Eltrombopag e desametasone ad alte dosi come trattamento di prima linea per l'IT

La trombocitopenia immunitaria è una malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di autoanticorpi contro gli antigeni piastrinici che portano alla distruzione piastrinica.

I corticosteroidi aumentano la conta piastrinica in circa l'80% dei pazienti. Tuttavia, molti pazienti hanno una ricaduta quando la dose di corticosteroidi viene ridotta. Gli effetti collaterali debilitanti sono comuni nei pazienti che richiedono una terapia con corticosteroidi a lungo termine per mantenere la conta piastrinica. Eltrombopag, è una piccola molecola agonista del recettore c-mpl (TpoR), che è il bersaglio fisiologico dell'ormone trombopoietina, ha dimostrato di aumentare efficacemente la conta piastrinica in pazienti adulti (di età pari o superiore a 18 anni) che hanno a cui è stata asportata la milza o nei casi in cui la splenectomia non è un'opzione e hanno ricevuto un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline e questi medicinali non hanno funzionato (ITP refrattaria). Ci sono alcuni casi clinici in cui eltrombopag era un'opzione come trattamento di prima linea per l'IT.

Lo scopo di questo studio è determinare il tasso di risposta e la durata della risposta con la combinazione di eltrombopag (50 mg PO una volta al giorno per 4 settimane) e desametasone ad alte dosi (40 mg PO giorni 1,2,3,4) in pazienti adulti non trattati trombocitopenico immunitario o in pazienti con meno di 7 giorni di trattamento con corticosteroidi.

Una risposta piastrinica completa è definita come un aumento della conta piastrinica a >150×109/L in due occasioni consecutive. Una risposta parziale è definita come un aumento della conta piastrinica tra 50 e 150×109/L in due occasioni consecutive, a distanza di 1 settimana. La durata della risposta è considerata dal giorno della somministrazione iniziale alla prima recidiva (conta piastrinica <30×109/L) o al momento dell'analisi.

Al termine delle prime 5 settimane, i pazienti verranno seguiti per 6 mesi ogni mese.