ATRA和达那唑联合作为成人免疫性血小板减少症的二线治疗
2017年9月3日 更新者：Xiao-hui Zhang、Peking University People's Hospital
口服全反式维甲酸和达那唑与达那唑联合作为成人免疫性血小板减少症的二线治疗：一项多中心、随机、开放标签试验
随机、开放标签、多中心研究，比较 ATRA 加达那唑与达那唑单药治疗皮质类固醇耐药/复发性 ITP 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种严重的出血性疾病。 大约 2/3 的患者从一线治疗中获得缓解。 然而，皮质类固醇耐药或复发 ITP 的潜在机制尚不清楚；因此，治疗仍然是一个巨大的挑战。 全反式维甲酸 (ATRA) 对造血功能具有免疫调节作用，使其成为一种可能的治疗选择。
一项多中心前瞻性研究在非脾切除 ITP 患者中进行，这些患者要么对标准剂量的皮质类固醇有耐药性，要么已经复发。 患者被随机分配到 ATRA+达那唑和达那唑单药治疗组。 治疗前后评估血小板计数、出血等症状。 在整个研究过程中也记录了不良事件，以便比较 ATRA 加达那唑与达那唑单一疗法在皮质类固醇耐药/复发 ITP 患者中的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
130
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing、Beijing、中国、100044
- Beijing Hospital, Ministry of Health
-
Beijing、Beijing、中国、100044
- Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology
-
Beijing、Beijing、中国
- Pla Navy General Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国
- Qilu Hospital, Shandong University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 通过排除其他引起血小板减少症的原因得到证实；
- 入组时血小板计数低于 30×109/L
- 对全剂量皮质类固醇治疗至少 4 周未达到持续反应或在类固醇减量期间或停药后复发的患者。
- 年长 18 岁。
排除标准：
- 继发性免疫性血小板减少症（例如，HIV、HCV、幽门螺杆菌感染患者或系统性红斑狼疮患者）
- 充血性心力衰竭
- 严重心律失常
- 哺乳期或孕妇
- 天冬氨酸转氨酶和丙氨酸转氨酶水平≥正常阈值标准上限的3倍
- 肌酐或血清胆红素水平均超过正常范围 1•5 倍或以上
- 活动性或既往恶性肿瘤
- 由于时间、距离、经济问题或其他原因无法进行血常规检测。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：全反式维甲酸＆达那唑
达那唑 400mg po 和 ATRA 10mg bid po
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其他名称：
其他名称：
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有源比较器：达那唑
达那唑 400mg 口服
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在 12 个月的随访中持续的血小板反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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血小板计数 >=30x10^9/L 且基线计数 (PR) 至少增加 2 倍或血小板计数 >=100x10^9/L (CR) 且无出血，在 12 个月的随访中没有使用急救药物。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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血小板计数 >=30×10^9/L 至少一次且血小板计数基线至少翻倍且未接受任何其他血小板增加疗法的参与者人数
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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4 周时的主要缓解率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到治疗第 4 周
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血小板计数 >=30×10^9/L 且在治疗第 4 周未接受任何其他血小板增加治疗的情况下血小板计数至少翻倍的参与者人数
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从研究治疗开始（第 1 天）到治疗第 4 周
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8 周时的主要缓解率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到治疗第 8 周
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在治疗第 8 周时血小板计数 >=30×10^9/L 且血小板计数至少为基线两倍且未接受任何其他血小板增加疗法的参与者人数
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从研究治疗开始（第 1 天）到治疗第 8 周
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响应时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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反应时间定义为从开始治疗到达到反应的时间。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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反应持续时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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反应的持续时间是从反应的实现到反应的丧失来衡量的。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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减少出血症状
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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治疗后出血的变化。
出血根据 WHO 出血量表定义（0，无出血；1，瘀点；2，轻度失血；3，严重失血；4，衰弱性失血）。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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安全
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到随访结束
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在治疗的前 8 周内，每周对所有患者进行安全性评估，此后每隔 2 周进行一次。
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版对不良事件进行了缩放
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从研究治疗开始（第 1 天）到随访结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Xiao-hui Zhang, Professor、Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2017年2月1日
研究注册日期
首次提交
2012年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月16日
首次发布 (估计)
2012年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月3日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- U1111-1132-6877
- Z111107058811024 (其他赠款/资助编号：Capital Clinical characteristic application foundation)
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