RoActemra/Actemra（托珠单抗）在法国完成 WA19977 核心研究的幼年特发性关节炎患者中的长期扩展研究
2025年8月22日 更新者：Hoffmann-La Roche
长期、介入性、开放标签扩展研究评估 Tocilizumab 治疗来自法国的多关节病程幼年特发性关节炎患者的安全性，他们完成了全球、多国试验 (WA19977)
这项长期、开放标签的扩展研究将评估 RoActemra/Actemra（托珠单抗）在完成 WA19977 核心研究的多关节病程幼年特发性关节炎患者中的安全性。
患者将继续每 4 周静脉注射 RoActemra/Actemra 8 mg/kg。
研究治疗的预期时间为 104 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
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Montpellier、法国、34295
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Paris、法国、75743
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Paris、法国、75679
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成 WA19977 研究第 33 次访视（第 104 周）且根据研究者评估可能受益于研究药物治疗的患者
- 患者必须最迟在第 8 周就诊时接受本研究中的第一次 RoActemra/Actemra 输注
- 有生育潜力的女性和有生育潜力女性伴侣的男性必须同意使用协议规定的有效避孕措施
排除标准：
- 根据研究者的判断，在 WA19977 期间 RoActemra/Actemra 治疗的获益不令人满意的患者
- 自核心研究 WA19977 中最后一次使用研究药物以来使用任何研究药物进行治疗
- 除允许的多关节病程幼年特发性关节炎 (JIA) 子集外，患者出现任何其他自身免疫性风湿病或重叠综合征：类风湿因子阳性或阴性 JIA 或扩展性少关节 JIA
- 患者在研究期间和最后一次服用研究药物后 12 周内怀孕、哺乳或打算怀孕
- 任何重大的伴随疾病或医疗或手术状况
- 对既往生物治疗有明显过敏或输液反应史
- 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷
- 根据研究者的判断，任何对 RoActemra/Actemra 治疗有禁忌症的感染
- 肝、肾或骨髓功能不足
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RoActemra/阿克泰姆拉
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8 mg/kg iv 每 4 周一次，104 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有任何不良事件和任何严重不良事件的参与者人数
大体时间：约2年
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不良事件 (AE) 定义为参与者或临床研究参与者的任何不良医疗事件，暂时与药品的使用相关，无论是否被认为与药品相关。
严重不良事件 (SAE) 是指在任何剂量下都会导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致残疾/无能力或导致先天性异常/出生缺陷的任何不良医学事件。
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约2年
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有特别关注的不良事件的参与者人数
大体时间：约2年
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AE 定义为参与者或临床研究参与者的任何不良医疗事件，暂时与医药产品的使用相关，无论是否被认为与医药产品相关。
特别关注的 AE 包括牙龈出血、牙脓肿、口疮皮炎、耳部感染、胃肠炎、眼部带状疱疹、虱子感染、鼻咽炎、口腔真菌感染、口腔疱疹、咽炎、鼻炎、鼻窦炎、扁桃体炎、气管炎、气管支气管炎、尿路感染、月经过多、气喘、鼻衄、血肿。
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约2年
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发生托珠单抗相关不良事件的参与者人数
大体时间：约2年
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AE 定义为参与者或临床研究参与者的任何不良医疗事件，暂时与医药产品的使用相关，无论是否被认为与医药产品相关。
任何 AE 的相关性被报告为与 TCZ 可能相关、可能相关或远程相关。
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约2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均暴露于研究治疗药物
大体时间：约2年
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参与者在第 104 周或当 TCZ 可用于 pcJIA 参与者时获得 TCZ，以在法国先到者为准。
报告了平均 TCZ 暴露（从第一次给药到最后一次给药的时间）。
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约2年
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研究随访的平均持续时间
大体时间：约2年
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从第 1 天到最后一次访问日期（大约 2 年）对参与者进行了随访。
报告了参与者在研究中接受随访的平均时间。
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约2年
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导致 TCZ 修改的 AE、导致死亡、过敏反应或严重超敏反应和死亡的 AE 的参与者人数
大体时间：约2年
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报告了导致 TCZ 修改的 AE、导致死亡、过敏反应或严重超敏反应的 AE 以及死亡的参与者人数。
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约2年
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具有临床意义的异常实验室参数的参与者人数
大体时间：约2年
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临床上显着的异常参数包括嗜酸性粒细胞计数、丙氨酸氨基转移酶、总胆红素以及尿液中的蛋白质和血液。
报告了具有这些异常实验室参数的参与者人数。
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约2年
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体检异常人数
大体时间：约2年
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耳鼻喉体检异常（哮喘）的参与者；四肢（滑膜炎、第 5 近端指间关节屈曲后遗症、拇外翻、跖趾关节偏斜和跖骨头下骨痂）；肺（轻度支气管痉挛）；皮肤（白斑和血肿、颈部皮下脂肪浸润、皮疹和头皮癣）；和肌肉骨骼系统（右臀部不适）的报告。
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约2年
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患有幼年特发性关节炎的参与者人数美国风湿病学会反应 50/70
大体时间：第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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美国风湿病学会 (ACR) 的幼年特发性关节炎 (JIA) 由六个部分组成：活动性关节炎的最大关节数；活动受限的关节数；红细胞沉降率 (ESR) 和/或 C 反应蛋白 (CRP)；儿童健康评估问卷-疾病指数 (CHAQ-DI) 分为 4 分制 [0 = 没有任何困难，3 = 无法]，分为 8 个身体功能领域的 30 个项目；医生对疾病活动的总体评估和参与者对整体健康状况的总体评估（均根据 0 至 100 毫米视觉模拟量表 [VAS] 进行评估，其中得分 0 = 非活动性关节炎，100 = 非常活动性关节炎）。
JIA ACR50/70 响应定义为六个核心组件中的至少三个分别至少改善 50% (%) 或 70%，并且其余核心组件中不超过一个恶化超过 30%。
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第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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患有非活动性疾病的参与者人数
大体时间：第 24、36、48、72 和 108 周
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非活动性疾病定义为：1) 没有活动性关节炎的关节（没有关节肿胀、疼痛和缺乏运动），2) 没有发烧、皮疹、浆膜炎、脾肿大或由 JIA 引起的全身性淋巴结肿大，3) 没有活动性葡萄膜炎，4 ) ESR 和/或 CRP 在正常范围内，以及 5) 根据医生对疾病活动的全面评估，没有疾病活动（VAS 上 <= 10 毫米 [mm]）。
参与者的治疗医师在 0 到 100 毫米的水平尺度上提供了参与者的关节炎疾病活动等级，其中 0 分代表“关节炎不活跃”（即无症状且没有关节炎症状），100 分代表“关节炎非常活跃”。
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第 24、36、48、72 和 108 周
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达到临床缓解的参与者人数
大体时间：第 24、36、48、72 和 108 周
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临床缓解定义为观察到至少连续 6 个月的非活动性疾病。
临床缓解根据药物摄入定义为：1 级（药物临床缓解），2 级（口服皮质类固醇药物临床缓解 [仍在使用 TCZ]），3 级（口服皮质类固醇和甲氨蝶呤药物临床缓解 [仍在使用] TCZ]）和 4 级（所有抗炎药物的临床缓解[仍在使用 TCZ]）。
报告了每个临床缓解水平的参与者人数。
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第 24、36、48、72 和 108 周
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儿童健康评估问卷-残疾指数有最低限度重要改善的参与者人数
大体时间：第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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CHAQ-DI 包括有关穿衣和打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动的问题。
原始 CHAQ 的残疾指数 (DI) 根据 30 个项目的 4 点分类量表分级，分为 8 个身体功能领域。
每个领域中得分最高的项目决定了该领域的得分。
残疾指数的得分是范围从 0 到 3 的领域得分的平均值（0 = 没有任何困难，3 = 无法做到），得分越高意味着残疾程度越高。
CHAQ-DI 的最低限度重要改进定义为每次访问时 WA19977 核心研究（第 1 天/访问 1）基线的变化 >=0.13。
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第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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运动受限的关节数
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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大多数参与者报告的最常见症状是关节运动受限 (LOM)，这是通过体格检查确定的。
报告了运动受限的平均关节。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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具有主动运动范围的关节数
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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通过身体检查计算活动关节的活动范围，并报告平均关节数。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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肿胀关节数
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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通过身体检查对肿胀关节进行计数并报告平均肿胀关节数。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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疼痛关节数
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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通过身体检查对疼痛关节进行计数并报告平均疼痛关节。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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医生对疾病活动的全面评估
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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医生对疾病活动的全面评估记录在 0 至 100 毫米水平 VAS 上，其中 0 分代表“关节炎不活跃”（即无症状和无关节炎症状），100 分代表“关节炎非常活跃”（较高的分数表示恶化疾病）。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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家长/患者对疾病活动的整体评估
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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使用 0 至 100 mm VAS 对父母/患者的疾病活动进行全面评估，VAS 评分越高，疾病状态越差（0 = 没有活动或体征或症状；100 = 最大活动或体征或症状）。
无疾病活动定义为 VAS <=10 mm。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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家长/患者不适指数（疼痛）
大体时间：基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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参与者或父母通过在 0（无疼痛）- 100 毫米（无法忍受的疼痛）的 VAS 上放置一条水平线来评估参与者的疼痛。
为了描述疼痛，使用了 10 mm 的截止值，VAS <10 mm 被定义为无疼痛。
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基线（第 1 天）、第 12、24、36、48、60、72、84 和 108 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年1月1日
研究完成 (实际的)
2014年1月1日
研究注册日期
首次提交
2012年8月23日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月23日
首次发布 (估计的)
2012年8月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月22日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.