神经性厌食症患儿生长速度严重减慢。生长激素治疗试验 (OREX)
2021年6月7日 更新者:Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
神经性厌食症儿童生长速度严重下降。生长激素的治疗试验
神经性厌食症可能会导致生长发育迟缓甚至中断、青春期延迟和骨质减少以及骨量获取失败。
正常营养的恢复通常会导致恢复生长和青春期发育。
然而,尽管采用了令人满意的治疗性营养和心理治疗方法,但一些患者的身材明显矮小,成年最终身高降低且骨量不足。
主要目的是评估生长激素 (hGH) 治疗对青春期前儿童或青春期早期患有神经性厌食症和身高增长速度显着降低的儿童的生长速度的影响。
这是一项单中心、对照、随机和双盲的临床试验,评估 hGH 治疗 1 年相对于安慰剂对青春期前或青春期早期患有神经性厌食症和严重减退儿童的生长速度的疗效。随后评估接受安慰剂的儿童的 hGH 治疗,并在治疗组中继续进行 hGH 治疗 1 年,每个儿童总共研究 2 年。
第二个时期对应于伦理考虑,为安慰剂组的患者提供二次治疗。
研究概览
详细说明
患者将在基线和试验开始后的 3、6、9、12、15、18、21 和 24 个月时接受评估。
该评估将包括临床评估和生物(IGF-I、IGFBP-3、瘦素、生长素释放肽、脂联素、矿物质代谢、甲状腺功能、24 小时尿皮质醇以及常规电解质耐受参数)、心理和营养研究机构在 0、12 和 24 个月时通过吸收光度法测定成分。
评估将在 Robert Debre 医院的临床调查中心进行。
主要终点是试验开始后 1 年的线性增长率,以 cm/1 年表示,hGH 组与安慰剂组相比。
次要终点将是以 SDS(标准偏差分数)表示的身高增长速度,将在两年临床试验结束时评估两组之间的身体成分和心理变化的数据。
通过双光子吸收法获得的身体成分数据以及矿物质代谢和生长因子的生物学数据以 Z 分数表示,与我们在法国建立的正常参考相比,根据年龄、性别和青春期阶段的健康受试者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75019
- Robert Debre Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 医学筛查。
- 年龄在 8-16 岁零 11 个月的女性和男性受试者,患有临床神经性厌食症和/或参考 DSM-IV (1) 的诊断标准,在青春期之前或早期(Tanner 阶段 1 或 2)和长时间的 Catch-下降至少 18 个月(HV ≤ 2 cm / 年),女孩骨龄 ≤ 12 岁,男孩 ≤ 14 岁。
- 在研究前至少 1 年诊断出神经性厌食症
- 纳入前至少 18 个月记录的生长速度
- 与任何患有严重 Catch-Down 的儿童一样,必须在纳入试验之前(在护理背景下)对 GH 分泌进行评估,这不受 GH 峰值的限制:<20 miu / L 的 GH 值将导致产生脑部 MRI(在护理的背景下)必须是正常的(正常的下丘脑-垂体轴和没有肿瘤病理学)以允许纳入患者。
- 糖耐量正常
- 稳定的代谢状态,从体重指数相对于疾病发生和正常血液电解质(无低钾血症)的最低体重指数开始,体重增加至少 10%。
- 持有人已签署父母同意书的受试者
- 亲权持有人隶属于社会保障计划的主体
- CMU(CMU全民医疗保险)。
排除标准:
- 处于青春期中期(Tanner 3 或 4 期)或月经初潮的受试者。
- 患有染色体异常或其他需要长期治疗的慢性病相关慢性病的受试者。
- 葡萄糖耐量受损或糖尿病。
- 患者或医疗团队无法确保协议下的进展和监测。
- 参与另一项试验。
- 心动过缓 ≤ 50 bpm。
- 亲权持有人不是社会保障受益人的儿童
- 禁忌索马托品
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较:安慰剂
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安慰剂治疗的剂量为 0.05 毫克/千克/天(0.35 毫克/千克/周),每天皮下注射,最好在晚上。
安慰剂的剂量将根据体重增加进行调整,如果生物学家发现 IGF-I SDS 的血清值在 3 个月的连续 2 次测定中高于 2.5,则减少 10%。
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有源比较器:SOMATROPINE* : Norditropine® simplexx®
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SOMATROPINE* : Norditropine® simplexx® - 15 mg/1,5 ml,注射液:hGH 治疗以 0.05 mg / kg / 天(0.35 mg / kg / 周)的剂量每天皮下注射,最好在晚上进行。
hGH治疗的剂量将根据体重增加进行调整,如果生物学家发现IGF-I SDS血清值在3个月的连续2次测定中高于2.5,则减少10%。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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增长速度
大体时间:1年
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将在试验开始后 1 年评估生长速度 (cm/1an),与安慰剂组和 hGH 组进行比较
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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成长速度
大体时间:2年
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次要终点将是以 SDS 表示的生长速度,该速度将在两年临床试验结束时在两组之间进行评估。
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2年
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身体构成
大体时间:2年
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将在两年临床试验结束时评估两组之间的身体成分数据。
通过双光子吸收法获得的身体成分数据以及矿物质代谢和生长因子的生物学数据以 Z 分数表示,与我们在法国建立的正常参考相比,根据年龄、性别和青春期阶段的健康受试者。
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2年
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心理变化
大体时间:2年
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将在两年临床试验结束时评估两组之间的心理变化。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员:Leger Juliane, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年3月1日
初级完成 (实际的)
2021年3月1日
研究完成 (实际的)
2021年3月1日
研究注册日期
首次提交
2012年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月21日
首次发布 (估计)
2012年6月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月7日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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