Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie typu „rollover” iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją CFTR inną niż G551D (KONTINUE)

3 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dwuramienne badanie fazy 3 typu „rollover” oceniające bezpieczeństwo długotrwałego leczenia iwakaftorem u osób w wieku 6 lat i starszych z mukowiscydozą i mutacją CFTR inną niż G551D

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa długotrwałego leczenia iwakaftorem u uczestników z mukowiscydozą (CF) z badań 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) i ​​113 (NCT01685801).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Iwakaftor jest pierwszym modulatorem regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), który wykazał poprawę funkcji CFTR i korzyści kliniczne u uczestników z mukowiscydozą. Wyniki badań fazy 3 (NCT00909532 [badanie 102] i NCT00909727 [badanie 103]) wykazały, że iwakaftor jest skuteczny w leczeniu uczestników z CF z mutacją G551D-CFTR, o czym świadczy utrzymująca się poprawa funkcji kanałów CFTR (mierzona zmniejszenie stężenia chlorków w pocie) i odpowiadająca im znaczna, trwała poprawa czynności płuc, zaostrzeń płucnych, objawów ze strony układu oddechowego i przyrostu masy ciała. Iwakaftor był również dobrze tolerowany, o czym świadczą wskaźniki i przyczyny przedwczesnego przerwania leczenia oraz wyniki ocen bezpieczeństwa.

Iwakaftor (nazwa handlowa Kalydeco; tabletki 150 mg) został początkowo zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do leczenia mukowiscydozy u uczestników w wieku 6 lat i starszych, którzy mają mutację G551D w genie CFTR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

125

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Francja
      • Montpellier, Francja
      • Paris, Francja
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy badania 110 lub badania 111 rozpoczynający leczenie iwakaftorem musieli ukończyć przypisany czas trwania leczenia badanym lekiem w poprzednim badaniu.
  • Uczestnicy badania 113 rozpoczynający leczenie iwakaftorem musieli ukończyć wszystkie związane z badaniem terapie podczas wizyty kontrolnej i spełnić kryteria odpowiedzi badania 113 podczas poprzedniego badania.
  • Uczestnicy włączani do ramienia obserwacyjnego muszą ukończyć co najmniej 4-tygodniowe leczenie badanym lekiem w poprzednim badaniu (badanie 110 lub badanie 111), muszą ukończyć poprzednie badanie, ale nie chcą być włączani do ramienia iwakaftoru lub muszą ukończyć w poprzednim badaniu, ale nie spełniają kryteriów włączenia grupy otrzymującej iwakaftor.
  • Kobiety w wieku rozrodczym biorące udział w grupie otrzymującej iwakaftor nie mogą być w ciąży.
  • Uczestnicy przyjmujący ramię iwakaftoru muszą być gotowi do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia (tylko ramię iwakaftoru):

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który mógłby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko w podawaniu Uczestnikowi iwakaftoru.
  • Stosowanie umiarkowanych lub silnych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 (CYP) 3A.
  • Dowody na zaćmę lub zmętnienie soczewki w dniu wizyty 1. lub przed nią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iwakaftor
Uczestnicy, którzy otrzymywali Iwakaftor 150 miligramów (mg) w tabletkach i (lub) Placebo dopasowani do Iwakaftoru w tabletkach doustnie, co 12 godzin (co 12 godzin) w poprzednim badaniu VX11-770-110 (Badanie 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Badanie 111) ; NCT01614470) lub VX12-770-113 (badanie 113; NCT01685801); otrzymywali tabletki Ivacaftor 150 mg co 12 godzin w tym VX12-770-112 (badanie 112; NCT01707290) przez okres do 104 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 mg, podanie doustne, co 12 godzin (co 12 godzin)
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Kalydeco
Brak interwencji: Obserwacyjny
W tym badaniu 112 (NCT01707290) obserwowano uczestników, którzy otrzymywali tabletkę Iwakaftor 150 mg i (lub) placebo dopasowane do tabletki Iwakaftor co 12 godzin co 12 godzin (nie otrzymywali badanego leku). do 2 lat.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) w ramieniu z iwakaftorem
Ramy czasowe: Dzień 1. do 108. tygodnia (badanie 112)
AE: każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestników podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu i po pierwszej dawce badanego leku do tygodnia 108.
Dzień 1. do 108. tygodnia (badanie 112)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) w 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 6 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 6 do 15 lat. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku (iwakaftoru) w badaniu 112. Planowano przedstawić wyniki dla grupy otrzymującej iwakaftor i podzielono je na straty według badań macierzystych 110, 111 i 113.
Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104
Ramy czasowe: Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w m^2. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku (iwakaftoru) w badaniu 112. Planowano przedstawić wyniki dla grupy otrzymującej iwakaftor i podzielono je na straty według badań macierzystych 110, 111 i 113.
Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w 2., 24., 48. i 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 24, 48 i 104 (badanie 112)
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku (iwakaftoru) w badaniu 112. Planowano przedstawić wyniki dla grupy otrzymującej iwakaftor i podzielono je na straty według badań macierzystych 110, 111 i 113.
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 24, 48 i 104 (badanie 112)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w domenie oddechowej skorygowanego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) w 2., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96. i 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku (iwakaftoru) w badaniu 112. Planowano przedstawić wyniki dla grupy otrzymującej iwakaftor i podzielono je na straty według badań macierzystych 110, 111 i 113.
Punkt początkowy, tydzień 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 i 104 (badanie 112)
Liczba zdarzeń zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Do tygodnia 104. (badanie 112)
Zaostrzenia płucne obejmują te zdarzenia, które wymagają leczenia nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc. Podano liczbę zdarzeń. Planowano przedstawić wyniki dla grupy otrzymującej iwakaftor i podzielono je na straty według badań macierzystych 110, 111 i 113.
Do tygodnia 104. (badanie 112)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) w ramieniu obserwacyjnym
Ramy czasowe: do 2 lat (badanie 112)
SAE zdefiniowano jako zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne.
do 2 lat (badanie 112)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj