Eltrombopag i deksametazon w dużych dawkach jako leczenie pierwszego rzutu w IT

Małopłytkowość immunologiczna jest chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się tworzeniem autoprzeciwciał przeciwko antygenom płytek krwi, co prowadzi do zniszczenia płytek krwi.

Kortykosteroidy zwiększają liczbę płytek krwi u około 80 procent pacjentów. Jednak po zmniejszeniu dawki kortykosteroidów u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby. Wyniszczające działania niepożądane są częste u pacjentów, którzy wymagają długotrwałej terapii kortykosteroidami w celu utrzymania liczby płytek krwi. Wykazano, że eltrombopag, drobnocząsteczkowy agonista receptora c-mpl (TpoR), który jest fizjologicznym celem działania hormonu trombopoetyny, skutecznie zwiększa liczbę płytek krwi u dorosłych pacjentów (w wieku 18 lat i starszych), którzy u których usunięto śledzionę lub gdy splenektomia nie jest możliwa i byli wcześniej leczeni kortykosteroidami lub immunoglobulinami, a te leki nie działały (oporna na leczenie samoistna plamica małopłytkowa). Istnieje kilka opisów przypadków, w których eltrombopag był opcją leczenia pierwszego rzutu w przypadku IT.

Celem tego badania jest określenie odsetka odpowiedzi i czasu trwania odpowiedzi na skojarzenie eltrombopagu (50 mg doustnie raz dziennie przez 4 tygodnie) i dużej dawki deksametazonu (40 mg doustnie w dniach 1,2,3,4) u nieleczonych dorosłych pacjentów małopłytkowość immunologiczna lub u pacjentów leczonych kortykosteroidami przez mniej niż 7 dni.

Całkowitą odpowiedź płytkową definiuje się jako wzrost liczby płytek do >150×109/l w dwóch kolejnych przypadkach. Częściową odpowiedź definiuje się jako wzrost liczby płytek krwi do wartości między 50 a 150 x 109/l w dwóch kolejnych przypadkach, w odstępie 1 tygodnia. Czas trwania odpowiedzi uwzględnia się od dnia pierwszego podania do pierwszego nawrotu (liczba płytek krwi <30×109/l) lub do czasu analizy.

Pod koniec pierwszych 5 tygodni pacjenci będą przechodzić przez 6 miesięcy co miesiąc.