来那度胺治疗 POEMS 综合征 (POEMS)
来那度胺-地塞米松联合治疗 POEMS 综合征的 II 期试验。
POEMS 综合征是一种罕见的 B 细胞恶液质，通常结合浆细胞增殖、多发性神经病、骨质疏松性骨病变和多种其他临床体征。 来那度胺似乎在这种病理学中特别有效。
研究人员提出了一项 II 期多中心方案，该方案基于对出现 POEMS 综合征（新发、耐药或复发）的患者使用来那度胺联合地塞米松。
可以接受局部放疗或干细胞支持强化治疗的患者将在放疗或强化治疗（第 1 组）之前接受 2 个周期的来那度胺-地塞米松 (Len-Dex) 组合，其他患者将接受 9 个周期的 Len -Dex 组合（第 2 组）。
将生物学研究与该临床方案相结合，以确定预测临床反应的最佳生物学标记，更好地了解 POEMS 病理生理机制，并建立可用于研究这种罕见病理学的样本库。
研究概览
详细说明
研究者提议同时设立两个II期治疗试验：试验“2个周期”和试验“9个周期”（弗莱明计划在一个阶段）。
这将意味着前瞻性多中心研究，围绕来那度胺-地塞米松联合治疗新发、耐药或复发的 POEMS 综合征患者。
平行进行的两项试验在资格标准方面是互补的：
- 第 1 组：“2 周期”试验将提供给可以接受放射治疗或强化治疗的患者（75% 的病例发生在前线）；然后，在放疗或强化治疗（第 1 组）之前，他们将接受 2 个周期的来那度胺-地塞米松组合。
- 第 2 组：“9 个周期”试验将提供给所有其他一线患者（25% 的一线患者）或复发或耐药的患者，他们将接受 9 个周期的来那度胺-地塞米松组合，然后进行维持单独使用来那度胺治疗一年（第 2 组）。
在同一研究中进行的这两项试验将使我们能够回答来那度胺对 POEMS 综合征的潜在疗效问题，并使我们能够制定新的治疗标准。
主要目标：
第 1 组：评估 Len-Dex 组合对可以接受放射或强化治疗的 POEMS 综合征患者 2 个周期后的生物学反应的疗效。
第 2 组：评估 Len-Dex 组合对不能通过放射或强化治疗治疗的 POEMS 综合征患者的生物学反应的疗效。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Angers、法国、49933
- CHU d'Angers
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Caen、法国、14000
- CHU de Caen
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Lille、法国、59037
- CHU de Lille
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Limoges、法国、87042
- CHU de Limoges
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Lyon、法国、69373
- Centre Léon Bérard
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Lyon、法国、69000
- Hospices Civil de Lyon
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Nantes、法国、44093
- CHU de Nantes
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Paris、法国、75010
- Hôpital Saint-Louis
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Paris、法国、75743
- Hopital Necker
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Paris、法国、75013
- Pitié Salpêtrière
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Toulouse、法国、31059
- CHU de Toulouse
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患有 POEMS 综合征的患者（梅奥诊所标准）
- 可以接受放射治疗的局部疾病患者和可以接受强化治疗的播散性疾病患者将被纳入第 1 组，所有其他患者将被纳入第 2 组。
- 18岁或以上的患者
- 未表现出不受控制的血栓形成的患者
- 已被适当告知并签署同意书的患者。
- 患者必须遵守方案附录中描述的所有来那度胺妊娠预防计划 (PPP) 要求。
- 在法国国家卫生系统登记的患者。
排除标准：
- 怀孕或疑似怀孕或哺乳的妇女
- 与 POEMS 无关的病理学，禁忌其中一种研究药物
- 患有缺陷的患者无法充分理解试验要求，并且可能会损害患者的适当同意和/或对方案的遵守以及持续参与试验。
- 除了 POEMS 综合征或活动性其他癌症或其他严重疾病以外的恶性肿瘤病史。
- Revlimid® 或其赋形剂之一的任何禁忌症。
- 肌酐清除率 < 30mL/min 的患者。
- 肝功能不全
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1,0 x 109/L 的患者
- 血小板计数 < 75 x 109/L 的患者
- 在基线后 28 天内使用任何其他实验性药物或疗法
- 已知对沙利度胺过敏
- 不稳定的、有临床意义的心电图发现
- 已知 HIV 阳性，或 A、B 或 C 型活动性传染性肝炎
- 受法律保护的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组（“2 周期”试验）
“2 周期”试验将适用于可以接受放射治疗或强化治疗的患者（75% 的病例发生在一线）；然后，在放疗或强化治疗（第 1 组）之前，他们将接受 2 个周期的来那度胺-地塞米松组合。
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放疗或强化治疗前 2 个周期的来那度胺-地塞米松 (Len-Dex) 组合
Len-Dex 组合的 9 个循环
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实验性的：第 2 组（“9 周期”试验）
“9 周期”试验将提供给所有其他一线患者（25% 的一线患者）或复发或耐药的患者，他们将接受 9 个周期的来那度胺-地塞米松组合，然后用来那度胺维持治疗单独一年（第 2 组）。
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放疗或强化治疗前 2 个周期的来那度胺-地塞米松 (Len-Dex) 组合
Len-Dex 组合的 9 个循环
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生物学结果
大体时间：第 1 组两个月
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降低单克隆蛋白和血清 VEGF 水平
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第 1 组两个月
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生物学结果
大体时间：第 2 组 2、4 或 6 个月
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降低单克隆蛋白和血清 VEGF 水平
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第 2 组 2、4 或 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床反应
大体时间：2个月
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神经系统（整体神经病变限制量表、神经心理损伤量表和 10 m 步行测试）和其他损害反应的评估：
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2个月
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Arnaud JACCARD, MD、CHU Limoges
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- I10 015
- 2011-000635-83 (EudraCT编号)
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