Eltrombopaagi ja suuriannoksinen deksametasoni IT-hoidon ensilinjan hoitona
Eltrombopaagi ja suuriannoksinen deksametasoni ensilinjan immuunitrombosytopenian hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Immuunitrombosytopenia on autoimmuunisairaus, jolle on ominaista autovasta-aineiden muodostuminen verihiutaleantigeenejä vastaan, mikä johtaa verihiutaleiden tuhoutumiseen.
Kortikosteroidit lisäävät verihiutaleiden määrää noin 80 prosentilla potilaista. Monilla potilailla kuitenkin uusiutuminen, kun kortikosteroidiannosta pienennetään. Heikentävät sivuvaikutukset ovat yleisiä potilailla, jotka tarvitsevat pitkäaikaista kortikosteroidihoitoa verihiutaleiden määrän ylläpitämiseksi. Eltrombopagin, se on pienimolekyylinen c-mpl (TpoR) -reseptorin agonisti, joka on trombopoietiinihormonin fysiologinen kohde, ja sen on osoitettu nostavan tehokkaasti verihiutaleiden määrää aikuisilla (18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla) potilailla, joilla on joilta on poistettu perna tai jos pernan poisto ei ole vaihtoehto ja he ovat saaneet aikaisempaa hoitoa kortikosteroideilla tai immunoglobuliineilla, eivätkä nämä lääkkeet tehonneet (refraktaarinen ITP). On olemassa muutamia tapausraportteja, joissa eltrombopaagi oli vaihtoehto IT-hoidon ensilinjan hoitona.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää vastenopeus ja vasteen kesto eltrombopagin (50 mg PO kerran päivässä 4 viikon ajan) ja suuren annoksen deksametasonin (40 mg PO päivää 1, 2, 3, 4) yhdistelmällä hoitamattomilla aikuisilla potilailla. immuuni trombosytopeeninen tai potilailla, jotka ovat saaneet alle 7 päivää kortikosteroidihoitoa.
Täydellinen verihiutalevaste määritellään verihiutaleiden määrän nousuna > 150 × 109/l kahtena peräkkäisenä kerran. Osittainen vaste määritellään verihiutaleiden määrän nousuksi 50-150 × 109/l kahtena peräkkäisenä kerran 1 viikon välein. Vasteen kesto otetaan huomioon ensimmäisestä antopäivästä ensimmäiseen pahenemisvaiheeseen (verihiutalemäärä <30 × 109/l) tai analyysihetkeen.
Ensimmäisen 5 viikon lopussa potilaita seurataan 6 kuukautta joka kuukausi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksiko, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose E. Gonzalez" UANL
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisesti vahvistettu immuunitrombosytopeninen (IT) verihiutalemäärä alle 30 000/mm3 kahdesti. Verihiutaleet >30000/mm3 ja verenvuoto.
- Alle seitsemän päivää kortikosteroidien ottaminen
- Normaali tai lisääntynyt megakaryosyyttien määrä luuydintutkimuksessa potilailla, jotka ovat ≥ 60 vuotta
- Kohde on ≥ 18 vuotta
- Tutkittava on allekirjoittanut ja päivättänyt kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Ei sepsistä tai kuumetta
- Ei aktiivista hoitoa vaativaa infektiota
- Ei aktiivista kroonista virusinfektiota
- HIV negatiivinen
- Ei raskaana tai imettävänä
- Negatiivinen raskaustesti
- Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
Poissulkemiskriteerit:
- Suorituskyky on suurempi tai yhtä suuri kuin 2.
- Aiempi hoito eltrombopagilla
- Immunosuppressiohoito viimeisen kuukauden aikana
- Edellinen splenectomia
- Pahanlaatuisen hematologisen sairauden esiintyminen
- Sidekudossairaus
- Autoimmuuni hemolyyttinen anemia
- Raskaus ja imetys
- Ei halua osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eltrombopaagi ja deksametasoni
|
Eltrombopaagi 50 mg PO päivää 5-32 Deksametasoni 40 mg PO päivää 1-4
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on jatkuva vaste 6 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Potilaiden määrä, joilla oli täydellinen vaste 6. kuukaudessa
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla oli täydellinen vaste 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: kuukausi 6
|
Potilaiden määrä, joiden verihiutaleiden määrä on vähintään 150 x 109/l, 6 kuukautta hoidon jälkeen
|
kuukausi 6
|
|
Verenvuoto
Aikaikkuna: kuukausi 6
|
Verenvuotokomplikaatiohoitoa saaneiden potilaiden lukumäärä
|
kuukausi 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: David Gomez-Almaguer, MD, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Bussel JB, Provan D, Shamsi T, Cheng G, Psaila B, Kovaleva L, Salama A, Jenkins JM, Roychowdhury D, Mayer B, Stone N, Arning M. Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2009 Feb 21;373(9664):641-8. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60402-5.
- Jenkins JM, Williams D, Deng Y, Uhl J, Kitchen V, Collins D, Erickson-Miller CL. Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Blood. 2007 Jun 1;109(11):4739-41. doi: 10.1182/blood-2006-11-057968. Epub 2007 Feb 27.
- Gomez-Almaguer D, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Gomez-De Leon A, Cantu-Rodriguez OG, Gutierrez-Aguirre CH, Tarin-Arzaga L, Hernandez-Reyes J, Ruiz-Arguelles GJ. Eltrombopag and high-dose dexamethasone as frontline treatment of newly diagnosed immune thrombocytopenia in adults. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3906-8. doi: 10.1182/blood-2014-01-549360. Epub 2014 May 6.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Deksametasoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- HE12-010
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .