AMD3100 在同种异体血液或骨髓移植中对化疗耐药的小儿急性白血病进行敏化 (BMTAMD3100)
AMD3100 作为敏化剂在化疗耐药小儿急性白血病清髓性同种异体血液和骨髓移植中的初步研究
本研究针对 2-21 岁患有急性白血病且对化疗反应不佳且将进行骨髓移植的患者。 这是 AMD3100（也称为 Plerixafor，Mozobil）的试点（第 1 阶段）研究。 AMD3100 与标准的移植前预处理方案（全身照射、依托泊苷和环磷酰胺）联合使用。 预处理方案是在移植前进行的治疗。 这种治疗会杀死白血病细胞以及健康的骨髓和免疫细胞。 研究人员想更多地了解 AMD3100 如何影响急性白血病细胞。 将收集研究参与者的血液和骨髓样本，以查明 AMD3100 是否使患者的细胞对预处理方案更敏感，并查明它是如何做到这一点的。
前六名患者每天接受三次剂量（通过静脉注射 240 mcg/kg）。 如果三个剂量似乎没有显着增加移植调节的副作用，研究人员将给第二组六名患者每天五次剂量。
研究概览
详细说明
前六名患者将接受每日三剂 AMD3100（240 微克/千克，通过静脉注射）。 如果三个剂量似乎没有显着增加移植调节的副作用，研究人员将给第二组六名患者每天五次剂量。
AMD3100 与标准的移植前调节方案（全身照射、依托泊苷和环磷酰胺）结合使用。 AMD3100 使健康的骨髓细胞从骨髓中释放到血液中，以便在将要进行外周血（血流）造血干细胞移植的患者体内收集这些细胞。 AMD3100 还可以从骨髓中排出白血病细胞。 动物和试管研究表明，骨髓部分保护白血病细胞免受化疗和放疗。 AMD3100 可以通过将白血病细胞从骨髓中推出并使它们对治疗更敏感，从而更好地治疗白血病。 将 AMD3100 与正常剂量的化疗相结合的临床试验正在针对复发性急性白血病进行。 研究人员希望 AMD3100 可以安全地与预处理方案一起使用，而不会引起更多副作用。 最多将招收 12 名参与者，预计累计持续时间为 2 年。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 必须患有化疗耐药的急性白血病（原发性难治性或复发难治性 AML、ALL、未分化、双系或混合系白血病）
- 参与者必须有一个 HLA 匹配良好的相关、错配相关或无关的骨髓供体，患者在 8 个 HLA 基因座中至少有 7 个等位基因匹配，或者一个无关的脐带血单位在 6 个 HLA 基因座中至少有 4 个匹配，且剂量最小4x10(7)NC/公斤
排除标准：
- 既往接受过同种异体或自体造血干细胞移植
- 之前接触过 AMD3100
- 活动性中枢神经系统白血病
- 不受控制的病毒、细菌、真菌、原虫感染
- 艾滋病毒感染
- 不符合移植器官功能标准
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：骨髓移植
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AMD3100 将首先以 240 mcg/kg（FDA 批准的用于动员自体 PBSC 的剂量）IV 给药，每天一次，然后在第一组参与者中调节 3 天（第 -6、-5 和 -4 天）。
如果符合毒性标准，则第二组参与者的剂量将增加至 240 mcg/kg IV，每天一次，然后再调节 5 天（第 -8、-7、-6、-5 和 -4 天）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AMD3100安全
大体时间：骨髓移植后第42天
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第 42 天时根据 Bearman 量表评估的 3 级和 4 级方案相关毒性的发生率。
剂量水平 1 的患者接受 3 天的 AMD3100。
如果发生 2 例 4 级毒性或 3 例 3-4 级毒性，剂量水平 1 和研究将结束。
否则，在第 42 天对 6 名患者进行评估后，剂量将增加至 5 天的 AMD3100（剂量水平 2）。
如果发生 2 例 4 级毒性或 3 例 3-4 级毒性，则研究将结束。
否则，在该级别的 6 名患者入组后，研究将停止入组。
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骨髓移植后第42天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AMD3100相关生物学分析
大体时间：2年
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在研究期间收集的骨髓和外周血样本在实验室进行检查，以检测用 AMD3100 治疗后白血病细胞是否有任何差异。
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2年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Kuang-Yueh Chiang, MD, PhD、Emory University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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