GEDICHTEN Syndroombehandeling met Lenalidomide (POEMS)
Fase II-onderzoek met combinatie van lenalidomide en dexamethason bij de behandeling van het POEMS-syndroom.
Het POEMS-syndroom is een zeldzame vorm van B-celdyscrasie die een proliferatie, meestal van plasmacellen, een polyneuropathie, osteocondenserende botlaesies en meerdere andere klinische symptomen combineert. Lenalidomide lijkt bijzonder efficiënt te zijn bij deze pathologie.
De onderzoekers stellen een multicentrisch fase II-protocol voor, gebaseerd op het gebruik van lenalidomide in combinatie met dexamethason bij patiënten met een POEMS-syndroom, de novo of resistent of in recidief.
Patiënten die kunnen worden behandeld door middel van lokale bestraling of intensieve behandeling met stamcelondersteuning ondergaan 2 cycli van de combinatie lenalidomide-dexamethason (Len-Dex) vóór bestraling of intensieve behandeling (Groep 1), de overige patiënten ondergaan 9 cycli van de Len -Dex combinatie (Groep 2).
Aan dit klinische protocol wordt een biologische studie gekoppeld om de beste biologische markers te definiëren die klinische reacties voorspellen, om de pathofysiologische mechanismen van POEMS beter te begrijpen en om een stalenbank op te zetten die kan worden gebruikt om deze zeldzame pathologie te bestuderen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoekers stellen voor om gelijktijdig twee Fase II therapeutische studies op te zetten: Proef "2 cycli" en proef "9 cycli" (Vlaams plan in één fase).
Dit betekent prospectieve multicentrische studies rond een behandeling met de lenalidomide-dexamethason-combinatie bij patiënten die lijden aan het POEMS-syndroom, ofwel de novo, resistent of in recidief.
Beide onderzoeken die parallel worden uitgevoerd, vullen elkaar aan wat betreft de criteria om in aanmerking te komen:
- Groep 1: de "2-cycli"-studie zal beschikbaar zijn voor patiënten die kunnen worden behandeld door middel van bestraling of intensieve behandeling (75% van de gevallen doet zich voor in de frontlinie); ze ondergaan dan 2 cycli van de lenalidomide-dexamethason-combinatie vóór bestraling of intensieve behandeling (groep 1).
- Groep 2: de "9-cycli"-studie zal beschikbaar zijn voor alle andere eerstelijnspatiënten (25% van de eerstelijnspatiënten) of patiënten met recidief of resistent, zij zullen 9 cycli van de combinatie lenalidomide-dexamethason ondergaan, gevolgd door onderhoudsbehandeling behandeling met alleen lenalidomide gedurende één jaar (groep 2).
Beide onderzoeken die binnen dezelfde studie worden uitgevoerd, zullen ons in staat stellen de vraag naar de mogelijke werkzaamheid van lenalidomide bij het POEMS-syndroom te beantwoorden en zouden ons in staat kunnen stellen een nieuwe therapeutische standaard op te stellen.
Hoofddoel:
Groep 1: om de werkzaamheid van de Len-Dex-combinatie op de biologische respons na 2 cycli te evalueren bij patiënten met het POEMS-syndroom die bestraling of intensieve behandeling kunnen ondergaan.
Groep 2: om de werkzaamheid van de Len-Dex-combinatie op de biologische respons te evalueren bij patiënten met het POEMS-syndroom die niet kunnen worden behandeld met bestraling of intensieve behandeling.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Frankrijk, 14000
- CHU de Caen
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHU de Lille
-
Limoges, Frankrijk, 87042
- CHU de Limoges
-
Lyon, Frankrijk, 69373
- Centre Léon Bérard
-
Lyon, Frankrijk, 69000
- Hospices Civil de Lyon
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Frankrijk, 75743
- Hopital Necker
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Pitié Salpêtrière
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- CHU de Toulouse
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die lijden aan het POEMS-syndroom (criteria van Mayo Clinic)
- Patiënten met een gelokaliseerde ziekte die bestraald kunnen worden en patiënten met een gedissemineerde ziekte die intensief behandeld kunnen worden, komen in groep 1, alle overige patiënten komen in groep 2.
- Patiënten van 18 jaar of ouder
- Patiënten die geen ongecontroleerde trombose vertonen
- Patiënten die naar behoren zijn geïnformeerd en een toestemmingsformulier hebben ondertekend.
- Patiënten moeten voldoen aan alle vereisten van het programma voor zwangerschapspreventie (PPP) van lenalidomide, zoals beschreven in de bijlage van het protocol.
- Patiënten geregistreerd bij het Franse nationale gezondheidssysteem.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn, of vermoed worden zwanger te zijn of borstvoeding geven
- Pathologie niet gekoppeld aan GEDICHTEN, contra-indicatie voor een van de bestudeerde medicijnen
- Patiënten die lijden aan een deficiëntie waardoor ze de vereisten van het onderzoek niet volledig begrijpen en die de juiste toestemming van de patiënt en/of naleving van het protocol en continue deelname aan het onderzoek in het gedrang kunnen brengen.
- Voorgeschiedenis van maligniteit anders dan het POEMS-syndroom of actieve andere kanker of andere ernstige ziekte.
- Elke contra-indicatie voor Revlimid® of voor een van de hulpstoffen.
- Patiënt met creatinineklaring < 30 ml/min.
- Leverinsufficiëntie
- Patiënt met absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,0 x 109/L
- Patiënt met aantal bloedplaatjes < 75 x 109/L
- Gebruik van een ander experimenteel geneesmiddel of therapie binnen 28 dagen na baseline
- Bekende overgevoeligheid voor thalidomide
- Instabiele, klinisch significante ECG-bevindingen
- Bekend positief voor HIV, of actieve infectieuze hepatitis, type A, B of C
- Patiënten onder bescherming van een rechtsorde.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1 ("2-cycli" proef)
De "2-cycli"-studie zal beschikbaar zijn voor patiënten die kunnen worden behandeld door middel van bestraling of intensieve behandeling (75% van de gevallen doet zich voor in de frontlinie); ze ondergaan dan 2 cycli van de lenalidomide-dexamethason-combinatie vóór bestraling of intensieve behandeling (groep 1).
|
2 cycli van de combinatie lenalidomide-dexamethason (Len-Dex) vóór bestraling of intensieve behandeling
9 cycli van de Len-Dex combinatie
|
|
Experimenteel: Groep 2 ("9 cycli" Trial)
De "9-cycli"-studie zal beschikbaar zijn voor alle andere eerstelijnspatiënten (25% van de eerstelijnspatiënten) of patiënten met recidief of resistent, zij zullen 9 cycli van de combinatie lenalidomide-dexamethason ondergaan, gevolgd door onderhoudstherapie met lenalidomide een jaar alleen (groep 2).
|
2 cycli van de combinatie lenalidomide-dexamethason (Len-Dex) vóór bestraling of intensieve behandeling
9 cycli van de Len-Dex combinatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Biologische uitkomst
Tijdsspanne: Twee maanden voor groep 1
|
Verlaging van monoklonaal eiwit en serum VEGF-niveau
|
Twee maanden voor groep 1
|
|
Biologische uitkomst
Tijdsspanne: 2, 4 of 6 maanden voor groep 2
|
Verlaging van monoklonaal eiwit en serum VEGF-niveau
|
2, 4 of 6 maanden voor groep 2
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische reactie
Tijdsspanne: 2 maanden
|
Evaluatie van de neurologische (Overall Neuropathy Limitations Scale, Neuropsychological Impairment Scale en 10 m looptest) en andere schadereacties:
|
2 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Arnaud JACCARD, MD, CHU Limoges
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Hematologische ziekten
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Aangeboren afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Paraproteïnemieën
- Bloed eiwit stoornissen
- Polyneuropathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- GEDICHTEN Syndroom
- Organische chemicaliën
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Heterocyclische verbindingen, 2-ring
- Heterocyclische verbindingen, gefuseerd ring
- Carbonzuren
- Polycyclische verbindingen
- Piperidines
- Zwangerschap
- Zwangere
- Steroïden
- Verbindingen met gefuseerde ring
- Steroïden, gefluoreerd
- Zwangerschap
- Phtalimiden
- Phtaliczuren
- Zuren, carbocyclisch
- Piperidones
- Isoindoles
- Lenalidomide
- Dexamethason
Andere studie-ID-nummers
- I10 015
- 2011-000635-83 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .