Eltrombopag y altas dosis de dexametasona como tratamiento de primera línea para la TI
Eltrombopag y dexametasona en dosis altas como tratamiento de primera línea para la trombocitopenia inmunitaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmune es un trastorno autoinmune caracterizado por la formación de autoanticuerpos contra antígenos plaquetarios que conducen a la destrucción plaquetaria.
Los corticosteroides aumentan el recuento de plaquetas en alrededor del 80 por ciento de los pacientes. Sin embargo, muchos pacientes tienen una recaída cuando se reduce la dosis de corticosteroides. Los efectos secundarios debilitantes son comunes en pacientes que requieren terapia con corticosteroides a largo plazo para mantener el recuento de plaquetas. Eltrombopag, es una pequeña molécula agonista del receptor c-mpl (TpoR), que es el objetivo fisiológico de la hormona trombopoyetina, ha demostrado que aumenta eficazmente el recuento de plaquetas en pacientes adultos (de 18 años o más) que tienen se les extirpó el bazo o donde la esplenectomía no es una opción y han recibido tratamiento previo con corticosteroides o inmunoglobulinas, y estos medicamentos no funcionaron (PTI refractaria). Hay algunos informes de casos en los que eltrombopag fue una opción como tratamiento de primera línea para la TI.
El propósito de este estudio es determinar la tasa de respuesta y la duración de la respuesta con la combinación de eltrombopag (50 mg por vía oral una vez al día durante 4 semanas) y dosis altas de dexametasona (40 mg por vía oral los días 1,2,3,4) en pacientes adultos no tratados. trombocitopénicos inmunes o en pacientes con menos de 7 días de tratamiento con corticoides.
Una respuesta plaquetaria completa se define como un aumento en el recuento de plaquetas a >150 × 109/L en dos ocasiones consecutivas. Una respuesta parcial se define como un aumento en el recuento de plaquetas entre 50 y 150 × 109/L en dos ocasiones consecutivas, con 1 semana de diferencia. La duración de la respuesta se considera desde el día de la administración inicial hasta el momento de la primera recaída (recuento de plaquetas <30×109/L) o hasta el momento del análisis.
Al final de las primeras 5 semanas, los pacientes serán seguidos por 6 meses cada mes.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, México, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose E. Gonzalez" UANL
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Trombocitopenia inmune (IT) confirmada clínicamente Recuento de plaquetas inferior a 30.000/mm3 en dos ocasiones. Plaquetas >30000/mm3 con sangrado.
- Menos de siete días tomando corticoides
- Número normal o aumentado de megacariocitos en el examen de médula ósea en pacientes ≥ 60 años
- El sujeto es ≥ 18 años
- El sujeto ha firmado y fechado el consentimiento informado por escrito.
- Sin sepsis ni fiebre
- Sin infección activa que requiera tratamiento
- Sin infección viral crónica activa
- VIH negativo
- No embarazada ni amamantando
- prueba de embarazo negativa
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
Criterio de exclusión:
- Estado funcional superior o igual a 2.
- Tratamiento previo con eltrombopag
- Tratamiento inmunosupresor en el último mes
- Esplenectomía previa
- Presencia de enfermedad hematológica maligna
- Enfermedad del tejido conectivo
- Anemia hemolítica autoinmune
- Embarazo y lactancia
- No desea participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Eltrombopag y dexametasona
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Eltrombopag 50 mg PO días 5-32 Dexametasona 40 mg PO días 1-4
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con respuesta sostenida a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Número de pacientes con respuesta completa al mes 6
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con respuesta completa al mes 6
Periodo de tiempo: mes 6
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Número de pacientes con recuento de plaquetas de al menos 150x109/L, 6 meses después de la terapia
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mes 6
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Sangrado
Periodo de tiempo: mes 6
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Número de pacientes con tratamiento de complicaciones hemorrágicas
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mes 6
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Gomez-Almaguer, MD, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Bussel JB, Provan D, Shamsi T, Cheng G, Psaila B, Kovaleva L, Salama A, Jenkins JM, Roychowdhury D, Mayer B, Stone N, Arning M. Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2009 Feb 21;373(9664):641-8. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60402-5.
- Jenkins JM, Williams D, Deng Y, Uhl J, Kitchen V, Collins D, Erickson-Miller CL. Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Blood. 2007 Jun 1;109(11):4739-41. doi: 10.1182/blood-2006-11-057968. Epub 2007 Feb 27.
- Gomez-Almaguer D, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Gomez-De Leon A, Cantu-Rodriguez OG, Gutierrez-Aguirre CH, Tarin-Arzaga L, Hernandez-Reyes J, Ruiz-Arguelles GJ. Eltrombopag and high-dose dexamethasone as frontline treatment of newly diagnosed immune thrombocytopenia in adults. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3906-8. doi: 10.1182/blood-2014-01-549360. Epub 2014 May 6.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Dexametasona
Otros números de identificación del estudio
- HE12-010
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