AMD3100 para la sensibilización en trasplante alogénico de sangre o médula para la leucemia aguda pediátrica resistente a la quimioterapia (BMTAMD3100)
Un estudio piloto de AMD3100 como agente sensibilizador en el trasplante alogénico mieloablativo de sangre y médula ósea para la leucemia aguda pediátrica resistente a la quimioterapia
Este estudio es para pacientes de 2 a 21 años que tienen leucemia aguda que no ha respondido bien a la quimioterapia y que recibirán un trasplante de médula ósea. Este es un estudio piloto (fase 1) de AMD3100 (también llamado Plerixafor, Mozobil). AMD3100 se administra en combinación con un régimen estándar de acondicionamiento previo al trasplante (irradiación corporal total, etopósido y ciclofosfamida). El régimen de acondicionamiento es el tratamiento que se administra justo antes del trasplante. Este tratamiento mata las células leucémicas, así como la médula ósea sana y las células inmunitarias. Los investigadores quieren saber más sobre cómo AMD3100 afecta a las células de leucemia aguda. Se recolectarán muestras de sangre y médula ósea de los participantes del estudio para averiguar si AMD3100 está haciendo que las células de los pacientes sean más sensibles al régimen de acondicionamiento y para averiguar cómo lo hace.
Los primeros seis pacientes reciben tres dosis diarias (240 mcg/kg por vía IV). Si parece que tres dosis no aumentan significativamente los efectos secundarios del acondicionamiento del trasplante, los investigadores le darán cinco dosis diarias a un segundo grupo de seis pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los primeros seis pacientes recibirán tres dosis diarias de AMD3100 (240 mcg/kg por vía IV). Si parece que tres dosis no aumentan significativamente los efectos secundarios del acondicionamiento del trasplante, los investigadores le darán cinco dosis diarias a un segundo grupo de seis pacientes.
AMD3100 se administra en combinación con un régimen estándar de acondicionamiento previo al trasplante (irradiación corporal total, etopósido y ciclofosfamida). AMD3100 hace que las células sanas de la médula ósea se liberen de la médula ósea a la sangre para que puedan recolectarse en pacientes que se someterán a trasplantes de células madre de sangre periférica (del torrente sanguíneo). AMD3100 también expulsa las células leucémicas de la médula ósea. La investigación en animales y en tubos de ensayo muestra que la médula ósea protege parcialmente a las células leucémicas de la quimioterapia y la radiación. AMD3100 podría mejorar los tratamientos contra la leucemia al expulsar las células leucémicas de la médula ósea y hacerlas más sensibles al tratamiento. Se están realizando ensayos clínicos que combinan AMD3100 con dosis normales de quimioterapia para la leucemia aguda recidivante. Los investigadores esperan que AMD3100 se pueda administrar con un régimen de acondicionamiento de manera segura sin causar más efectos secundarios. Se inscribirán hasta 12 participantes y la duración estimada de acumulación es de 2 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener leucemia aguda resistente a la quimioterapia (LMA refractaria primaria o recidivante y refractaria, LLA, leucemia indiferenciada, bilingüe o de linaje mixto)
- El participante debe tener un donante de médula relacionado, no relacionado o no relacionado con HLA compatible con el paciente con alelo compatible en al menos 7 de 8 loci HLA o una sola unidad de sangre de cordón umbilical no relacionada compatible en al menos 4 de 6 loci HLA con una dosis mínima de 4x10(7)NC/Kg
Criterio de exclusión:
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas alogénicas o autólogas
- Exposición previa a AMD3100
- Leucemia activa del sistema nervioso central
- Infección viral, bacteriana, fúngica, protozoaria no controlada
- infección por VIH
- No cumple con la función orgánica estándar para trasplante
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: transplante de médula osea
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AMD3100 se administrará primero a 240 mcg/kg (la dosis aprobada por la FDA para la movilización de PBSC autólogas) IV una vez al día antes del acondicionamiento durante 3 días (días -6, -5 y -4) en el primer grupo de participantes.
Si se cumplen los criterios de toxicidad, la dosis aumentará en el segundo grupo de participantes a 240 mcg/kg IV una vez al día antes del acondicionamiento durante 5 días (días -8, -7, -6, -5 y -4).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad AMD3100
Periodo de tiempo: día 42 después del trasplante de médula ósea
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Incidencia de toxicidad relacionada con el régimen de grado 3 y 4 evaluada según la escala de Bearman en el día 42.
Los pacientes en el nivel de dosis 1 reciben 3 días de AMD3100.
Si ocurren 2 casos de toxicidad de grado 4 o 3 casos de toxicidad de grado 3-4, se cerrará el nivel de dosis 1 y el estudio.
De lo contrario, después de evaluar a 6 pacientes en el día 42, la dosis se aumentará a 5 días de AMD3100 (nivel de dosis 2).
Si ocurren 2 casos de toxicidad de grado 4 o 3 casos de toxicidad de grado 3-4, el estudio se cerrará.
De lo contrario, después de que se hayan inscrito 6 pacientes en este nivel, el estudio se cerrará para la inscripción.
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día 42 después del trasplante de médula ósea
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Análisis de biología correlativa AMD3100
Periodo de tiempo: 2 años
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Las muestras de médula ósea y sangre periférica recolectadas durante el estudio se examinan en el laboratorio para detectar si hay alguna diferencia en las células leucémicas después del tratamiento con AMD3100.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kuang-Yueh Chiang, MD, PhD, Emory University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia Linfoide
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Leucemia Mieloide Aguda
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes Anti-VIH
- Agentes antirretrovirales
- Plerixafor
Otros números de identificación del estudio
- IRB00053638
- CHOA AMD3100 Pilot (Otro identificador: Other)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .