Eltrombopag og højdosis dexamethason som førstelinjebehandling til IT

Immun trombocytopeni er en autoimmun lidelse karakteriseret ved dannelse af autoantistoffer mod blodpladeantigener, der fører til ødelæggelse af blodplader.

Kortikosteroider øger blodpladetallet hos omkring 80 procent af patienterne. Mange patienter får dog et tilbagefald, når dosis af kortikosteroid reduceres. Invaliderende bivirkninger er almindelige hos patienter, som kræver langvarig kortikosteroidbehandling for at opretholde trombocyttallet. Eltrombopag, det er en lille molekyle agonist af c-mpl (TpoR) receptoren, som er det fysiologiske mål for hormonet thrombopoietin, har vist sig effektivt at øge blodpladetallet hos voksne patienter (i alderen 18 år og derover), som har fået fjernet milten, eller hvor splenektomi ikke er en mulighed og har modtaget forudgående behandling med kortikosteroider eller immunglobuliner, og disse lægemidler ikke virkede (refraktær ITP). Der er enkelte case-rapporter, hvor eltrombopag var en mulighed som førstelinjebehandling til IT.

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme responsraten og responsvarigheden med kombinationen af ​​eltrombopag (50 mg PO én gang dagligt i 4 uger) og højdosis dexamethason (40 mg PO dag 1,2,3,4) hos ubehandlede voksne patienter immun trombocytopenisk eller hos patienter med mindre end 7 dages behandling med kortikosteroider.

Et fuldstændigt blodpladerespons defineres som en stigning i trombocyttal til >150×109/L ved to på hinanden følgende lejligheder. En delvis respons er defineret som en stigning i trombocyttallet til mellem 50 og 150×109/L ved to på hinanden følgende lejligheder med 1 uges mellemrum. Varigheden af ​​responsen tages i betragtning fra dagen for den første administration til det første tilbagefald (trombocyttal <30×109/L) eller til analysetidspunktet.

I slutningen af ​​de første 5 uger vil patienterne efterfølges af 6 måneder hver måned.