Vliv časné neinvazivní ventilace u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Vliv časné neinvazivní ventilace u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou: Randomizovaná kontrolovaná studie
Načasování zahájení domácí neinvazivní ventilace (NIV) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou zůstává nejasné. Hypotézou studie je, že časné použití NIV, v počáteční fázi slabosti dýchacích svalů, zlepšuje prognózu pacientů s ALS.
Hlavní cíl: Zhodnotit vliv časné NIV na přežití pacientů s ALS.
Sekundární cíle: Zjistit účinky časné NIV na progresi slabosti dýchacích svalů. Analyzovat vliv časné NIV na kvalitu života pacientů s ALS. Zhodnotit korelaci mezi FVC a dalšími parametry respiračního hodnocení (maximální inspirační tlak (MIP), sniff nazální inspirační tlak (SNP), noční desaturace) a jejich užitečnost v časné indikaci NIV. Vyhodnotit toleranci k časnému NIV.
Metody: multicentrická, randomizovaná, otevřená, kontrolovaná klinická studie s paralelním designem léčby. Pacienti budou zařazeni, když jejich FVC dosáhne prahu 75 % předpokládané hodnoty, a budou randomizováni do: Skupina A: léčba NIV začne okamžitě a Skupina B: léčba NIV bude zahájena, když pacienti splní alespoň jednu z následující kritéria: (i) FVC < 50 % předpokládané, (ii) ortopnoe a/nebo (iii) PaCO2 > 45 mmHg. Následné návštěvy budou prováděny každé tři měsíce s vyšetřením funkce plic, noční pulzní oxymetrií, testy kvality života a kvality spánku, hodnocením progrese onemocnění (škála ALSFSR-R), tolerance a compliance s NIV.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti s ALS s časným poškozením dýchacích svalů (FVC kolem 75 %) budou radomizováni k zahájení NIV nebo konvenčnímu sledování.
Léčba NIV bude zahájena v nemocnici s modelem ventilátoru VIVO 40 (BREAS Medical AD, Švédsko) s asistovaným/kontrolním režimem tlakové podpory s minimální tlakovou podporou 10 cm.
Počáteční indikace NIV u obou skupin pacientů bude noční. Pacienti budou definováni jako tolerantní k NIV, pokud neuvádějí nepříjemnosti a jsou schopni s NIV spát.
Účinnost intervence bude v obou skupinách porovnána s přežitím do smrti nebo změny na invazivní tracheální ventilaci jako parametr prymární účinnosti.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitari Bellvitge
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník je ochoten a schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii
- Definitivní diagnóza ALS podle El Escorial Criteria
- Schopnost porozumět a provést plicní funkční test
- FVC ≤ 75 % (s registrem FVC > 75 % dokumentovaným během šesti předchozích měsíců)
Kritéria vyloučení:
- Závažná komorbidita (nesouvisející s ALS), která může zkrátit očekávanou délku života
- Kognitivní porucha, která pacientovi brání porozumět a provést studijní postupy včetně technicky přijatelných testů funkce plic (FVC, MIP, SNP, PCF)
- Odmítnutí léčby NIV pacientem
- Předchozí respirační nebo srdeční onemocnění se známou poruchou spirometrie
- Indikace NIV podle standardních kritérií (PaCO2 > 45 mmHg, FVC < 50 %, ortopnoe)
- ALS s pomalou progresí onemocnění (více než 3 roky)
- Účast v jiné klinické studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: časná neinvazivní ventilace
Pacienti zařazení do tohoto ramene zahájí neinvazivní ventilaci domácím tlakovým ventilátorem model Vivo 40 (BREAS Medical AB) ihned po randomizaci (když jejich FVC dosáhne prahu 75 % předpokládané hodnoty)
|
Noční neinvazivní ventilace (Vivo 40) s minimální tlakovou podporou 10 cm H2O (IPAP 14, EPAP 4).
Parametry budou upraveny podle tolerance a pro dosažení PaCO2 < 45 mmHg a zlepšení symptomů.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Standard
pacienti v tomto rameni zahájí neinvazivní ventilaci domácím tlakovým ventilátorem model Vivo 40 (BREAS Medical AB), když splní alespoň jedno z následujících kritérií: (i) FVC < 50 % předpokládané, (ii) ortopnoe a/nebo ( iii) PaC02 > 45 mmHg.
|
Noční neinvazivní ventilace (Vivo 40) s minimální tlakovou podporou 10 cm H2O (IPAP 14, EPAP 4).
Parametry budou upraveny podle tolerance a pro dosažení PaCO2 < 45 mmHg a zlepšení symptomů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
přežití až do smrti nebo tracheostomie
Časové okno: tři roky
|
Vyhodnotit vliv časného použití NIV na funkci přežití do smrti nebo tracheostomie pacientů s ALS ve srovnání se standardním zahájením NIV.
|
tři roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
účinky z časného použití NIV při progresi slabosti dýchacích svalů
Časové okno: tři roky
|
Stanovit účinky časného použití NIV na progresi slabosti dýchacích svalů, měřeno rychlostí poklesu FVC
|
tři roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eva Farrero, MD, Hospital Universitari Bellvitge
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AC 111/11
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .