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嚢胞性線維症および非G551D CFTR変異を有する被験者におけるイバカフトルのロールオーバー研究 (KONTINUE)

2017年4月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

嚢胞性線維症および非G551D CFTR変異を有する6歳以上の被験者における長期イバカフトル治療の安全性を評価する第3相2群ロールオーバー試験

この研究の目的は、研究110（NCT01614457）、111（NCT01614470）、および113（NCT01685801）の嚢胞性線維症（CF）の参加者における長期イバカトール治療の安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

Ivacaftor は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 調節因子として初めて、CF 患者における CFTR 機能の改善と臨床上の利点を示しました。第 3 相試験（NCT00909532 [研究 102] および NCT00909727 [研究 103]）の結果は、CFTR チャネル機能の持続的な改善によって証明されるように、イバカトールが G551D-CFTR 変異を持つ CF 患者の治療に有効であることを示しました（汗の塩化物濃度の低下）、それに対応して肺機能、肺の増悪、呼吸器症状、体重増加が大幅に持続的に改善されます。 早期中止の割合と理由、および安全性評価の結果から明らかなように、イバカフトルは忍容性も良好でした。

イバカフトール（商品名カリデコ、150mg錠）は当初、CFTR遺伝子にG551D変異を持つ6歳以上の参加者のCFの治療薬として米国で承認された。

研究の種類

介入

入学 (実際)

125

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ
      • Detroit、Michigan、アメリカ
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
      • Syracuse、New York、アメリカ
      • Valhalla、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ
      • Fort Worth、Texas、アメリカ
      • Houston、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ
  • イギリス
      • Belfast、イギリス
      • Edinburgh、イギリス
  • フランス
      • Montpellier、フランス
      • Paris、フランス
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • イバカフトール群に参加する研究 110 または研究 111 の参加者は、以前の研究で割り当てられた治験薬治療期間を完了していなければなりません。
  • イバカフトール群に参加する研究 113 の参加者は、フォローアップ訪問を通じて研究に関連するすべての治療を完了し、前回の研究中に研究 113 の反応者の基準を満たしていなければなりません。
  • 観察群に参加する参加者は、以前の研究（研究 110 または研究 111）で少なくとも 4 週間の治験薬治療を完了していなければなりません、以前の研究は完了していなければなりませんがイバカフトール群への登録を希望していないか、または以前の研究ではありましたが、ivacaftor アームの選択基準を満たしていません。
  • ivacaftorアームに参加する妊娠の可能性のある参加者は妊娠していてはなりません。
  • イバカフトル部門に参加する参加者は、避妊要件に従うことに同意する必要があります。

除外基準 (Ivacaftor Arm のみ):

  • -研究結果を混乱させる可能性がある、または参加者にイバカトールを投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性のある病気または状態の病歴。
  • シトクロム P450 (CYP) 3A の中程度または強力な阻害剤または誘導剤の使用。
  • 1日目の来院時またはその前の白内障または水晶体混濁の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イヴァカフトル
前回の研究でイバカフトール 150 ミリグラム (mg) 錠剤および/またはイバカフトール錠剤と一致するプラセボを 12 時間ごと (12 時間ごと) に経口投与された参加者 VX11-770-110 (研究 110; NCT01614457)、VX12-770-111 (研究 111) ; NCT01614470) または VX12-770-113 (研究 113; NCT01685801);この VX12-770-112 (研究 112; NCT01707290) では、イバカトール 150 mg 錠剤を 12 時間ごとに 104 週間投与されました。
薬：イヴァカフトル
150 mg 錠剤、経口使用、12 時間ごと (12 時間ごと)
他の名前：
  • VX-770
  • カリデコ
介入なし：観察的
前回の研究 110 (NCT01614457) または研究 111 (NCT01614470) でイバカフトール 150 mg 錠剤および/またはイバカフトル錠と適合するプラセボを 12 時間ごとに経口投与された参加者が、この研究 112 (NCT01707290) では観察されました (治験薬は投与されませんでした)。最長2年間。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イバカフトルアームでの治療で緊急有害事象（TEAE）または重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：1日目から108週目まで（研究112）
AE: 研究中に参加者に起こった好ましくない医学的出来事。その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません。 これには、インフォームドコンセントフォームに署名した後に、新たに発生したイベントや以前の症状の重症度または頻度が増加したものが含まれます。 AE には、重篤な AE と非重篤な AE が含まれます。 SAE（AEのサブセット）：治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、持続性/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。 TEAEは、治験薬の初回投与後から108週までの開始日または重症度の増加を伴う有害事象として定義されました。
1日目から108週目まで（研究112）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2週目、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目、84週目、96週目、および104週目の1秒当たりの予測努力呼気量（FEV1）のパーセントのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。 ハンキンソンおよびワン標準を使用して、予測 FEV1 パーセント (年齢、性別、身長) を計算しました。 ハンキンソン標準は、18 歳以上の男性参加者と 16 歳以上の女性参加者に使用されました。 Wang 標準は 6 ～ 17 歳の男性参加者と 6 ～ 15 歳の女性参加者に使用されました。 ベースラインは、研究 112 における治験薬 (イバカフトル) の最初の用量摂取前の最新の測定値として定義されました。 結果はイバカフトル群について報告される予定であり、親研究110、111、および113によって層別化された。
ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
2、12、24、36、48、60、72、84、96、104週目での体格指数（BMI）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
BMIは、体重kgを身長m^2で割ったものとして定義されます。 ベースラインは、研究 112 における治験薬 (イバカフトル) の最初の用量摂取前の最新の測定値として定義されました。 結果はイバカフトル群について報告される予定であり、親研究110、111、および113によって層別化された。
ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
2週目、24週目、48週目、104週目における汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、2週目、24週目、48週目、104週目（研究112）
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。 ベースラインは、研究 112 における治験薬 (イバカフトル) の最初の用量摂取前の最新の測定値として定義されました。 結果はイバカフトル群について報告される予定であり、親研究110、111、および113によって層別化された。
ベースライン、2週目、24週目、48週目、104週目（研究112）
2週目、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目、84週目、96週目および104週目における嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）の呼吸器領域のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
CFQ-R は、CF を持つ参加者の健康関連の生活の質を測定する検証済みの参加者報告結果です。 呼吸器領域では、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 ベースラインは、研究 112 における治験薬 (イバカトール) の初回投与前の最新の測定値として定義されました。 結果はイバカフトル群について報告される予定であり、親研究110、111、および113によって層別化された。
ベースライン、2週目、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、104週（研究112）
肺の増悪イベントの数
時間枠：104 週目まで (研究 112)
肺増悪事象には、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対して、新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療が必要な事象が含まれます。 イベント数が報告されました。 結果はイバカフトル群について報告される予定であり、親研究110、111、および113によって層別化された。
104 週目まで (研究 112)
観察群における重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：最長2年（研究112）
SAEは、治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態として定義された：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、持続/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。
最長2年（研究112）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Joseph Pilewski, MD、University of Pittsburgh

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年2月1日

一次修了 (実際)

2016年4月1日

研究の完了 (実際)

2016年4月1日

試験登録日

最初に提出

2012年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年10月15日

最初の投稿 (見積もり)

2012年10月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年5月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年4月3日

最終確認日

2017年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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