Eltrombopag og høydose deksametason som førstelinjebehandling for IT

Immun trombocytopeni er en autoimmun lidelse karakterisert ved dannelse av autoantistoffer mot blodplateantigener som fører til ødeleggelse av blodplater.

Kortikosteroider øker blodplateantallet hos omtrent 80 prosent av pasientene. Mange pasienter får imidlertid tilbakefall når dosen av kortikosteroider reduseres. Svekkende bivirkninger er vanlige hos pasienter som trenger langvarig kortikosteroidbehandling for å opprettholde blodplateantallet. Eltrombopag, det er en liten molekyl agonist av c-mpl (TpoR) reseptoren, som er det fysiologiske målet for hormonet trombopoietin, har vist seg å effektivt øke antall blodplater hos voksne pasienter (i alderen 18 år og over) som har fått milten fjernet eller der splenektomi ikke er et alternativ og har fått tidligere behandling med kortikosteroider eller immunglobuliner, og disse medisinene ikke virket (refraktær ITP). Det er noen få saksrapporter der eltrombopag var et alternativ som førstelinjebehandling for IT.

Hensikten med denne studien er å bestemme responsraten og responsvarigheten med kombinasjonen av eltrombopag (50 mg PO en gang daglig i 4 uker) og høydose deksametason (40 mg PO dager 1,2,3,4) hos ubehandlede voksne pasienter immun trombocytopenisk eller hos pasienter med mindre enn 7 dagers behandling med kortikosteroider.

En fullstendig blodplaterespons er definert som en økning i antall blodplater til >150×109/L ved to påfølgende anledninger. En delvis respons er definert som en økning i blodplateantallet til mellom 50 og 150×109/L ved to påfølgende anledninger, med 1 ukes mellomrom. Varighet av respons vurderes fra dagen for den første administrasjonen til første gang av tilbakefall (blodplateantall <30×109/L) eller til analysetidspunktet.

Ved slutten av de første 5 ukene vil pasientene følges av 6 måneder hver måned.