Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rolloverová studie Ivacaftoru u subjektů s cystickou fibrózou a mutací CFTR bez G551D (KONTINUE)

3. dubna 2017 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, dvouramenná, rolloverová studie k vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé léčby ivakaftorem u subjektů ve věku 6 let a starších s cystickou fibrózou a mutací CFTR bez G551D

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost dlouhodobé léčby ivakaftorem u účastníků s cystickou fibrózou (CF) ze studií 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) a 113 (NCT01685801).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ivacaftor je prvním modulátorem transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR), který vykazuje zlepšení funkce CFTR a klinický přínos u účastníků s CF. Výsledky studií fáze 3 (NCT00909532 [Studie 102] a NCT00909727 [Studie 103]) ukázaly, že ivakaftor je účinný při léčbě účastníků s CF, kteří mají mutaci G551D-CFTR, o čemž svědčí trvalé zlepšení funkce kanálu CFTR (měřeno pomocí snížení koncentrace chloridu v potu) a odpovídající podstatné, trvalé zlepšení funkce plic, plicní exacerbace, respirační symptomy a přírůstek hmotnosti. Ivacaftor byl také dobře tolerován, jak dokazují četnost a důvody předčasného ukončení a výsledky hodnocení bezpečnosti.

Ivacaftor (obchodní název Kalydeco; 150 mg tablety) byl původně schválen ve Spojených státech pro léčbu CF u účastníků ve věku 6 let a starších, kteří mají mutaci G551D v genu CFTR.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

125

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Francie
      • Montpellier, Francie
      • Paris, Francie
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
      • Valhalla, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ze studie 110 nebo studie 111 vstupující do ramene ivakaftoru musí dokončit přidělenou dobu trvání léčby studovaným lékem v předchozí studii.
  • Účastníci ze studie 113 vstupující do ramene ivakaftoru museli dokončit všechny léčby související se studií prostřednictvím následné návštěvy a během předchozí studie splnit kritéria respondentů studie 113.
  • Účastníci vstupující do observační větve musí ve své předchozí studii (studie 110 nebo studie 111) absolvovat alespoň 4 týdny léčby studovanými drogami, musí dokončit předchozí studii, ale nechtějí se zapsat do větve ivakaftoru nebo musí dokončit předchozí studie, ale nesplňují kritéria pro zařazení do ramene ivakaftoru.
  • Účastnice ve fertilním věku vstupující do ramene ivakaftoru nesmí být těhotné.
  • Účastníci vstupující do ramene ivakaftoru musí být ochotni dodržovat požadavky na antikoncepci.

Kritéria vyloučení (pouze rameno Ivacaftor):

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání ivakaftoru účastníkovi.
  • Použití středně silných nebo silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 (CYP) 3A.
  • Důkaz šedého zákalu nebo zákalu čočky při návštěvě 1. dne nebo před ní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ivacaftor
Účastníci, kteří dostávali tabletu Ivacaftor 150 miligramů (mg) a/nebo placebo odpovídali tabletě Ivacaftor perorálně, každých 12 hodin (q 12h) v předchozí studii VX11-770-110 (studie 110; NCT01614457), VX12-770-111S (Studie 111S NCT01614470) nebo VX12-770-113 (studie 113; NCT01685801); dostával Ivacaftor 150 mg tabletu každých 12 hodin v tomto VX12-770-112 (studie 112; NCT01707290) po dobu 104 týdnů.
Lék: Ivacaftor
150 mg tableta, perorální podání, každých 12 hodin (q12h)
Ostatní jména:
  • VX-770
  • Kalydeco
Žádný zásah: Pozorovací
Účastníci, kteří dostávali Ivacaftor 150 mg tabletu a/nebo placebo odpovídající tabletě Ivacaftor, perorálně každých 12 hodin v předchozí studii 110 (NCT01614457) nebo studii 111 (NCT01614470), byli pozorováni (nedostali studovaný lék) v této studii 11707900 po dobu až 2 let.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) nebo vážnými nežádoucími příhodami (SAE) v rameni Ivacaftor
Časové okno: Den 1 až týden 108 (studie 112)
AE: jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníků během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se zvýšila po podepsání formuláře informovaného souhlasu. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. TEAE byly definovány jako nežádoucí příhody s datem zahájení nebo zvýšenou závažností po první dávce studovaného léku a po ní do 108. týdne.
Den 1 až týden 108 (studie 112)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (FEV1) ve 2., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96. a 104. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Pro výpočet procenta předpokládaného FEV1 (pro věk, pohlaví a výšku) byly použity Hankinsonovy a Wangovy standardy. Hankinsonův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 18 let a starší a ženy ve věku 16 let a starší. Wangův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 6 až 17 let a pro ženy ve věku 6 až 15 let. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léku (Ivacaftor) ve studii 112. Výsledky byly naplánovány tak, aby byly hlášeny pro rameno Ivacaftor a byly stratifikovány podle rodičovské studie 110, 111 a 113.
Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v týdnu 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v m^2. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léku (Ivacaftor) ve studii 112. Výsledky byly naplánovány tak, aby byly hlášeny pro rameno Ivacaftor a byly stratifikovány podle rodičovské studie 110, 111 a 113.
Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v týdnu 2, 24, 48 a 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 24, 48 a 104 (studie 112)
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léku (Ivacaftor) ve studii 112. Výsledky byly naplánovány tak, aby byly hlášeny pro rameno Ivacaftor a byly stratifikovány podle rodičovské studie 110, 111 a 113.
Výchozí stav, týden 2, 24, 48 a 104 (studie 112)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v respirační doméně dotazníku cystické fibrózy revidovaného (CFQ-R) v týdnu 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s CF. Respirační doména hodnocená respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léku (ivakaftoru) ve studii 112. Výsledky byly naplánovány tak, aby byly hlášeny pro rameno Ivacaftor a byly stratifikovány podle rodičovské studie 110, 111 a 113.
Výchozí stav, týden 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 a 104 (studie 112)
Počet příhod plicních exacerbací
Časové okno: Přes týden 104 (studie 112)
Příhody plicní exacerbace zahrnují ty příhody, které vyžadují léčbu novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Byl hlášen počet událostí. Výsledky byly naplánovány tak, aby byly hlášeny pro rameno Ivacaftor a byly stratifikovány podle rodičovské studie 110, 111 a 113.
Přes týden 104 (studie 112)
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) v observační větvi
Časové okno: do 2 let (studie 112)
SAE byl definován jako zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost.
do 2 let (studie 112)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

16. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit