此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Ivacaftor 在囊性纤维化和非 G551D CFTR 突变受试者中的滚动研究 (KONTINUE)

2017年4月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估 6 岁及以上患有囊性纤维化和非 G551D CFTR 突变受试者长期 Ivacaftor 治疗安全性的 3 期双臂滚动研究

这项研究的目的是评估长期 ivacaftor 治疗对来自研究 110 (NCT01614457)、111 (NCT01614470) 和 113 (NCT01685801) 的囊性纤维化 (CF) 参与者的安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Ivacaftor 是第一个显示 CFTR 功能改善和 CF 参与者临床益处的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂。 3 期研究（NCT00909532 [研究 102] 和 NCT00909727 [研究 103]）的结果表明，ivacaftor 可有效治疗具有 G551D-CFTR 突变的 CF 参与者，CFTR 通道功能的持续改善证明了这一点（通过测量汗液氯化物浓度的降低）以及肺功能、肺部恶化、呼吸系统症状和体重增加的相应显着、持久的改善。 Ivacaftor 的耐受性也很好，过早停药的发生率和原因以及安全性评估的结果都证明了这一点。

Ivacaftor（商品名 Kalydeco；150 mg 片剂）最初在美国被批准用于治疗 CFTR 基因中具有 G551D 突变的 6 岁及以上参与者的 CF。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

125

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 比利时
      • Leuven、比利时
  • 法国
      • Montpellier、法国
      • Paris、法国
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国
      • Detroit、Michigan、美国
      • Grand Rapids、Michigan、美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
      • Syracuse、New York、美国
      • Valhalla、New York、美国
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国
      • Fort Worth、Texas、美国
      • Houston、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国
  • 英国
      • Belfast、英国
      • Edinburgh、英国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 来自研究 110 或研究 111 的参与者进入 ivacaftor 组必须在之前的研究中完成指定的研究药物治疗持续时间。
  • 来自 Study 113 进入 ivacaftor 组的参与者必须通过随访访问完成所有与研究相关的治疗，并在之前的研究中满足 Study 113 反应者标准。
  • 进入观察组的参与者必须在之前的研究（研究 110 或研究 111）中完成至少 4 周的研究药物治疗，必须完成之前的研究但不想加入 ivacaftor 组，或者必须完成以前的研究，但不符合 ivacaftor 手臂的纳入标准。
  • 进入 ivacaftor 手臂的有生育能力的参与者不得怀孕。
  • 进入 ivacaftor 手臂的参与者必须愿意遵守避孕要求。

排除标准（仅限 Ivacaftor 手臂）：

  • 任何可能混淆研究结果或对参与者给予 ivacaftor 造成额外风险的疾病或病症的病史。
  • 使用细胞色素 P450 (CYP) 3A 的中度或强抑制剂或诱导剂。
  • 在第 1 天就诊时或之前有白内障或晶状体混浊的证据。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依伐卡托
在之前的研究 VX11-770-110（研究 110；NCT01614457）、VX12-770-111（研究 111）中，每 12 小时（q12h）口服 Ivacaftor 150 毫克 (mg) 片剂和/或与 Ivacaftor 片剂匹配的安慰剂的参与者；NCT01614470）或 VX12-770-113（研究 113；NCT01685801）；在这个 VX12-770-112（研究 112；NCT01707290）中接受 Ivacaftor 150 mg 片剂 q12h 长达 104 周。
药品：依伐卡托
150 mg 片剂，口服，每 12 小时一次 (q12h)
其他名称：
  • VX-770
  • Kalydeco
无干预：观察性的
在之前的研究 110 (NCT01614457) 或研究 111 (NCT01614470) 中接受 Ivacaftor 150 mg 片剂和/或与 Ivacaftor 片剂匹配的安慰剂的参与者，口服，q12h，在本研究 112 (NCT01707290) 中被观察（未接受研究药物）长达 2 年。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Ivacaftor Arm 中出现紧急不良事件 (TEAE) 或严重不良事件 (SAE) 治疗的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 108 周（研究 112）
AE：参与者在研究期间发生的任何不良医疗事件；该事件不一定与治疗有因果关系。 这包括任何新发生的事件或在签署知情同意书后严重程度或频率增加的先前情况。 AE 包括严重的和非严重的 AE。 SAE（AE 的子集）：医疗事件或状况，无论其与研究药物的关系如何，都属于以下任何类别：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗/住院时间延长、持续/严重残疾或无行为能力、先天性异常/出生缺陷、重要医疗事件。 TEAE 被定义为在第 108 周开始研究药物期间和之后开始日期或严重程度增加的不良事件。
第 1 天至第 108 周（研究 112）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周预测的第一秒用力呼气量百分比 (FEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。 Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。 Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性参与者和 16 岁及以上的女性参与者。 Wang 标准用于 6 至 17 岁的男性参与者和 6 至 15 岁的女性参与者。 基线被定义为在研究​​ 112 中服用第一剂研究药物 (Ivacaftor) 之前的最近一次测量。 计划报告 Ivacaftor 臂的结果，并按父研究 110、111 和 113 分层。
基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周体重指数 (BMI) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
BMI 定义为以 kg 为单位的体重除以以 m^2 为单位的身高。 基线被定义为在研究​​ 112 中服用第一剂研究药物 (Ivacaftor) 之前的最近一次测量。 计划报告 Ivacaftor 臂的结果，并按父研究 110、111 和 113 分层。
基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
第 2、24、48 和 104 周时汗液氯化物相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 2、24、48 和 104 周（研究 112）
使用经批准的收集设备收集汗液样本。 基线被定义为在研究​​ 112 中服用第一剂研究药物 (Ivacaftor) 之前的最近一次测量。 计划报告 Ivacaftor 臂的结果，并按父研究 110、111 和 113 分层。
基线，第 2、24、48 和 104 周（研究 112）
第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周时囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域基线的绝对变化
大体时间：基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量 CF 参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状（如咳嗽、充血、喘息），评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。 基线被定义为在研究​​ 112 中服用第一剂研究药物（ivacaftor）之前的最近一次测量。 计划报告 Ivacaftor 臂的结果，并按父研究 110、111 和 113 分层。
基线，第 2、12、24、36、48、60、72、84、96 和 104 周（研究 112）
肺部恶化事件的数量
大体时间：通过第 104 周（研究 112）
肺部恶化事件包括那些需要用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）进行治疗的大于或等于 4 个窦肺体征/症状的事件。 报告了事件的数量。 计划报告 Ivacaftor 臂的结果，并按父研究 110、111 和 113 分层。
通过第 104 周（研究 112）
观察组中发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达 2 年（研究 112）
SAE 被定义为属于以下任何类别的医学事件或状况，无论其与研究药物的关系如何：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗/住院时间延长、持续/严重残疾或丧失能力, 先天性异常/出生缺陷, 重要医学事件。
长达 2 年（研究 112）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

合作者

Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Joseph Pilewski, MD、University of Pittsburgh

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年2月1日

初级完成 (实际的)

2016年4月1日

研究完成 (实际的)

2016年4月1日

研究注册日期

首次提交

2012年10月9日

首先提交符合 QC 标准的

2012年10月15日

首次发布 (估计)

2012年10月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年4月3日

最后验证

2017年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅