Eltrombopag a vysoké dávky dexametazonu jako léčba první linie pro IT

Imunitní trombocytopenie je autoimunitní porucha charakterizovaná tvorbou autoprotilátek proti destičkovým antigenům vedoucí k destrukci destiček.

Kortikosteroidy zvyšují počet krevních destiček asi u 80 procent pacientů. U mnoha pacientů však dochází k relapsu, když je dávka kortikosteroidů snížena. Vysilující vedlejší účinky jsou běžné u pacientů, kteří vyžadují dlouhodobou léčbu kortikosteroidy k udržení počtu krevních destiček. Bylo prokázáno, že eltrombopag, to je malomolekulární agonista receptoru c-mpl (TpoR), který je fyziologickým cílem hormonu trombopoetinu, účinně zvyšuje počet krevních destiček u dospělých pacientů (ve věku 18 let a více), kteří mají byla jim odstraněna slezina nebo kde splenektomie nepřichází v úvahu a byli předtím léčeni kortikosteroidy nebo imunoglobuliny a tyto léky nezabíraly (refrakterní ITP). Existuje několik kazuistik, kde byl eltrombopag jednou z možností jako léčba první volby pro IT.

Účelem této studie je určit míru odpovědi a dobu trvání odpovědi na kombinaci eltrombopagu (50 mg PO jednou denně po dobu 4 týdnů) a vysoké dávky dexamethasonu (40 mg PO dny 1, 2, 3, 4) u neléčených dospělých pacientů imunitní trombocytopenická nebo u pacientů s méně než 7denní léčbou kortikosteroidy.

Kompletní odpověď krevních destiček je definována jako zvýšení počtu krevních destiček na > 150 × 109/l ve dvou po sobě jdoucích příležitostech. Částečná odpověď je definována jako zvýšení počtu krevních destiček na hodnotu mezi 50 a 150 x 109/l ve dvou po sobě jdoucích příležitostech, s odstupem 1 týdne. Doba trvání odpovědi se zvažuje ode dne počátečního podání do prvního okamžiku relapsu (počet krevních destiček < 30 x 109/l) nebo do doby analýzy.

Na konci prvních 5 týdnů budou pacienti následovat 6 měsíců každý měsíc.