Trattamento della sindrome POEMS con lenalidomide (POEMS)
Studio di fase II con la combinazione lenalidomide-desametasone nel trattamento della sindrome POEMS.
La sindrome POEMS è una rara forma di discrasia delle cellule B che combina una proliferazione solitamente di plasmacellule, una polineuropatia, lesioni ossee osteocondensanti e molteplici altri segni clinici. La lenalidomide sembra essere particolarmente efficace in questa patologia.
I ricercatori propongono un protocollo multicentrico di fase II, basato sull'uso di lenalidomide in combinazione con desametasone in pazienti che presentano una sindrome POEMS, de novo o resistente o in recidiva.
I pazienti che possono essere trattati con radiazioni locali o trattamento intensivo con supporto di cellule staminali saranno sottoposti a 2 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone (Len-Dex) prima della radiazione o del trattamento intensivo (Gruppo 1), gli altri pazienti saranno sottoposti a 9 cicli di Len -Combinazione Destrezza (Gruppo 2).
Uno studio biologico è abbinato a questo protocollo clinico al fine di definire i migliori marcatori biologici predittivi delle risposte cliniche, per comprendere meglio i meccanismi fisiopatologici POEMS e per creare una banca di campioni che può essere utilizzata per studiare questa rara patologia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I ricercatori propongono di avviare contemporaneamente due sperimentazioni terapeutiche di Fase II: prova "2 cicli" e prova "9 cicli" (Piano Fleming in una fase).
Ciò significherà studi prospettici multicentrici, attorno a un trattamento con la combinazione lenalidomide-desametasone in pazienti affetti da sindrome POEMS de novo, resistenti o in recidiva.
Entrambi gli studi condotti in parallelo sono complementari per quanto riguarda i criteri di ammissibilità:
- Gruppo 1: la sperimentazione "a 2 cicli" sarà disponibile per i pazienti che possono essere trattati con radiazioni o terapia intensiva (75% dei casi che si verificano in prima linea); saranno quindi sottoposti a 2 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone prima della radiazione o del trattamento intensivo (Gruppo 1).
- Gruppo 2: lo studio "9 cicli" sarà disponibile per tutti gli altri pazienti in prima linea (25% dei pazienti in prima linea) o pazienti in recidiva o resistenti, saranno sottoposti a 9 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone seguiti dal mantenimento terapia con sola lenalidomide per un anno (Gruppo 2).
Entrambi questi studi condotti all'interno dello stesso studio ci permetteranno di rispondere alla domanda sulla potenziale efficacia della lenalidomide nella sindrome POEMS e potrebbero consentirci di elaborare un nuovo standard terapeutico.
Obiettivo principale:
Gruppo 1: valutare l'efficacia della combinazione Len-Dex sulla risposta biologica dopo 2 cicli in pazienti con sindrome POEMS che possono essere sottoposti a radiazioni o trattamento intensivo.
Gruppo 2: valutare l'efficacia della combinazione Len-Dex sulla risposta biologica in pazienti con sindrome POEMS che non possono essere trattati con radiazioni o trattamento intensivo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Angers, Francia, 49933
- CHU d'Angers
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Caen, Francia, 14000
- CHU de Caen
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Lille, Francia, 59037
- CHU de Lille
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Limoges, Francia, 87042
- CHU de Limoges
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Lyon, Francia, 69373
- Centre Léon Bérard
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Lyon, Francia, 69000
- Hospices Civil de Lyon
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint-Louis
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Paris, Francia, 75743
- Hopital Necker
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Paris, Francia, 75013
- Pitié Salpêtrière
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti affetti da sindrome POEMS (criteri della Mayo Clinic)
- I pazienti con una malattia localizzata che può essere trattata con radiazioni e quelli con una malattia disseminata e che possono essere trattati in modo intensivo saranno inclusi nel Gruppo 1, tutti gli altri pazienti saranno inclusi nel Gruppo 2.
- Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
- Pazienti che non mostrano trombosi incontrollata
- Pazienti che sono stati debitamente informati e che hanno firmato un modulo di consenso.
- Le pazienti devono rispettare tutti i requisiti del programma di prevenzione della gravidanza (PPP) di lenalidomide descritti nell'appendice del protocollo.
- Pazienti iscritti al Sistema Sanitario Nazionale francese.
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza, sospetta gravidanza o allattamento
- Patologia non collegata a POEMS, che controindica uno dei farmaci studiati
- Pazienti affetti da una carenza che non consenta loro la piena comprensione dei requisiti della sperimentazione e che possa compromettere il corretto consenso del paziente e/o l'osservanza del protocollo e la continua partecipazione alla sperimentazione.
- Storia precedente di tumore maligno diverso dalla sindrome POEMS o altro cancro attivo o altra malattia grave.
- Qualsiasi controindicazione a Revlimid® oa uno dei suoi eccipienti.
- Paziente con clearance della creatinina < 30 ml/min.
- Insufficienza epatica
- Paziente con conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 109/L
- Paziente con conta piastrinica < 75 x 109/L
- Uso di qualsiasi altro farmaco o terapia sperimentale entro 28 giorni dal basale
- Ipersensibilità nota alla talidomide
- Reperti ECG instabili, clinicamente significativi
- Noto positivo per HIV o epatite infettiva attiva, tipo A, B o C
- Pazienti tutelati da un ordinamento giuridico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo 1 (prova "2 cicli")
La sperimentazione "a 2 cicli" sarà disponibile per i pazienti che possono essere trattati con radiazioni o terapia intensiva (il 75% dei casi si verifica in prima linea); saranno quindi sottoposti a 2 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone prima della radiazione o del trattamento intensivo (Gruppo 1).
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2 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone (Len-Dex) prima della radioterapia o del trattamento intensivo
9 cicli della combinazione Len-Dex
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Sperimentale: Gruppo 2 (Prova "9 cicli")
Lo studio "9 cicli" sarà disponibile per tutti gli altri pazienti in prima linea (25% dei pazienti in prima linea) o pazienti in recidiva o resistenti, saranno sottoposti a 9 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone seguiti da terapia di mantenimento con lenalidomide solo per un anno (Gruppo 2).
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2 cicli della combinazione lenalidomide-desametasone (Len-Dex) prima della radioterapia o del trattamento intensivo
9 cicli della combinazione Len-Dex
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato biologico
Lasso di tempo: Due mesi per il gruppo 1
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Diminuzione della proteina monoclonale e del livello sierico di VEGF
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Due mesi per il gruppo 1
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Risultato biologico
Lasso di tempo: 2, 4 o 6 mesi per il gruppo 2
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Diminuzione della proteina monoclonale e del livello sierico di VEGF
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2, 4 o 6 mesi per il gruppo 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta clinica
Lasso di tempo: Due mesi
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Valutazione delle risposte neurologiche (Overall Neuropathy Limitations Scale, Neuropsychological Impairment Scale e 10 m walking test) e altre risposte al danno:
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Due mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Arnaud JACCARD, MD, CHU Limoges
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie ematologiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Anomalie congenite
- Anomalie multiple
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Polineuropatie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Sindrome POESIA
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Composti eterociclici, 2 anelli
- Composti eterociclici, anello fuso
- Acidi carbossilici
- Composti policiclici
- Piperidine
- Incinta
- In gravidanza
- Steroidi
- Composti anelli fusi
- Steroidi, fluorurati
- Incintadienetrioli
- Ftalimides
- Acidi ftalici
- Acidi, carbociclico
- Piperidoni
- Isoindoli
- Lenalidomide
- Desametasone
Altri numeri di identificazione dello studio
- I10 015
- 2011-000635-83 (Numero EudraCT)
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