AMD3100 para Sensibilização em Sangue Alogênico ou Transplante de Medula para Leucemia Aguda Pediátrica Resistente à Quimioterapia (BMTAMD3100)
Um estudo piloto do AMD3100 como um agente sensibilizador no transplante alogênico mieloablativo de sangue e medula para leucemia aguda pediátrica resistente à quimioterapia
Este estudo é para pacientes de 2 a 21 anos com leucemia aguda que não respondeu bem à quimioterapia e farão um transplante de medula óssea. Este é um estudo piloto (fase 1) do AMD3100 (também chamado Plerixafor, Mozobil). O AMD3100 é administrado em combinação com um regime de condicionamento pré-transplante padrão (irradiação total do corpo, etoposido e ciclofosfamida). O regime de condicionamento é o tratamento administrado imediatamente antes do transplante. Este tratamento mata as células de leucemia, bem como a medula óssea saudável e as células imunológicas. Os pesquisadores querem saber mais sobre como o AMD3100 afeta as células de leucemia aguda. Amostras de sangue e medula óssea dos participantes do estudo serão coletadas para descobrir se o AMD3100 está tornando as células dos pacientes mais sensíveis ao regime de condicionamento e para descobrir como ele faz isso.
Os primeiros seis pacientes recebem três doses diárias (240 mcg/kg via IV). Se parecer que três doses não aumentam significativamente os efeitos colaterais do condicionamento do transplante, os investigadores darão a um segundo grupo de seis pacientes cinco doses diárias.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os seis primeiros pacientes receberão três doses diárias de AMD3100 (240 mcg/kg via IV). Se parecer que três doses não aumentam significativamente os efeitos colaterais do condicionamento do transplante, os investigadores darão a um segundo grupo de seis pacientes cinco doses diárias.
O AMD3100 é administrado em combinação com um regime de condicionamento pré-transplante padrão (irradiação total do corpo, etoposido e ciclofosfamida). O AMD3100 faz com que células saudáveis da medula óssea sejam liberadas da medula óssea para o sangue, para que possam ser coletadas em pacientes que farão transplantes de células-tronco do sangue periférico (corrente sanguínea). O AMD3100 também expulsa as células de leucemia da medula óssea. Pesquisas em animais e em tubos de ensaio mostram que a medula óssea protege parcialmente as células leucêmicas da quimioterapia e da radiação. O AMD3100 poderia tornar os tratamentos de leucemia melhores, expulsando as células de leucemia da medula óssea e tornando-as mais sensíveis ao tratamento. Ensaios clínicos combinando AMD3100 com doses normais de quimioterapia estão sendo feitos para leucemia aguda recidivante. Os pesquisadores esperam que o AMD3100 possa ser administrado com regime de condicionamento com segurança, sem causar mais efeitos colaterais. Até 12 participantes serão inscritos e a duração estimada do acúmulo é de 2 anos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter leucemia aguda resistente à quimioterapia (leucemia primária refratária ou recidivante e refratária, ALL, indiferenciada, bi-linhagem ou leucemia de linhagem mista)
- O participante deve ter um doador de medula HLA compatível, parente incompatível ou não aparentado com o qual o paciente é alelo compatível em pelo menos 7 dos 8 loci HLA ou uma única unidade de sangue de cordão não aparentada compatível com pelo menos 4 dos 6 loci HLA com dose mínima de 4x10(7)NC/Kg
Critério de exclusão:
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas alogênicas ou autólogas
- Exposição prévia ao AMD3100
- Leucemia ativa do sistema nervoso central
- Infecção viral, bacteriana, fúngica e protozoária descontrolada
- infecção pelo HIV
- Não cumpre a função padrão do órgão para transplante
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: transplante de medula óssea
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AMD3100 será primeiro administrado a 240 mcg/kg (a dose aprovada pela FDA para mobilização de PBSC autólogo) IV uma vez ao dia antes do condicionamento por 3 dias (dias -6, -5 e -4) no primeiro grupo de participantes.
Se os critérios de toxicidade forem atendidos, a dosagem será aumentada no segundo grupo de participantes para 240 mcg/kg IV uma vez ao dia antes do condicionamento por 5 dias (dias -8, -7, -6, -5 e -4).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança AMD3100
Prazo: 42º dia após o transplante de medula óssea
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Incidência de toxicidade relacionada ao regime de grau 3 e 4 avaliada pela escala de Bearman no dia 42.
Os pacientes no nível de dose 1 recebem 3 dias de AMD3100.
Se ocorrerem 2 casos de toxicidade de grau 4 ou 3 casos de toxicidade de grau 3-4, o nível de dose 1 e o estudo serão encerrados.
Caso contrário, após a avaliação de 6 pacientes no dia 42, a dose será aumentada para 5 dias de AMD3100 (nível de dose 2).
Se ocorrerem 2 casos de toxicidade de grau 4 ou 3 casos de toxicidade de grau 3-4, o estudo será encerrado.
Caso contrário, após 6 pacientes terem sido inscritos neste nível, o estudo será encerrado para inscrição.
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42º dia após o transplante de medula óssea
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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AMD3100 análises de biologia correlativa
Prazo: 2 anos
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Amostras de medula óssea e sangue periférico coletadas durante o estudo são examinadas em laboratório para detectar se há alguma diferença nas células de leucemia após o tratamento com AMD3100.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kuang-Yueh Chiang, MD, PhD, Emory University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Leucemia Linfóide
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Leucemia Mieloide Aguda
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes anti-HIV
- Antirretrovirais
- Plerixafor
Outros números de identificação do estudo
- IRB00053638
- CHOA AMD3100 Pilot (Outro identificador: Other)
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