Элтромбопаг и высокие дозы дексаметазона в качестве терапии первой линии при ИТ

Иммунная тромбоцитопения представляет собой аутоиммунное заболевание, характеризующееся образованием аутоантител против антигенов тромбоцитов, что приводит к разрушению тромбоцитов.

Кортикостероиды увеличивают количество тромбоцитов примерно у 80 процентов пациентов. Однако у многих пациентов возникает рецидив при снижении дозы кортикостероидов. Ослабляющие побочные эффекты часто встречаются у пациентов, которым требуется длительная терапия кортикостероидами для поддержания количества тромбоцитов. Было показано, что элтромбопаг, низкомолекулярный агонист рецептора c-mpl (TpoR), который является физиологической мишенью гормона тромбопоэтина, эффективно повышает количество тромбоцитов у взрослых пациентов (в возрасте 18 лет и старше), которые имеют у них была удалена селезенка или спленэктомия невозможна, и они получали предшествующее лечение кортикостероидами или иммуноглобулинами, и эти лекарства не работали (рефрактерная ИТП). Есть несколько сообщений о случаях, когда элтромбопаг был вариантом лечения первой линии при ИТ.

Целью данного исследования является определение частоты ответа и продолжительности ответа на комбинацию элтромбопага (50 мг перорально один раз в день в течение 4 недель) и высоких доз дексаметазона (40 мг перорально в дни 1, 2, 3, 4) у нелеченых взрослых пациентов. иммунная тромбоцитопеническая или у пациентов с менее чем 7 дней лечения кортикостероидами.

Полный ответ тромбоцитов определяется как увеличение количества тромбоцитов до >150×109/л в двух последовательных случаях. Частичный ответ определяется как увеличение числа тромбоцитов от 50 до 150×109/л два раза подряд с интервалом в 1 неделю. Продолжительность ответа считают со дня первоначального введения до момента первого рецидива (количество тромбоцитов <30×109/л) или до момента проведения анализа.

В конце первых 5 недель пациенты будут следовать 6 месяцев каждый месяц.