- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01652599
Eltrombopag en hooggedoseerde dexamethason als eerstelijnsbehandeling voor IT
Eltrombopag en hooggedoseerde dexamethason als eerstelijnsbehandeling voor immuuntrombocytopenie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Immuuntrombocytopenie is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door de vorming van auto-antilichamen tegen bloedplaatjesantigenen die leiden tot de vernietiging van bloedplaatjes.
Corticosteroïden verhogen het aantal bloedplaatjes bij ongeveer 80 procent van de patiënten. Veel patiënten krijgen echter een terugval wanneer de dosis corticosteroïden wordt verlaagd. Slopende bijwerkingen komen vaak voor bij patiënten die langdurige behandeling met corticosteroïden nodig hebben om het aantal bloedplaatjes op peil te houden. Van eltrombopag, een kleine molecule-agonist van de c-mpl (TpoR)-receptor, het fysiologische doelwit van het hormoon trombopoëtine, is aangetoond dat het effectief het aantal bloedplaatjes verhoogt bij volwassen patiënten (van 18 jaar en ouder) die bij wie de milt is verwijderd of waarbij splenectomie geen optie is en die eerder zijn behandeld met corticosteroïden of immunoglobulinen en deze geneesmiddelen niet hebben gewerkt (refractaire ITP). Er zijn enkele casusrapporten waarbij eltrombopag een optie was als eerstelijnsbehandeling voor IT.
Het doel van deze studie is om het responspercentage en de responsduur te bepalen met de combinatie van eltrombopag (50 mg oraal eenmaal daags gedurende 4 weken) en hooggedoseerde dexamethason (40 mg oraal op dagen 1,2,3,4) bij onbehandelde volwassen patiënten. immuuntrombocytopenisch of bij patiënten die minder dan 7 dagen met corticosteroïden zijn behandeld.
Een volledige trombocytenrespons wordt gedefinieerd als een toename van het aantal trombocyten tot >150×109/l bij twee opeenvolgende gelegenheden. Een gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als een toename van het aantal bloedplaatjes tot tussen 50 en 150×109/L bij twee opeenvolgende gelegenheden, met een tussenpoos van 1 week. Er wordt rekening gehouden met de duur van de respons vanaf de dag van de eerste toediening tot de eerste keer van recidief (aantal bloedplaatjes <30×109/l) of tot het tijdstip van analyse.
Aan het einde van de eerste 5 weken volgen de patiënten elke maand 6 maanden.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose E. Gonzalez" UANL
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinisch bevestigd immuuntrombocytopenisch (IT) Aantal bloedplaatjes minder dan 30.000/mm3 bij twee gelegenheden. Bloedplaatjes >30000/mm3 met bloeding.
- Minder dan zeven dagen corticosteroïden gebruiken
- Normaal tot verhoogd aantal megakaryocyten bij beenmergonderzoek bij patiënten ≥ 60 jaar
- Proefpersoon is ≥ 18 jaar
- De proefpersoon heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend en gedateerd.
- Geen sepsis of koorts
- Geen actieve infectie waarvoor therapie nodig is
- Geen actieve chronische virale infectie
- Hiv-negatief
- Niet zwanger of verzorgend
- Negatieve zwangerschapstest
- Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Prestatiestatus hoger dan of gelijk aan 2.
- Eerdere behandeling met eltrombopag
- Immunosuppressieve behandeling in de afgelopen maand
- Eerdere splenectomie
- Aanwezigheid van kwaadaardige hematologische ziekte
- Bindweefselziekte
- Auto-immuun hemolytische anemie
- Zwangerschap en borstvoeding
- Niet bereid om deel te nemen aan het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eltrombopag en dexamethason
|
Eltrombopag 50 mg PO dagen 5-32 Dexamethason 40 mg PO dagen 1-4
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met aanhoudende respons na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Aantal patiënten met volledige respons in maand 6
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met volledige respons in maand 6
Tijdsspanne: maand 6
|
Aantal patiënten met een aantal bloedplaatjes van ten minste 150x109/L, 6 maanden na de therapie
|
maand 6
|
|
Bloeden
Tijdsspanne: maand 6
|
Aantal patiënten met bloedingscomplicatietherapie
|
maand 6
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Gomez-Almaguer, MD, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Bussel JB, Provan D, Shamsi T, Cheng G, Psaila B, Kovaleva L, Salama A, Jenkins JM, Roychowdhury D, Mayer B, Stone N, Arning M. Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2009 Feb 21;373(9664):641-8. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60402-5.
- Jenkins JM, Williams D, Deng Y, Uhl J, Kitchen V, Collins D, Erickson-Miller CL. Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist. Blood. 2007 Jun 1;109(11):4739-41. doi: 10.1182/blood-2006-11-057968. Epub 2007 Feb 27.
- Gomez-Almaguer D, Herrera-Rojas MA, Jaime-Perez JC, Gomez-De Leon A, Cantu-Rodriguez OG, Gutierrez-Aguirre CH, Tarin-Arzaga L, Hernandez-Reyes J, Ruiz-Arguelles GJ. Eltrombopag and high-dose dexamethasone as frontline treatment of newly diagnosed immune thrombocytopenia in adults. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3906-8. doi: 10.1182/blood-2014-01-549360. Epub 2014 May 6.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Trombocytopenie
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Autonome agenten
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Ontstekingsremmende middelen
- Antineoplastische middelen
- Anti-emetica
- Gastro-intestinale middelen
- Glucocorticoïden
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Dexamethason
Andere studie-ID-nummers
- HE12-010
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .