早期无创通气对肌萎缩侧索硬化 (ALS) 患者的影响
早期无创通气对肌萎缩侧索硬化症患者的影响：一项随机对照试验
肌萎缩侧索硬化症患者开始家庭无创通气 (NIV) 的时机仍不清楚。 该研究的假设是，在呼吸肌无力的初始阶段早期使用 NIV 可改善 ALS 患者的预后。
主要目标：评估早期 NIV 对 ALS 患者生存的影响。
次要目标：确定早期 NIV 对呼吸肌无力进展的影响。 分析早期 NIV 对 ALS 患者生活质量的影响。 评估 FVC 与其他呼吸评估参数（最大吸气压力 (MIP)、鼻吸气压力 (SNP)、夜间低氧饱和度）之间的相关性及其在 NIV 早期指示中的效用。 评估对早期 NIV 的耐受性。
方法：采用平行治疗设计的多中心、随机、开放标签、对照临床试验。 当他们的 FVC 达到预测值的 75% 的阈值时，患者将被包括在内，并将被随机分配到：A 组：NIV 治疗将立即开始，B 组：NIV 治疗将在患者满足至少一项时开始以下标准：(i) FVC < 预测值的 50%，(ii) 端坐呼吸，和/或 (iii) PaCO2 > 45 mmHg。 每三个月进行一次随访，包括肺功能测试、夜间脉搏血氧测定、生活质量和睡眠质量测试、疾病进展评估（ALSFSR-R 量表）、耐受性和对 NIV 的依从性。
研究概览
详细说明
呼吸肌早期受损（FVC 约 75%）的 ALS 患者将随机分配以启动 NIV 或常规随访。
NIV 治疗将在医院期间使用呼吸机 VIVO 40（BREAS Medical AD，瑞典）模型开始，使用压力支持辅助/控制模式，最小压力支持 10 厘米。
两组患者的初始 NIV 指征均为夜间。 如果患者没有提到不便并且能够在 NIV 下入睡，则他们将被定义为对 NIV 耐受。
干预的疗效将在两组中进行比较，将存活至死亡或改为有创气管通气作为主要疗效参数。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari Bellvitge
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 参与者愿意并能够对参与研究给予知情同意
- 根据 El Escorial 标准明确诊断 ALS
- 理解和执行肺功能测试的能力
- FVC ≤ 75%（前六个月记录的 FVC 登记 >75%）
排除标准：
- 可缩短预期寿命的主要合并症（与肌萎缩侧索硬化无关）
- 妨碍患者理解和执行研究程序的认知障碍，包括技术上可接受的肺功能测试（FVC、MIP、SNP、PCF）
- 患者拒绝 NIV 治疗
- 既往呼吸系统或心脏疾病且已知肺量计受损
- 根据标准标准指示 NIV（PaCO2 > 45 mmHg，FVC < 50%，端坐呼吸）
- 疾病进展缓慢的肌萎缩侧索硬化（超过 3 年）
- 参与另一项临床试验
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR：早期无创通气
分配到该组的患者将在随机化后立即开始使用家用压力呼吸机型号 Vivo 40 (BREAS Medical AB) 进行无创通气（当他们的 FVC 达到预测值的 75% 的阈值时）
|
夜间无创通气 (Vivo 40)，最小压力支持为 10 cm H2O（IPAP 14、EPAP 4）。
参数将根据耐受性进行调整，以达到 PaCO2 < 45 mmHg 并改善症状。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：标准
当该组中的患者满足以下至少一项标准时，他们将开始使用家用压力呼吸机型号 Vivo 40 (BREAS Medical AB) 进行无创通气：(i) FVC < 50% 预测值，(ii) 端坐呼吸，和/或 ( iii) PaCO2 > 45 mmHg。
|
夜间无创通气 (Vivo 40)，最小压力支持为 10 cm H2O（IPAP 14、EPAP 4）。
参数将根据耐受性进行调整，以达到 PaCO2 < 45 mmHg 并改善症状。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
存活至死亡或气管切开术
大体时间：三年
|
与标准启动 NIV 相比，评估早期使用 NIV 对 ALS 患者直至死亡或气管切开术的生存功能的影响。
|
三年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
早期使用 NIV 对呼吸肌无力进展的影响
大体时间：三年
|
确定早期使用 NIV 对呼吸肌无力进展的影响，以 FVC 下降率衡量
|
三年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Eva Farrero, MD、Hospital Universitari Bellvitge
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.