Léčba syndromu POEMS Lenalidomidem (POEMS)
Studie fáze II s kombinací lenalidomid-dexamethason v léčbě syndromu POEMS.
POEMS syndrom je vzácná forma dyskrazie B buněk kombinující proliferaci obvykle plazmatických buněk, polyneuropatii, osteokondenzující kostní léze a řadu dalších klinických příznaků. Lenalidomid se zdá být v této patologii zvláště účinný.
Výzkumníci navrhují multicentrický protokol fáze II, založený na použití lenalidomidu kombinovaného s dexamethasonem u pacientů s POEMS syndromem, buď de novo nebo rezistentní nebo v relapsu.
Pacienti, kteří mohou být léčeni lokálním ozařováním nebo intenzivní léčbou s podporou kmenových buněk, podstoupí 2 cykly kombinace lenalidomid-dexamethason (Len-Dex) před ozařováním nebo intenzivní léčbou (skupina 1), ostatní pacienti podstoupí 9 cyklů Len -Dex kombinace (Skupina 2).
S tímto klinickým protokolem je spojena biologická studie s cílem definovat nejlepší biologické markery předpovídající klinické odpovědi, lépe porozumět patofyziologickým mechanismům POEMS a vytvořit banku vzorků, které lze použít ke studiu této vzácné patologie.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Výzkumníci navrhují současně sestavit dvě terapeutické studie fáze II: zkušební "2 cykly" a zkušební "9 cyklů" (Flemingův plán v jedné fázi).
To bude znamenat prospektivní multicentrické studie kolem léčby kombinací lenalidomid-dexamethason u pacientů trpících syndromem POEMS buď de novo, rezistentní nebo v relapsu.
Obě zkoušky prováděné paralelně se doplňují, pokud jde o kritéria způsobilosti:
- Skupina 1: „2-cyklová“ studie bude dostupná pacientům, kteří mohou být léčeni ozařováním nebo intenzivní léčbou (75 % případů se vyskytuje v první linii); poté podstoupí 2 cykly kombinace lenalidomid-dexamethason před ozařováním nebo intenzivní léčbou (skupina 1).
- Skupina 2: studie „9 cyklů“ bude dostupná všem ostatním pacientům v první linii (25 % pacientů v první linii) nebo pacientům v relapsu nebo rezistentním pacientům, kteří podstoupí 9 cyklů kombinace lenalidomid-dexamethason s následnou udržovací léčbou terapie samotným lenalidomidem po dobu jednoho roku (skupina 2).
Obě tyto studie provedené v rámci stejné studie nám umožní odpovědět na otázku potenciální účinnosti lenalidomidu u syndromu POEMS a umožní nám sestavit nový terapeutický standard.
Hlavní cíl:
Skupina 1: zhodnotit účinnost kombinace Len-Dex na biologickou odpověď po 2 cyklech u pacientů se syndromem POEMS, kteří mohou podstoupit ozařování nebo intenzivní léčbu.
Skupina 2: zhodnotit účinnost kombinace Len-Dex na biologickou odpověď u pacientů se syndromem POEMS, kteří nemohou být léčeni ozařováním nebo intenzivní léčbou.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Francie, 14000
- CHU de Caen
-
Lille, Francie, 59037
- CHU de Lille
-
Limoges, Francie, 87042
- CHU de Limoges
-
Lyon, Francie, 69373
- Centre Léon Bérard
-
Lyon, Francie, 69000
- Hospices Civil de Lyon
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Francie, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Francie, 75743
- Hopital Necker
-
Paris, Francie, 75013
- Pitié Salpêtrière
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU de Toulouse
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti trpící syndromem POEMS (kritéria Mayo Clinic)
- Do skupiny 1 budou zařazeni pacienti s lokalizovaným onemocněním, kteří mohou být léčeni ozařováním a pacienti s diseminovaným onemocněním a kteří mohou být intenzivně léčeni, všichni ostatní pacienti budou zařazeni do skupiny 2.
- Pacienti ve věku 18 a více let
- Pacienti, kteří nevykazují nekontrolovanou trombózu
- Pacienti, kteří byli řádně informováni a podepsali formulář souhlasu.
- Pacienti musí respektovat všechny požadavky programu prevence těhotenství lenalidomidu (PPP) popsané v příloze protokolu.
- Pacienti registrovaní u francouzského národního zdravotnického systému.
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné nebo mají podezření na těhotenství nebo kojení
- Patologie nesouvisející s POEMS, kontraindikující jeden ze studovaných léků
- Pacienti trpící nedostatkem, který jim neumožňuje plně porozumět požadavkům studie a který by mohl ohrozit řádný souhlas pacienta a/nebo dodržování protokolu a nepřetržitou účast ve studii.
- Předchozí malignita jiná než POEMS syndrom nebo aktivní jiná rakovina nebo jiné závažné onemocnění.
- Jakékoli kontraindikace přípravku Revlimid® nebo některé z jeho pomocných látek.
- Pacient s clearance kreatininu < 30 ml/min.
- Jaterní insuficience
- Pacient s absolutním počtem neutrofilů (ANC) < 1,0 x 109/l
- Pacient s počtem krevních destiček < 75 x 109/l
- Použití jakéhokoli jiného experimentálního léku nebo terapie do 28 dnů od výchozího stavu
- Známá přecitlivělost na thalidomid
- Nestabilní, klinicky významný nález na EKG
- Známý pozitivní na HIV nebo aktivní infekční hepatitidu typu A, B nebo C
- Pacienti pod ochranou právního řádu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1 (zkušební verze "2 cykly")
„2-cyklová“ studie bude dostupná pacientům, kteří mohou být léčeni ozařováním nebo intenzivní léčbou (75 % případů se vyskytuje v první linii); poté podstoupí 2 cykly kombinace lenalidomid-dexamethason před ozařováním nebo intenzivní léčbou (skupina 1).
|
2 cykly kombinace lenalidomid-dexamethason (Len-Dex) před ozařováním nebo intenzivní léčbou
9 cyklů kombinace Len-Dex
|
|
Experimentální: Skupina 2 (zkušební verze "9 cyklů")
Studie „9 cyklů“ bude dostupná všem ostatním pacientům v první linii (25 % pacientů v první linii) nebo pacientům v relapsu nebo rezistentním pacientům, kteří podstoupí 9 cyklů kombinace lenalidomid-dexamethason s následnou udržovací terapií lenalidomidem sám po dobu jednoho roku (skupina 2).
|
2 cykly kombinace lenalidomid-dexamethason (Len-Dex) před ozařováním nebo intenzivní léčbou
9 cyklů kombinace Len-Dex
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Biologický výsledek
Časové okno: Dva měsíce pro skupinu 1
|
Snížení hladiny monoklonálního proteinu a sérového VEGF
|
Dva měsíce pro skupinu 1
|
|
Biologický výsledek
Časové okno: 2, 4 nebo 6 měsíců pro skupinu 2
|
Snížení hladiny monoklonálního proteinu a sérového VEGF
|
2, 4 nebo 6 měsíců pro skupinu 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická odezva
Časové okno: 2 měsíce
|
Vyhodnocení neurologických reakcí (škála omezení celkové neuropatie, stupnice neuropsychologického postižení a test chůze na 10 m) a další poškození:
|
2 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Arnaud JACCARD, MD, CHU Limoges
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Onemocnění periferního nervového systému
- Hematologická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Paraproteinémie
- Poruchy krevních bílkovin
- Polyneuropatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Syndrom POEMS
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Karboxylové kyseliny
- Polycyklické sloučeniny
- Piperidiny
- Těhotenství
- Těhotenství
- Steroidy
- Sloučeniny roztaveného kruhu
- Steroidy, fluorované
- Těhotenství
- Fthalimidy
- Kyseliny ftalové
- Kyseliny, karbocyklické
- Piperidony
- Isoindoly
- Lenalidomid
- Dexamethason
Další identifikační čísla studie
- I10 015
- 2011-000635-83 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .