Eltrombopag e Dexametasona em altas doses como tratamento de primeira linha para IT

Imune A trombocitopenia é uma doença autoimune caracterizada pela formação de autoanticorpos contra antígenos plaquetários levando à destruição plaquetária.

Os corticosteróides aumentam a contagem de plaquetas em cerca de 80 por cento dos pacientes. No entanto, muitos pacientes têm uma recaída quando a dose de corticosteróide é reduzida. Efeitos colaterais debilitantes são comuns em pacientes que necessitam de corticoterapia de longo prazo para manter a contagem de plaquetas. O eltrombopag, é um agonista de pequena molécula do receptor c-mpl (TpoR), que é o alvo fisiológico do hormônio trombopoietina, demonstrou ser eficaz para aumentar a contagem de plaquetas em pacientes adultos (com 18 anos ou mais) que tiveram tiveram o baço removido ou onde a esplenectomia não é uma opção e receberam tratamento anterior com corticosteroides ou imunoglobulinas, e esses medicamentos não funcionaram (PTI refratária). Existem alguns relatos de casos em que o eltrombopag foi uma opção como tratamento de primeira linha para IT.

O objetivo deste estudo é determinar a taxa de resposta e a duração da resposta com a combinação de eltrombopag (50mg PO uma vez ao dia por 4 semanas) e dexametasona em alta dose (40mg PO dias 1,2,3,4) em pacientes adultos não tratados trombocitopênicos imunes ou em pacientes com menos de 7 dias de tratamento com corticosteroides.

Uma resposta plaquetária completa é definida como um aumento na contagem de plaquetas para >150×109/L em duas ocasiões consecutivas. Uma resposta parcial é definida como um aumento na contagem de plaquetas entre 50 e 150×109/L em duas ocasiões consecutivas, com 1 semana de intervalo. A duração da resposta é considerada desde o dia da administração inicial até a primeira recaída (contagem de plaquetas <30×109/L) ou até o momento da análise.

No final das primeiras 5 semanas, os pacientes serão acompanhados por 6 meses todos os meses.