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Estudio de transferencia de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística y una mutación CFTR no G551D (KONTINUE)

3 de abril de 2017 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, de dos brazos, de continuación para evaluar la seguridad del tratamiento con ivacaftor a largo plazo en sujetos de 6 años de edad y mayores con fibrosis quística y una mutación CFTR no G551D

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en participantes con fibrosis quística (FQ) de los estudios 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) y 113 (NCT01685801).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Ivacaftor es el primer modulador del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que muestra una mejora en la función del CFTR y un beneficio clínico en pacientes con FQ. Los resultados de los estudios de fase 3 (NCT00909532 [Estudio 102] y NCT00909727 [Estudio 103]) mostraron que ivacaftor es eficaz en el tratamiento de participantes con FQ que tienen la mutación G551D-CFTR, como lo demuestran las mejoras sostenidas en la función del canal CFTR (medido por reducción de la concentración de cloruro en el sudor) y las correspondientes mejoras sustanciales y duraderas en la función pulmonar, exacerbaciones pulmonares, síntomas respiratorios y aumento de peso. Ivacaftor también fue bien tolerado, como lo demuestran las tasas y los motivos de la interrupción prematura y los resultados de las evaluaciones de seguridad.

Ivacaftor (nombre comercial Kalydeco; tabletas de 150 mg) se aprobó inicialmente en los Estados Unidos para el tratamiento de la FQ en participantes de 6 años de edad y mayores que tienen una mutación G551D en el gen CFTR.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

125

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
      • Valhalla, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
  • Francia
      • Montpellier, Francia
      • Paris, Francia
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes del Estudio 110 o del Estudio 111 que ingresen al grupo de ivacaftor deben haber completado la duración asignada del tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio anterior.
  • Los participantes del Estudio 113 que ingresan al grupo de ivacaftor deben haber completado todos los tratamientos relacionados con el estudio a través de la visita de seguimiento y cumplir con los criterios de respuesta del Estudio 113 durante el estudio anterior.
  • Los participantes que ingresen al grupo de observación deben haber completado al menos 4 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en su estudio anterior (Estudio 110 o Estudio 111), deben haber completado el estudio anterior pero no desean inscribirse en el grupo de ivacaftor, o deben haber completado el estudio previo pero no cumplen los criterios de inclusión del brazo de ivacaftor.
  • Las participantes en edad fértil que ingresen al grupo de ivacaftor no deben estar embarazadas.
  • Los participantes que ingresan al brazo de ivacaftor deben estar dispuestos a cumplir con los requisitos de anticoncepción.

Criterios de exclusión (solo brazo de ivacaftor):

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional al administrar ivacaftor al Participante.
  • Uso de inhibidores o inductores moderados o fuertes del citocromo P450 (CYP) 3A.
  • Evidencia de cataratas u opacidad del cristalino en la visita del día 1 o antes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ivacaftor
Los participantes que recibieron tabletas de 150 miligramos (mg) de ivacaftor y/o placebo fueron emparejados con tabletas de ivacaftor por vía oral, cada 12 horas (q12h) en el estudio anterior VX11-770-110 (Estudio 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Estudio 111 ; NCT01614470) o VX12-770-113 (Estudio 113; NCT01685801); recibió una tableta de 150 mg de ivacaftor cada 12 h en este VX12-770-112 (estudio 112; NCT01707290) hasta 104 semanas.
Droga: Ivacaftor
Tableta de 150 mg, uso oral, cada 12 horas (q12h)
Otros nombres:
  • VX-770
  • Kalydeco
Sin intervención: De observación
Los participantes que recibieron tabletas de 150 mg de ivacaftor y/o placebo combinado con tabletas de ivacaftor, por vía oral, cada 12 horas en el Estudio 110 anterior (NCT01614457) o el Estudio 111 (NCT01614470), se observaron (no recibieron el fármaco del estudio) en este Estudio 112 (NCT01707290) hasta por 2 años.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) o eventos adversos graves (SAE) en el brazo de ivacaftor
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 108 (Estudio 112)
EA: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se haya firmado el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa potencialmente mortal, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad persistente/significativa o incapacidad, anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. Los TEAE se definieron como eventos adversos con fecha de inicio o mayor gravedad en y después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 108.
Día 1 hasta Semana 108 (Estudio 112)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) en las semanas 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura). El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más. El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 6 a 17 años y para participantes femeninas de 6 a 15 años. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio (Ivacaftor) en el Estudio 112. Se planeó informar los resultados para el brazo de ivacaftor y se estratificaron por estudio principal 110, 111 y 113.
Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en las semanas 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en m^2. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio (Ivacaftor) en el Estudio 112. Se planeó informar los resultados para el brazo de ivacaftor y se estratificaron por estudio principal 110, 111 y 113.
Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor en las semanas 2, 24, 48 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, 24, 48 y 104 (Estudio 112)
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio (Ivacaftor) en el Estudio 112. Se planeó informar los resultados para el brazo de ivacaftor y se estratificaron por estudio principal 110, 111 y 113.
Línea de base, Semana 2, 24, 48 y 104 (Estudio 112)
Cambio absoluto desde el inicio en el dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) en las semanas 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con FQ. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas que indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio (ivacaftor) en el Estudio 112. Se planeó informar los resultados para el brazo de ivacaftor y se estratificaron por estudio principal 110, 111 y 113.
Línea de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 y 104 (Estudio 112)
Número de eventos de exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 104 (Estudio 112)
Los eventos de exacerbación pulmonar incluyen aquellos eventos que requieren tratamiento con una terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para más de o igual a 4 signos/síntomas sinopulmonares. Se informó el número de eventos. Se planeó informar los resultados para el brazo de ivacaftor y se estratificaron por estudio principal 110, 111 y 113.
Hasta la Semana 104 (Estudio 112)
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE) en el brazo de observación
Periodo de tiempo: hasta 2 años (Estudio 112)
SAE se definió como un evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante.
hasta 2 años (Estudio 112)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2017

Última verificación

1 de abril de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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