艾曲波帕和大剂量地塞米松作为 IT 的一线治疗
2014年1月3日 更新者:David Gomez Almaguer、Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
艾曲波帕和大剂量地塞米松作为免疫性血小板减少症的一线治疗
本研究的目的是确定艾曲波帕和高剂量地塞米松联合治疗的缓解率和缓解持续时间
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病,其特征是形成针对血小板抗原的自身抗体,导致血小板破坏。
皮质类固醇会增加约 80% 患者的血小板计数。但是,当皮质类固醇的剂量减少时,许多患者会复发。 使人衰弱的副作用在需要长期皮质类固醇治疗以维持血小板计数的患者中很常见。 艾曲波帕是 c-mpl (TpoR) 受体的小分子激动剂,是激素促血小板生成素的生理靶点,已被证明可有效提高成年患者(18 岁及以上)的血小板计数他们的脾脏被切除或脾脏切除术不是一种选择,并且之前接受过皮质类固醇或免疫球蛋白治疗,但这些药物无效(难治性 ITP)。 有一些病例报告表明艾曲波帕是 IT 的一线治疗药物。
本研究的目的是确定联合使用艾曲波帕(50mg PO,每天一次,持续 4 周)和高剂量地塞米松(40mg PO,第 1、2、3、4 天)对未经治疗的成年患者的缓解率和缓解持续时间免疫性血小板减少症或皮质类固醇治疗少于 7 天的患者。
血小板完全反应定义为连续两次血小板计数增加至 >150×109/L。 部分反应定义为血小板计数连续两次增加到 50 和 150×109/L 之间,相隔 1 周。 反应持续时间被认为是从初次给药之日到第一次复发(血小板计数<30×109/L)或到分析时间。
在前 5 周结束时,患者将在接下来的 6 个月内每月接受治疗。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose E. Gonzalez" UANL
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 两次临床证实免疫性血小板减少症 (IT) 血小板计数低于 30,000/mm3。 血小板 >30000/mm3 伴有出血。
- 服用皮质类固醇少于 7 天
- ≥ 60 岁患者骨髓检查中巨核细胞数量正常或增加
- 受试者年满 18 岁
- 受试者已签署并注明日期的书面知情同意书。
- 没有败血症或发烧
- 没有需要治疗的活动性感染
- 无活动性慢性病毒感染
- 艾滋病毒阴性
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
- 生育患者必须使用有效的避孕措施
排除标准:
- 性能状态高于或等于 2。
- 既往接受过艾曲波帕治疗
- 最近一个月内接受过免疫抑制治疗
- 既往脾切除术
- 存在恶性血液病
- 结缔组织病
- 自身免疫性溶血性贫血
- 怀孕和哺乳
- 不愿意参加研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的:艾曲波帕和地塞米松
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艾曲波帕 50 mg PO 第 5-32 天 地塞米松 40 mg PO 第 1-4 天
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个月后持续缓解的患者人数
大体时间:6个月
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第 6 个月完全缓解的患者人数
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 个月完全缓解的患者人数
大体时间:第 6 个月
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治疗后 6 个月血小板计数至少为 150x109/L 的患者人数
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第 6 个月
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流血的
大体时间:第 6 个月
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出血并发症治疗例数
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第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:David Gomez-Almaguer, MD、Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bussel JB, Provan D, Shamsi T, Cheng G, Psaila B, Kovaleva L, Salama A, Jenkins JM, Roychowdhury D, Mayer B, Stone N, Arning M. Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2009 Feb 21;373(9664):641-8. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60402-5.
- Jenkins JM, Williams D, Deng Y, Uhl J, Kitchen V, Collins D, Erickson-Miller CL. Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Blood. 2007 Jun 1;109(11):4739-41. doi: 10.1182/blood-2006-11-057968. Epub 2007 Feb 27.
- Gomez-Almaguer D, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Gomez-De Leon A, Cantu-Rodriguez OG, Gutierrez-Aguirre CH, Tarin-Arzaga L, Hernandez-Reyes J, Ruiz-Arguelles GJ. Eltrombopag and high-dose dexamethasone as frontline treatment of newly diagnosed immune thrombocytopenia in adults. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3906-8. doi: 10.1182/blood-2014-01-549360. Epub 2014 May 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年6月1日
初级完成 (实际的)
2013年6月1日
研究完成 (实际的)
2013年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月26日
首次发布 (估计)
2012年7月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年1月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年1月3日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
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