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낭포성 섬유증 및 비 G551D CFTR 돌연변이가 있는 피험자에서 Ivacaftor의 롤오버 연구 (KONTINUE)

2017년 4월 3일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증 및 비-G551D CFTR 돌연변이가 있는 6세 이상의 피험자에서 장기 Ivacaftor 치료의 안전성을 평가하기 위한 3상, 2군, 롤오버 연구

이 연구의 목적은 연구 110(NCT01614457), 연구 111(NCT01614470) 및 113(NCT01685801)의 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 장기 ivacaftor 치료의 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Ivacaftor는 낭포성 섬유증 환자에서 CFTR 기능 개선 및 임상적 이점을 보여주는 최초의 낭포성 섬유증 막전도 조절제(CFTR) 조절제입니다. 3상 연구(NCT00909532[연구 102] 및 NCT00909727[연구 103])의 결과는 ivacaftor가 G551D-CFTR 돌연변이가 있는 CF 환자의 치료에 효과적이라는 것을 보여주었습니다. 땀 염화물 농도 감소) 및 상응하는 실질적이고 지속적인 폐 기능 개선, 폐 악화, 호흡기 증상 및 체중 증가. Ivacaftor는 또한 조기 중단 비율 및 이유와 안전성 평가 결과에서 알 수 있듯이 내약성이 우수했습니다.

Ivacaftor(상표명 Kalydeco; 150mg 정제)는 처음에 미국에서 CFTR 유전자에 G551D 돌연변이가 있는 6세 이상 참가자의 CF 치료용으로 승인되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

125

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
      • Detroit, Michigan, 미국
      • Grand Rapids, Michigan, 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
      • Syracuse, New York, 미국
      • Valhalla, New York, 미국
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국
      • Fort Worth, Texas, 미국
      • Houston, Texas, 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에
  • 영국
      • Belfast, 영국
      • Edinburgh, 영국
  • 프랑스
      • Montpellier, 프랑스
      • Paris, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 연구 110 또는 연구 111의 참가자가 ivacaftor 부문에 참여하려면 이전 연구에서 할당된 연구 약물 치료 기간을 완료해야 합니다.
  • ivacaftor 팔에 들어가는 연구 113의 참가자는 후속 방문을 통해 모든 연구 관련 치료를 완료하고 이전 연구 동안 연구 113 응답자 기준을 충족해야 합니다.
  • 관찰 부문에 참여하는 참가자는 이전 연구(연구 110 또는 연구 111)에서 최소 4주 동안 연구 약물 치료를 완료했거나, 이전 연구를 완료했지만 ivacaftor 부문에 등록하기를 원하지 않거나, 관찰 단계를 완료해야 합니다. 이전 연구이지만 ivacaftor 팔의 포함 기준을 충족하지 않습니다.
  • ivacaftor 팔에 들어가는 가임기 참가자는 임신하지 않아야 합니다.
  • ivacaftor 암에 들어가는 참가자는 피임 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.

제외 기준(Ivacaftor 암만 해당):

  • 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력.
  • 시토크롬 P450(CYP) 3A의 중등도 또는 강력한 억제제 또는 유도제의 사용.
  • 1일차 방문 시 또는 그 이전에 백내장 또는 렌즈 혼탁의 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이바카프터
이전 연구 VX11-770-110(연구 110; NCT01614457), VX12-770-111(연구 111)에서 12시간(q12h)마다 경구로 Ivacaftor 150밀리그램(mg) 정제 및/또는 위약을 투여받은 참가자 ; NCT01614470) 또는 VX12-770-113(연구 113; NCT01685801); 이 VX12-770-112(연구 112; NCT01707290)에서 최대 104주 동안 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 투여 받았습니다.
의약품: 이바카프터
150mg 정제, 경구 사용, 12시간마다(q12h)
다른 이름들:
  • VX-770
  • 칼리데코
간섭 없음: 관찰
이전 연구 110(NCT01614457) 또는 연구 111(NCT01614470)에서 이바카프터 150mg 정제 및/또는 이바카프터 정제와 일치하는 위약을 경구 q12h 투여받은 참가자가 본 연구 112(NCT01707290)에서 관찰되었습니다(연구 약물을 투여받지 않음). 최대 2년 동안.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Ivacaftor Arm에서 치료 긴급 이상 반응(TEAE) 또는 심각한 이상 반응(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 108주차까지(연구 112)
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다. 여기에는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력, 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. TEAE는 108주차까지 연구 약물의 첫 번째 투여 시점과 그 이후에 시작 날짜가 있거나 중증도가 증가한 이상 반응으로 정의되었습니다.
1일차부터 108주차까지(연구 112)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주차에 퍼센트 예측된 1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다. Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다. Wang 표준은 6~17세의 남성 참가자와 6~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다. 베이스라인은 연구 112에서 연구 약물(Ivacaftor)의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다. 결과는 Ivacaftor 치료군에 대해 보고되도록 계획되었으며 상위 연구 110, 111 및 113에 의해 계층화되었습니다.
기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
2주차, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차, 84주차, 96주차 및 104주차에 체질량 지수(BMI)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다. 베이스라인은 연구 112에서 연구 약물(Ivacaftor)의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다. 결과는 Ivacaftor 치료군에 대해 보고되도록 계획되었으며 상위 연구 110, 111 및 113에 의해 계층화되었습니다.
기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
2주차, 24주차, 48주차 및 104주차에 땀 염화물의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 2주차, 24주차, 48주차 및 104주차(연구 112)
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 베이스라인은 연구 112에서 연구 약물(Ivacaftor)의 첫 번째 용량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다. 결과는 Ivacaftor 치료군에 대해 보고되도록 계획되었으며 상위 연구 110, 111 및 113에 의해 계층화되었습니다.
기준선, 2주차, 24주차, 48주차 및 104주차(연구 112)
2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주차에 개정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)의 호흡기 영역에서 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
CFQ-R은 CF 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 기준선은 연구 112에서 연구 약물(ivacaftor)의 첫 번째 투여량을 섭취하기 전 가장 최근 측정치로 정의되었습니다. 결과는 Ivacaftor 치료군에 대해 보고되도록 계획되었으며 상위 연구 110, 111 및 113에 의해 계층화되었습니다.
기준선, 2주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주 및 104주(연구 112)
폐 악화 사건의 수
기간: 104주까지(연구 112)
폐악화 사례에는 4회 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료해야 하는 사례가 포함됩니다. 이벤트 수가 보고되었습니다. 결과는 Ivacaftor 치료군에 대해 보고되도록 계획되었으며 상위 연구 110, 111 및 113에 의해 계층화되었습니다.
104주까지(연구 112)
관찰 부문에서 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 2년(연구 112)
SAE는 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태로 정의되었습니다. 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
최대 2년(연구 112)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

Cystic Fibrosis Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 10월 15일

처음 게시됨 (추정)

2012년 10월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 4월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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