Eltrombopag und hochdosiertes Dexamethason als Erstbehandlung bei IT

Immunthrombozytopenie ist eine Autoimmunerkrankung, die durch die Bildung von Autoantikörpern gegen Blutplättchenantigene gekennzeichnet ist, die zur Zerstörung der Blutplättchen führen.

Kortikosteroide erhöhen die Blutplättchenzahl bei etwa 80 Prozent der Patienten. Allerdings kommt es bei vielen Patienten zu einem Rückfall, wenn die Kortikosteroiddosis reduziert wird. Beeinträchtigende Nebenwirkungen treten häufig bei Patienten auf, die eine Langzeittherapie mit Kortikosteroiden benötigen, um die Thrombozytenzahl aufrechtzuerhalten. Eltrombopag, ein niedermolekularer Agonist des c-mpl (TpoR)-Rezeptors, der das physiologische Ziel des Hormons Thrombopoietin ist, hat nachweislich die Thrombozytenzahl bei erwachsenen Patienten (ab 18 Jahren) wirksam erhöht bei denen die Milz entfernt wurde oder bei denen eine Splenektomie nicht möglich ist und die zuvor eine Behandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen erhalten haben und diese Arzneimittel nicht gewirkt haben (refraktäre ITP). Es gibt einige Fallberichte, in denen Eltrombopag eine Option als Erstbehandlung bei IT war.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Ansprechrate und Ansprechdauer mit der Kombination von Eltrombopag (50 mg PO einmal täglich für 4 Wochen) und hochdosiertem Dexamethason (40 mg PO an den Tagen 1,2,3,4) bei unbehandelten erwachsenen Patienten zu bestimmen Immunthrombozytopenie oder bei Patienten mit weniger als 7 Tagen Behandlung mit Kortikosteroiden.

Eine vollständige Thrombozytenreaktion ist definiert als ein Anstieg der Thrombozytenzahl auf >150×109/l bei zwei aufeinanderfolgenden Gelegenheiten. Eine partielle Reaktion ist definiert als ein Anstieg der Thrombozytenzahl auf zwischen 50 und 150 x 109/L bei zwei aufeinanderfolgenden Gelegenheiten im Abstand von einer Woche. Die Ansprechdauer wird vom Tag der ersten Verabreichung bis zum ersten Rückfall (Thrombozytenzahl <30×109/l) oder bis zum Zeitpunkt der Analyse berücksichtigt.

Am Ende der ersten 5 Wochen folgen den Patienten jeden Monat weitere 6 Monate.