Eltrombopag och högdos dexametason som förstahandsbehandling för IT

Immun trombocytopeni är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av bildandet av autoantikroppar mot blodplättsantigener som leder till destruktion av trombocyter.

Kortikosteroider ökar trombocytantalet hos cirka 80 procent av patienterna. Många patienter får dock ett återfall när dosen kortikosteroid minskas. Försvagande biverkningar är vanliga hos patienter som behöver långtidsbehandling med kortikosteroider för att bibehålla trombocytantalet. Eltrombopag, det är en liten molekyl agonist av c-mpl (TpoR) receptorn, som är det fysiologiska målet för hormonet trombopoietin, har visat sig effektivt höja antalet trombocyter hos vuxna patienter (18 år och äldre) som har fått sin mjälte borttagen eller där splenektomi inte är ett alternativ och har fått tidigare behandling med kortikosteroider eller immunglobuliner, och dessa läkemedel inte fungerade (refraktär ITP). Det finns några fallrapporter där eltrombopag var ett alternativ som förstahandsbehandling för IT.

Syftet med denna studie är att bestämma svarsfrekvensen och svarslängden med kombinationen av eltrombopag (50 mg PO en gång om dagen i 4 veckor) och högdos dexametason (40 mg PO dagar 1,2,3,4) hos obehandlade vuxna patienter immuntrombocytopenisk eller hos patienter med mindre än 7 dagars behandling med kortikosteroider.

Ett fullständigt blodplättssvar definieras som en ökning av antalet trombocyter till >150×109/L vid två på varandra följande tillfällen. Ett partiellt svar definieras som en ökning av trombocytantalet till mellan 50 och 150×109/L vid två på varandra följande tillfällen, med 1 veckas mellanrum. Varaktigheten av svaret beaktas från dagen för den första administreringen till första gången för återfall (trombocytantal <30×109/L) eller till analystillfället.

I slutet av de första 5 veckorna kommer patienterna att följas av 6 månader varje månad.