Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rollover-tutkimus ivakaftorista potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja ei-G551D CFTR-mutaatio (KONTINUE)

maanantai 3. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, kaksihaarainen kiertotutkimus pitkäaikaisen ivakaftorihoidon turvallisuuden arvioimiseksi 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja ei-G551D-CFTR-mutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisen ivakaftorihoidon turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) tutkimuksista 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) ja 113 (NCT01685801).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ivacaftor on ensimmäinen kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattori, joka osoittaa CFTR:n toiminnan paranemista ja kliinistä hyötyä CF-potilailla. Tulokset vaiheen 3 tutkimuksista (NCT00909532 [tutkimus 102] ja NCT00909727 [tutkimus 103]) osoittivat, että ivakaftori on tehokas CF-potilaiden hoidossa, joilla on G551D-CFTR-mutaatio, mistä on osoituksena jatkuvat parannukset kanavan toiminnoissa (measCFurTRed). hikikloridipitoisuuden lasku) ja vastaavat merkittävät, kestävät parannukset keuhkojen toiminnassa, keuhkojen pahenemisvaiheissa, hengitystieoireissa ja painonnousussa. Ivakaftori oli myös hyvin siedetty, minkä osoittavat ennenaikaisen lopettamisen määrät ja syyt sekä turvallisuusarviointien tulokset.

Ivacaftor (kauppanimi Kalydeco; 150 mg tabletit) hyväksyttiin alun perin Yhdysvalloissa CF:n hoitoon vähintään 6-vuotiailla osallistujilla, joilla on G551D-mutaatio CFTR-geenissä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

125

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Ranska
      • Montpellier, Ranska
      • Paris, Ranska
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimuksesta 110 tai tutkimuksesta 111 ivakaftorihaaraan tulevien osallistujien on täytynyt suorittaa määrätty tutkimuslääkehoidon kesto edellisessä tutkimuksessa.
  • Tutkimuksesta 113 ivakaftorihaaraan tulevien osallistujien on täytynyt suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät hoidot seurantakäynnin aikana ja täyttiä tutkimuksen 113 vastekriteerit edellisen tutkimuksen aikana.
  • Havainnointiryhmään tulevien osallistujien on täytynyt suorittaa vähintään 4 viikon tutkimuslääkehoito edellisessä tutkimuksessaan (tutkimus 110 tai tutkimus 111), heidän on täytynyt suorittaa edellinen tutkimus, mutta he eivät halua ilmoittautua ivakaftoriryhmään tai heidän on täytynyt suorittaa tutkimus aiemmassa tutkimuksessa, mutta ne eivät täytä ivakaftoriryhmän mukaanottokriteerejä.
  • Hedelmällisessä iässä olevat osallistujat, jotka tulevat ivakaftor-käsivarteen, eivät saa olla raskaana.
  • Ivakaftor-haaraan tulevien osallistujien on oltava valmiita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit (vain Ivacaftor Arm):

  • Aiempi sairaus tai tila, joka saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin ivakaftorin antamisessa osallistujalle.
  • Kohtalaisten tai vahvojen sytokromi P450 (CYP) 3A:n estäjien tai indusoijien käyttö.
  • Todisteet kaihista tai linssin sameudesta 1. päivän käynnin aikana tai sitä ennen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ivakaftori
Osallistujat, jotka saivat 150 milligramman (mg) Ivacaftor-tablettia ja/tai lumelääkettä, yhdistettiin Ivacaftor-tablettiin suun kautta 12 tunnin välein (q12h) edellisessä tutkimuksessa VX11-770-110 (tutkimus 110; NCT01614457), VX12-770-1111 (Study) ; NCT01614470) tai VX12-770-113 (tutkimus 113; NCT01685801); sai Ivacaftor 150 mg tabletin q12h tässä VX12-770-112:ssa (tutkimus 112; NCT01707290) 104 viikkoon asti.
Lääke: Ivakaftori
150 mg tabletti, suun kautta, 12 tunnin välein (q12h)
Muut nimet:
  • VX-770
  • Kalydeco
Ei väliintuloa: Havainnollistava
Osallistujia, jotka saivat Ivacaftor 150 mg tablettia ja/tai lumelääkettä yhdessä Ivacaftor-tabletin kanssa, suun kautta, 12 h edellisessä tutkimuksessa 110 (NCT01614457) tai tutkimuksessa 111 (NCT01614470), havaittiin (ei saaneet tutkimuslääkettä) tässä tutkimuksessa (NCT20112) jopa 2 vuoden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ivacaftor Arm -hoidossa havaittujen emergent Adverse Events (TEAE) tai Serious Adverse Events (SAE) -hoitoon osallistuneiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 108 (tutkimus 112)
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, joiden alkamispäivä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana ja sen jälkeen viikkoon 108 asti.
Päivä 1 - viikko 108 (tutkimus 112)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikolla 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1:n prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 6–17-vuotiaille miehille ja 6–15-vuotiaille naisille. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmiksi mittauksiksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen (Ivacaftor) annoksen ottamista tutkimuksessa 112. Tulokset suunniteltiin raportoitavaksi Ivacaftor-haarassa, ja ne ositettiin emotutkimusten 110, 111 ja 113 mukaan.
Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikoilla 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmiksi mittauksiksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen (Ivacaftor) annoksen ottamista tutkimuksessa 112. Tulokset suunniteltiin raportoitavaksi Ivacaftor-haarassa, ja ne ositettiin emotutkimusten 110, 111 ja 113 mukaan.
Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikoilla 2, 24, 48 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, 24, 48 ja 104 (tutkimus 112)
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmiksi mittauksiksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen (Ivacaftor) annoksen ottamista tutkimuksessa 112. Tulokset suunniteltiin raportoitavaksi Ivacaftor-haarassa, ja ne ositettiin emotutkimusten 110, 111 ja 113 mukaan.
Lähtötilanne, viikko 2, 24, 48 ja 104 (tutkimus 112)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta tarkistetun kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueella viikoilla 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
CFQ-R on validoitu osallistujan raportoima tulos, joka mittaa CF-potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen (ivakaftorin) annoksen ottamista tutkimuksessa 112. Tulokset suunniteltiin raportoitavaksi Ivacaftor-haarassa, ja ne ositettiin emotutkimusten 110, 111 ja 113 mukaan.
Lähtötaso, viikko 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 ja 104 (tutkimus 112)
Keuhkojen pahenemistapausten määrä
Aikaikkuna: Viikolle 104 (tutkimus 112)
Keuhkojen pahenemistapahtumiin kuuluvat tapahtumat, jotka vaativat hoitoa uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista merkkiä/oiretta varten. Tapahtumien määrä on raportoitu. Tulokset suunniteltiin raportoitavaksi Ivacaftor-haarassa, ja ne ositettiin emotutkimusten 110, 111 ja 113 mukaan.
Viikolle 104 (tutkimus 112)
Havaintoryhmän osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE).
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta (tutkimus 112)
SAE määriteltiin lääketieteelliseksi tapahtumaksi tai tilaksi, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
enintään 2 vuotta (tutkimus 112)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 16. lokakuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa