AMD3100 pour la sensibilisation dans les greffes de sang ou de moelle allogéniques pour la leucémie aiguë pédiatrique résistante à la chimiothérapie (BMTAMD3100)
Une étude pilote sur l'AMD3100 en tant qu'agent sensibilisant dans la greffe allogénique myéloablative de sang et de moelle osseuse pour la leucémie aiguë pédiatrique résistante à la chimiothérapie
Cette étude s'adresse aux patients âgés de 2 à 21 ans atteints de leucémie aiguë qui n'ont pas bien répondu à la chimiothérapie et qui subiront une greffe de moelle osseuse. Il s'agit d'une étude pilote (phase 1) d'AMD3100 (également appelé Plerixafor, Mozobil). AMD3100 est administré en association avec un régime standard de conditionnement pré-transplantation (irradiation corporelle totale, étoposide et cyclophosphamide). Le régime de conditionnement est le traitement administré juste avant la greffe. Ce traitement tue les cellules leucémiques ainsi que la moelle osseuse saine et les cellules immunitaires. Les chercheurs veulent en savoir plus sur la façon dont AMD3100 affecte les cellules de la leucémie aiguë. Des échantillons de sang et de moelle osseuse des participants à l'étude seront prélevés pour déterminer si l'AMD3100 rend les cellules des patients plus sensibles au régime de conditionnement et pour découvrir comment il y parvient.
Les six premiers patients reçoivent trois doses quotidiennes (240 mcg/kg par IV). S'il apparaît que trois doses n'augmentent pas significativement les effets secondaires du conditionnement de la greffe, les investigateurs donneront à un deuxième groupe de six patients cinq doses quotidiennes.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les six premiers patients recevront trois doses quotidiennes d'AMD3100 (240 mcg/kg par voie intraveineuse). S'il apparaît que trois doses n'augmentent pas significativement les effets secondaires du conditionnement de la greffe, les investigateurs donneront à un deuxième groupe de six patients cinq doses quotidiennes.
AMD3100 est administré en association avec un régime standard de conditionnement pré-transplantation (irradiation corporelle totale, étoposide et cyclophosphamide). AMD3100 provoque la libération de cellules de moelle osseuse saines de la moelle osseuse dans le sang afin qu'elles puissent être collectées chez les patients qui subiront des greffes de cellules souches sanguines périphériques (circulation sanguine). AMD3100 expulse également les cellules leucémiques de la moelle osseuse. Des recherches sur des animaux et dans des éprouvettes montrent que la moelle osseuse protège partiellement les cellules leucémiques de la chimiothérapie et des radiations. AMD3100 pourrait améliorer les traitements contre la leucémie en expulsant les cellules leucémiques de la moelle osseuse et en les rendant plus sensibles au traitement. Des essais cliniques associant AMD3100 à des doses normales de chimiothérapie sont en cours pour la leucémie aiguë récidivante. Les chercheurs espèrent que l'AMD3100 peut être administré avec un régime de conditionnement en toute sécurité sans causer plus d'effets secondaires. Jusqu'à 12 participants seront inscrits et la durée d'accumulation estimée est de 2 ans.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Doit avoir une leucémie aiguë résistante à la chimiothérapie (LAM primaire réfractaire ou récidivante et réfractaire, LAL, indifférenciée, bi-lignée ou leucémie mixte)
- Le participant doit avoir un donneur de moelle bien apparié HLA apparenté, non apparié ou non apparenté avec lequel le patient est apparié sur au moins 7 des 8 loci HLA ou une seule unité de sang de cordon non apparenté appariée sur au moins 4 des 6 loci HLA avec une dose minimale de 4x10(7)NC/Kg
Critère d'exclusion:
- Transplantation antérieure allogénique ou autologue de cellules souches hématopoïétiques
- Exposition antérieure à AMD3100
- Leucémie active du système nerveux central
- Infection virale, bactérienne, fongique, protozoaire incontrôlée
- Infection par le VIH
- Ne répond pas à la fonction d'organe standard pour la greffe
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: greffe de moelle osseuse
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AMD3100 sera d'abord administré à 240 mcg/kg (la dose approuvée par la FDA pour la mobilisation de PBSC autologue) IV une fois par jour avant le conditionnement pendant 3 jours (jours -6, -5 et -4) dans le premier groupe de participants.
Si les critères de toxicité sont remplis, la posologie sera augmentée dans le deuxième groupe de participants à 240 mcg/kg IV une fois par jour avant le conditionnement pendant 5 jours (jours -8, -7, -6, -5 et -4).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité AMD3100
Délai: jour 42 après la greffe de moelle osseuse
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Incidence de la toxicité liée au régime de grade 3 et 4 évaluée selon l'échelle de Bearman au jour 42.
Les patients au niveau de dose 1 reçoivent 3 jours d'AMD3100.
Si 2 cas de toxicité de grade 4 ou 3 cas de toxicité de grade 3-4 surviennent, le niveau de dose 1 et l'étude seront clôturés.
Sinon, après que 6 patients ont été évalués au jour 42, la dose sera augmentée à 5 jours d'AMD3100 (niveau de dose 2).
Si 2 cas de toxicité de grade 4 ou 3 cas de toxicité de grade 3-4 surviennent, l'étude sera clôturée.
Sinon, après que 6 patients auront été recrutés à ce niveau, l'étude sera fermée au recrutement.
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jour 42 après la greffe de moelle osseuse
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyses de biologie corrélative AMD3100
Délai: 2 années
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Les échantillons de moelle osseuse et de sang périphérique prélevés au cours de l'étude sont examinés en laboratoire pour détecter s'il existe une différence dans les cellules leucémiques après le traitement avec AMD3100.
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kuang-Yueh Chiang, MD, PhD, Emory University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Troubles immunoprolifératifs
- Leucémie, Lymphoïde
- Leucémie myéloïde
- Leucémie
- Leucémie, myéloïde, aiguë
- Leucémie-lymphome lymphoblastique à cellules précurseurs
- Agents anti-infectieux
- Agents antiviraux
- Agents anti-VIH
- Agents antirétroviraux
- Plerixafor
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00053638
- CHOA AMD3100 Pilot (Autre identifiant: Other)
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