Tratamiento del síndrome de POEMS con lenalidomida (POEMS)
Ensayo de fase II con combinación de lenalidomida-dexametasona en el tratamiento del síndrome POEMS.
El síndrome POEMS es una forma rara de discrasia de células B que combina una proliferación generalmente de células plasmáticas, una polineuropatía, lesiones óseas osteocondensadas y muchos otros signos clínicos. Lenalidomida parece ser particularmente eficaz en esta patología.
Los investigadores proponen un protocolo multicéntrico de fase II, basado en el uso de lenalidomida combinada con dexametasona en pacientes que presentan un síndrome POEMS, ya sea de novo o resistente o en recaída.
Los pacientes que pueden ser tratados con radiación local o tratamiento intensivo con apoyo de células madre se someterán a 2 ciclos de la combinación lenalidomida-dexametasona (Len-Dex) antes de la radiación o tratamiento intensivo (Grupo 1), los demás pacientes se someterán a 9 ciclos de Len -Combinación Dex (Grupo 2).
A este protocolo clínico se une un estudio biológico para definir los mejores marcadores biológicos que predicen las respuestas clínicas, comprender mejor los mecanismos fisiopatológicos de POEMS y establecer un banco de muestras que se pueda utilizar para estudiar esta rara patología.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen montar simultáneamente dos ensayos terapéuticos de Fase II: Ensayo "2 ciclos" y ensayo "9 ciclos" (plan Fleming en una etapa).
Esto supondrá estudios multicéntricos prospectivos, en torno a un tratamiento con la combinación de lenalidomida-dexametasona en pacientes con síndrome POEMS de novo, resistente o en recaída.
Ambos ensayos realizados en paralelo son complementarios en cuanto a los criterios de elegibilidad:
- Grupo 1: el ensayo de "2 ciclos" estará disponible para pacientes que pueden ser tratados con radiación o tratamiento intensivo (el 75 % de los casos ocurren en primera línea); luego se someterán a 2 ciclos de la combinación de lenalidomida-dexametasona antes de la radiación o el tratamiento intensivo (Grupo 1).
- Grupo 2: el ensayo de "9 ciclos" estará disponible para todos los demás pacientes de primera línea (25 % de los pacientes de primera línea) o pacientes en recaída o resistentes, se someterán a 9 ciclos de la combinación lenalidomida-dexametasona seguidos de mantenimiento terapia con lenalidomida sola durante un año (Grupo 2).
Estos dos ensayos llevados a cabo dentro del mismo estudio nos permitirán responder a la pregunta sobre la posible eficacia de la lenalidomida en el síndrome POEMS y podrían permitirnos elaborar un nuevo estándar terapéutico.
Objetivo principal:
Grupo 1: evaluar la eficacia de la combinación Len-Dex sobre la respuesta biológica tras 2 ciclos en pacientes con síndrome POEMS que pueden someterse a radioterapia o tratamiento intensivo.
Grupo 2: evaluar la eficacia de la combinación Len-Dex sobre la respuesta biológica en pacientes con síndrome POEMS que no pueden ser tratados con radiación o tratamiento intensivo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Angers, Francia, 49933
- CHU d'Angers
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Caen, Francia, 14000
- CHU de Caen
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Lille, Francia, 59037
- CHU de Lille
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Limoges, Francia, 87042
- CHU de Limoges
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Lyon, Francia, 69373
- Centre Léon Bérard
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Lyon, Francia, 69000
- Hospices Civil de Lyon
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint-Louis
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Paris, Francia, 75743
- Hopital Necker
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Paris, Francia, 75013
- Pitié Salpêtrière
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con síndrome POEMS (criterios de Mayo Clinic)
- Los pacientes con una enfermedad localizada que pueden ser tratados con radiación y aquellos con una enfermedad diseminada y que pueden ser tratados de forma intensiva se incluirán en el Grupo 1, todos los demás pacientes se incluirán en el Grupo 2.
- Pacientes de 18 años o más
- Pacientes que no presentan trombosis no controlada
- Pacientes que hayan sido debidamente informados y que hayan firmado un consentimiento informado.
- Los pacientes deben respetar todos los requisitos del Programa de Prevención de Embarazo (PPP) de lenalidomida descritos en el apéndice del protocolo.
- Pacientes registrados en el Sistema Nacional de Salud de Francia.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas, o se sospecha que están embarazadas o amamantando
- Patología no vinculada con POEMS, contraindicando uno de los fármacos estudiados
- Pacientes que padezcan una deficiencia que no les permita la plena comprensión de los requisitos del ensayo y que pueda comprometer el debido consentimiento del paciente y/o la observancia del protocolo y la participación continua en el ensayo.
- Historia previa de malignidad distinta del síndrome POEMS u otro cáncer activo u otra enfermedad grave.
- Cualquier contraindicación a Revlimid® o a alguno de sus excipientes.
- Paciente con aclaramiento de creatinina < 30mL/min.
- Insuficiencia hepática
- Paciente con recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,0 x 109/L
- Paciente con recuento de plaquetas < 75 x 109/L
- Uso de cualquier otro fármaco o terapia experimental dentro de los 28 días posteriores a la línea de base
- Hipersensibilidad conocida a la talidomida
- Hallazgos de ECG clínicamente significativos e inestables
- Positivo conocido para VIH, o hepatitis infecciosa activa, tipo A, B o C
- Pacientes al amparo de un orden jurídico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1 (ensayo de "2 ciclos")
El ensayo de "2 ciclos" estará disponible para pacientes que pueden ser tratados con radiación o tratamiento intensivo (el 75 % de los casos ocurren en primera línea); luego se someterán a 2 ciclos de la combinación de lenalidomida-dexametasona antes de la radiación o el tratamiento intensivo (Grupo 1).
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2 ciclos de la combinación de lenalidomida-dexametasona (Len-Dex) antes de la radiación o el tratamiento intensivo
9 ciclos de la combinación Len-Dex
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Experimental: Grupo 2 (Prueba "9 ciclos")
El ensayo de "9 ciclos" estará disponible para todos los demás pacientes de primera línea (25 % de los pacientes de primera línea) o pacientes en recaída o resistentes, se someterán a 9 ciclos de la combinación de lenalidomida-dexametasona seguida de terapia de mantenimiento con lenalidomida. solo durante un año (Grupo 2).
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2 ciclos de la combinación de lenalidomida-dexametasona (Len-Dex) antes de la radiación o el tratamiento intensivo
9 ciclos de la combinación Len-Dex
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado biológico
Periodo de tiempo: Dos meses para el grupo 1
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Disminución de la proteína monoclonal y el nivel sérico de VEGF
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Dos meses para el grupo 1
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Resultado biológico
Periodo de tiempo: 2, 4 o 6 meses para el grupo 2
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Disminución de la proteína monoclonal y el nivel sérico de VEGF
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2, 4 o 6 meses para el grupo 2
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta clínica
Periodo de tiempo: 2 meses
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Evaluación de las respuestas neurológicas (Escala de limitaciones generales de neuropatía, Escala de deterioro neuropsicológico y prueba de caminata de 10 m) y otros daños:
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2 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Arnaud JACCARD, MD, CHU Limoges
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Polineuropatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndrome de POEMAS
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Ácidos carboxílicos
- Compuestos policíclicos
- Piperidinas
- Espierra
- Embarazos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Esteroides, fluorado
- Esparrazadienetrioles
- Ftalimidas
- Ácidos ftálicos
- Ácidos, carbocíclicos
- Piperidonas
- Isoindoles
- Lenalidomida
- Dexametasona
Otros números de identificación del estudio
- I10 015
- 2011-000635-83 (Número EudraCT)
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