
- behandling med plasmautveksling innen 2 måneder etter randomisering, immundempende/kjemoterapeutiske medisiner: azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolat, etanercept, metotreksat takrolimus eller andre immunsuppressive legemidler innen 6 måneder etter randomisering eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er senere i rituximab). 2 år før randomisering (pasienter som har fått rituximab mellom 1 og 2 år bør ha B-cellenivåer innenfor normalområdet), andre cytotoksiske immundempende medisiner med vedvarende effekt (inkludert mitoksantron, alemtuzumab, kladribin) til enhver tid, hematopoetisk stamcelletransplantasjon når som helst
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fingolimod (FTY720)
Deltakerne fikk Fingolimod 0,5 mg oralt én gang daglig.
|
Fingolimod 0,5 mg kapsler
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk matchende placebo til Fingolimod oralt en gang daglig.
|
Matchende placebokapsler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid for første bekreftet forverring på justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingskala
Tidsramme: Måned 12
|
Bekreftet forverring i CIDP ble målt ved den justerte INCAT Disability Scale.
Den justerte INCAT funksjonshemming skalaen måler arm funksjonshemming og ben funksjonshemming.
For arm funksjonshemming varierer skalaen fra 0 (ingen problemer med overekstremiteter) til 5 (manglende evne til å bruke noen av armene for noen målrettet bevegelse).
Skalaen for beinfunksjonshemming varierer fra 0 (gang ikke påvirket) til 5 (begrenset til rullestol, kan ikke stå og gå noen skritt med hjelp).
Den totale justerte INCAT funksjonshemmingsskåren beregnes av summen av funksjonshemmingsskårene for arm og ben der totalskåren varierer fra 0 til 10.
En bekreftet forverring ble definert som en økning med 1 eller flere poeng på den justerte INCAT funksjonshemmingsskalaen fra verdien ved baseline.
|
Måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bytt fra baseline for grepsstyrke, dominerende hånd
Tidsramme: grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Målinger av grepsstyrke ble utført ved hjelp av et vigorimeter.
Med denne enheten ble trykket i pæren utøvet av deltakeren registrert på et manometer via et gummikoblingsrør.
Både de dominerende og ikke-dominante hendene ble testet.
En negativ endring fra baseline indikerer forverring.
|
grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
Bytt fra baseline for grepsstyrke, ikke-dominerende hånd
Tidsramme: grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Målinger av grepsstyrke ble utført ved hjelp av et vigorimeter.
Med denne enheten ble trykket i pæren utøvet av deltakeren registrert på et manometer via et gummikoblingsrør.
Både de dominerende og ikke-dominante hendene ble testet.
En negativ endring fra baseline indikerer forverring.
|
grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
Endring fra baseline for Rasch-bygget lineært vektet total funksjonshemmingsskala (R-ODS)
Tidsramme: grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Dette spørreskjemaet ble konstruert ved hjelp av pasientenes oppfatning av deres evne til å utføre daglige og sosiale aktiviteter.
Spørreskjemaet består av 24 elementer som strekker seg fra evnen til å lese en bok eller avis (som det enkleste elementet å oppnå) til evnen til å løpe (det vanskeligste elementet å oppnå).
Den oppnådde rå summerte poengsummen ble deretter oversatt til en praktisk centil metrisk poengsum fra 0 (mest alvorlig funksjonshemming) til 100 (ingen funksjonshemming i det hele tatt).
En høyere score indikerte en bedre helsetilstand.
En negativ endring fra baseline indikerer forverring.
|
grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
3. september 2016
Studiet fullført (Faktiske)
3. september 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. juni 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2012
Først lagt ut (Anslag)
21. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. september 2017
Sist bekreftet
1. september 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Polynevropatier
- Polyradikulonevropati
- Polyradiculonevropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserende
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Sfingosin 1 fosfatreseptormodulatorer
- Fingolimod hydroklorid
Andre studie-ID-numre
- CFTY720I2201
- 2011-005280-24 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .