Ernstige afname van de groeisnelheid bij kinderen met anorexia nervosa. Therapeutische proef met groeihormoon (OREX)
7 juni 2021 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Anorexia nervosa kan verantwoordelijk zijn voor een terugval of zelfs een onderbreking van de groei, een vertraagde puberteit en osteopenie met het uitblijven van het verwerven van botmassa.
Het herstel van de normale voeding leidt meestal tot een hervatting van de groei en de puberteitsontwikkeling.
Ondanks een therapeutische en psychotherapeutische bevredigende aanpak, hebben sommige patiënten echter een aanzienlijk klein postuur met verminderde volwassen uiteindelijke lengte en een tekort aan botmassa.
Het belangrijkste doel is om het effect te evalueren van behandeling met groeihormoon (hGH) op de groeisnelheid bij prepuberale kinderen of kinderen in de vroege puberteit met anorexia nervosa en significante vermindering van de groeisnelheid.
Dit is een single-center, gecontroleerde, gerandomiseerde en dubbelblinde klinische studie die de werkzaamheid evalueert van een hGH-behandeling gedurende 1 jaar ten opzichte van een placebo, op de groeisnelheid van prepuberale kinderen of kinderen in de vroege puberteit met anorexia nervosa en grote achterstand. periode wordt gevolgd door de evaluatie van de hGH-behandeling bij kinderen die een placebo kregen en voortgezette hGH-behandeling in de behandelingsarm gedurende 1 jaar, in totaal 2 studiejaren voor elk kind.
Deze tweede periode komt overeen met een ethische overweging om patiënten in de placebogroep in tweede instantie toegang te geven tot behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten zullen worden geëvalueerd bij baseline en op 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 en 24 maanden na de start van het onderzoek.
Deze evaluatie omvat een klinische evaluatie en een biologische (IGF-I, IGFBP-3, leptine, ghreline, adiponectine, mineraalmetabolisme, schildklierfunctie, 24 uur urinaire cortisol, evenals conventionele elektrolyttolerantieparameters), psychologische en nutritionele onderzoeksinstantie samenstelling door absorptiometrie op 0, 12 en 24 maanden.
Evaluaties zullen worden uitgevoerd in het Centrum voor Klinisch Onderzoek in Hospital Robert Debre.
Het primaire eindpunt is de lineaire groeisnelheid 1 jaar na de start van de studie uitgedrukt in cm/1 jaar in de groep met hGH in vergelijking met de placebogroep.
De secundaire eindpunten zijn de hoogtesnelheid uitgedrukt in SDS (standaarddeviatiescore), de gegevens over de lichaamssamenstelling en psychologische veranderingen die tussen de 2 armen zullen worden beoordeeld aan het einde van de twee jaar van de klinische proef.
De gegevens van de lichaamssamenstelling verkregen door dubbele fotonenabsorptiometrie en biologische gegevens van mineraalmetabolisme en groeifactoren worden uitgedrukt in Z-score in vergelijking met normale referenties die we in Frankrijk hebben vastgesteld, bij gezonde proefpersonen volgens leeftijd, geslacht en puberteitsstadium.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Robert Debre Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Medische screening.
- Vrouwelijke en mannelijke proefpersonen in de leeftijd van 8-16 jaar en 11 maanden, met klinische anorexia nervosa en/of verwijzing naar de diagnostische criteria van DSM-IV (1) vóór of tijdens de vroege puberteit (Tanner stadium 1 of 2) en met een langdurige Catch- Minstens 18 maanden down (HV ≤ 2 cm/jaar), met botleeftijd ≤ 12 jaar bij meisjes en ≤14 jaar bij jongens.
- Anorexia nervosa minimaal 1 jaar voor het onderzoek gediagnosticeerd
- Groeisnelheid gedocumenteerd gedurende ten minste 18 maanden vóór opname
- Zoals bij elk kind met een ernstige Catch-Down moet een beoordeling van de GH-secretie worden uitgevoerd vóór opname (in de context van zorg) in de studie, die niet wordt bepaald door de GH-piekwaarde: GH-waarde van <20 miu / L zal leiden tot de productie van een hersen-MRI (in de context van zorg) die normaal moet zijn (normale hypothalamus-hypofyse-as en afwezigheid van tumorpathologie) om opname van de patiënt mogelijk te maken.
- Normale glucosetolerantie
- Stabiele metabolische toestand met een gewichtstoename van ten minste 10% van het lichaamsgewicht vanaf het moment dat de body mass index het laagst was in verhouding tot het optreden van de ziekte en normale bloedelektrolyten (geen hypokaliëmie).
- Onderwerpen waarvan de houders ouderlijke toestemming hebben ondertekend
- Onderdanen waarvan de gezagdrager is aangesloten bij een sociale zekerheidsregeling
- CMU (CMU universele medische dekking).
Uitsluitingscriteria:
- Onderwerpen in het midden van de puberteit (Tanner stadium 3 of 4) of met menarche.
- Proefpersonen met een chromosomale afwijking of een andere chronische ziekte die gepaard gaat met een chronische aandoening die een langdurige behandeling vereist.
- Verminderde glucosetolerantie of diabetes.
- Onvermogen van de patiënt of het medische team om de voortgang en monitoring volgens het protocol te waarborgen.
- Deelname aan een andere proef.
- Bradycardie ≤ 50 spm.
- Kinderen van wie het ouderlijk gezag geen begunstigden van de sociale zekerheid zijn
- Contra-indicatie voor SOMATROPINE
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Behandeling met placebo wordt dagelijks subcutaan toegediend in een dosis van 0,05 mg/kg/dag (0,35 mg/kg/week), bij voorkeur 's avonds.
De dosis placebo wordt aangepast aan de gewichtstoename, en verlaagd met 10% als de bioloog de serumwaarden van IGF-I SDS hoger dan 2,5 bij 2 opeenvolgende bepalingen met tussenpozen van 3 maanden ontdekt.
|
|
Actieve vergelijker: SOMATROPINE* : Norditropine® simplexx®
|
SOMATROPINE* : Norditropine® simplexx® - 15 mg/1,5 ml, injecteerbare oplossing:De behandeling met hGH wordt dagelijks subcutaan toegediend in een dosis van 0,05 mg/kg/dag (0,35 mg/kg/week), bij voorkeur 's avonds.
De dosis van de hGH-behandeling wordt aangepast aan de gewichtstoename en verlaagd met 10% als de serumwaarden van IGF-I SDS hoger zijn dan 2,5 bij 2 opeenvolgende bepalingen met tussenpozen van 3 maanden door de bioloog.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de groeisnelheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
de groeisnelheid wordt 1 jaar na de start van de proef geëvalueerd (cm/1an) vergeleken tussen de groep met de placebo en hGH
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
groeisnelheid
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De secundaire eindpunten zijn de groeisnelheid uitgedrukt in SDS die aan het einde van de tweejarige klinische proef tussen de 2 armen zal worden beoordeeld.
|
2 jaar
|
|
Lichaamssamenstelling
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De gegevens van de lichaamssamenstelling die zullen worden beoordeeld tussen de 2 armen aan het einde van de tweejarige klinische proef.
De gegevens van de lichaamssamenstelling verkregen door dubbele fotonenabsorptiometrie en biologische gegevens van mineraalmetabolisme en groeifactoren worden uitgedrukt in Z-score in vergelijking met normale referenties die we in Frankrijk hebben vastgesteld, bij gezonde proefpersonen volgens leeftijd, geslacht en puberteitsstadium.
|
2 jaar
|
|
Psychologische veranderingen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Psychologische veranderingen die zullen worden beoordeeld tussen de 2 armen aan het einde van de tweejarige klinische proef.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Leger Juliane, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 maart 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 juni 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 juni 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
25 juni 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juni 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juni 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- P090903
- 2010-018560-16 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .