Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kombinationen av ATRA och Danazol som andra linjens behandling vid immuntrombocytopeni hos vuxna

3 september 2017 uppdaterad av: Xiao-hui Zhang, Peking University People's Hospital

Kombinationen av oral all-trans retinsyra och Danazol vs Danazol som andra linjens behandling vid immuntrombocytopeni hos vuxna: en multicenter, randomiserad, öppen prövning

Randomiserad, öppen, multicenterstudie för att jämföra effektiviteten och säkerheten av ATRA plus danazol med danazol monoterapi hos patienter med kortikosteroidresistent/återfallande ITP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Immun trombocytopeni (ITP) är en allvarlig blödningsrubbning. Cirka 2/3 av patienterna uppnår remission från förstahandsbehandlingar. Den underliggande mekanismen för kortikosteroidresistent eller återfallande ITP är dock inte välkänd; behandling förblir därför en stor utmaning. All-trans retinsyra (ATRA) har en immunmodulerande effekt på hematopoiesis, vilket gör det till ett möjligt behandlingsalternativ.

En prospektiv multicenterstudie utfördes på icke-splenektomerade ITP-patienter som antingen var resistenta mot en standarddos av kortikosteroider eller hade återfall. Patienterna randomiserades till ATRA+danazol och danazol monoterapigrupp. Trombocytantal, blödningar och andra symtom utvärderades före och efter behandling. Biverkningar registreras också under hela studien för att jämföra effektiviteten och säkerheten av ATRA plus danazol med danazol monoterapi hos patienter med kortikosteroidresistent/återfallande ITP.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

130

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100044
        • Beijing Hospital, Ministry of Health
      • Beijing, Beijing, Kina, 100044
        • Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Pla Navy General Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Qilu Hospital, Shandong University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Primär immun trombocytopeni (ITP) bekräftad genom att utesluta andra övervakade orsaker till trombocytopeni;
  • Trombocytantal mindre än 30×109/L vid registreringen
  • Patienter som inte uppnådde ett ihållande svar på behandling med fulldos kortikosteroider under minst 4 veckor eller som fick återfall under steroidnedskärning eller efter att behandlingen avbröts.
  • 18 år äldre.

Exklusions kriterier:

  • Sekundär immun trombocytopeni (t.ex. patienter med HIV, HCV, Helicobacter pylori-infektion eller patienter med systemisk lupus erythematosus)
  • hjärtsvikt
  • svår arytmi
  • ammande eller gravida kvinnor
  • nivåer av aspartataminotransferas och alanintransaminas ≥ 3× den övre gränsen för de normala tröskelkriterierna
  • kreatinin- eller serumbilirubinnivåer var 1•5 gånger eller mer än normalt
  • aktiv eller tidigare malignitet
  • Det går inte att göra ett blodprov på grund av tid, avstånd, ekonomiska problem eller andra skäl.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: All-trans retinsyra & Danazol
Danazol 400mg po och ATRA 10mg bid po
Läkemedel: Heltransretinsyra
Andra namn:
  • Retinoidsyra
Läkemedel: Danazol
Andra namn:
  • Danocrine
  • Cleregil
  • Danol
Aktiv komparator: Danazol
Danazol 400mg po
Läkemedel: Danazol
Andra namn:
  • Danocrine
  • Cleregil
  • Danol

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
det ihållande blodplättssvaret vid 12-månadersuppföljningen
Tidsram: Från studiestart (dag 1) till slutet av månad 12
Antalet deltagare (responders) med trombocytantal >=30x10^9/L och minst en 2-faldig ökning av baslinjeantalet (PR) eller ett trombocytantal >=100x10^9/L (CR) och frånvaron av blödning, utan räddningsmedicin vid 12 månaders uppföljning.
Från studiestart (dag 1) till slutet av månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
övergripande respons
Tidsram: Från studiestart (dag 1) till slutet av månad 12
Antalet deltagare med trombocytantal >=30×10^9/L minst en gång och minst en fördubbling av baslinjens trombocytantal utan administrering av någon annan trombocythöjande behandling
Från studiestart (dag 1) till slutet av månad 12
primär svarsfrekvens vid 4 veckor
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 4 av behandlingen
Antalet deltagare med trombocytantal >=30×10^9/L och minst en fördubbling av baslinjen för trombocytantalet utan administrering av någon annan trombocytökande behandling vid vecka 4 av behandlingen
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 4 av behandlingen
primär svarsfrekvens vid 8 veckor
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 8 av behandlingen
Antalet deltagare med trombocytantal >=30×10^9/L och minst en fördubbling av baslinjeantalet trombocyter utan administrering av någon annan trombocytökande behandling vid vecka 8 av behandlingen
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 8 av behandlingen
tid att svara
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Tid till svar definierades som tiden från start av behandling till tiden för att uppnå svar.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
svarstiden
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Varaktigheten av svar mättes från uppnåendet av svar till förlust av svar.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
minskning av blödningssymtom
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Förändringar av blödning efter behandling. Blödning definierades i enlighet med WHO:s blödningsskala (0, ingen blödning; 1, petekier; 2, mild blodförlust; 3, grov blodförlust; och 4, försvagande blodförlust).
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
säkerhet
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (Dag 1) fram till slutet av uppföljningen
Alla patienter utvärderades för säkerhet varje vecka under de första 8 veckorna av behandlingen och med 2-veckors intervall därefter. Biverkningar skalades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0
Från början av studiebehandlingen (Dag 1) fram till slutet av uppföljningen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Samarbetspartners

Qilu Hospital of Shandong University
Beijing Tongren Hospital
Beijing Municipal Science & Technology Commission
Beijing Hospital
Navy General Hospital, Beijing

Utredare

  • Huvudutredare: Xiao-hui Zhang, Professor, Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2012

Första postat (Uppskatta)

17 augusti 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • U1111-1132-6877
  • Z111107058811024 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Capital Clinical characteristic application foundation)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera