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Rollover-Studie zu Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose und einer Nicht-G551D-CFTR-Mutation (KONTINUE)

3. April 2017 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiarmige Rollover-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 Jahren mit Mukoviszidose und einer Nicht-G551D-CFTR-Mutation

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF) aus den Studien 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) und 113 (NCT01685801) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ivacaftor ist der erste CFTR-Modulator (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), der eine Verbesserung der CFTR-Funktion und einen klinischen Nutzen bei Teilnehmern mit CF zeigt. Ergebnisse aus Phase-3-Studien (NCT00909532 [Studie 102] und NCT00909727 [Studie 103]) zeigten, dass Ivacaftor bei der Behandlung von Teilnehmern mit CF, die die G551D-CFTR-Mutation aufweisen, wirksam ist, was durch nachhaltige Verbesserungen der CFTR-Kanalfunktion (gemessen durch) belegt wird Verringerung der Chloridkonzentration im Schweiß) und entsprechende wesentliche, dauerhafte Verbesserungen der Lungenfunktion, Lungenexazerbationen, Atemwegsbeschwerden und Gewichtszunahme. Ivacaftor wurde auch gut vertragen, wie die Häufigkeit und Gründe vorzeitiger Abbrüche sowie die Ergebnisse von Sicherheitsbewertungen belegen.

Ivacaftor (Handelsname Kalydeco; 150-mg-Tabletten) wurde ursprünglich in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von CF bei Teilnehmern ab 6 Jahren zugelassen, die eine G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

125

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer aus Studie 110 oder Studie 111, die in den Ivacaftor-Arm eintreten, müssen die zugewiesene Studiendauer der Arzneimittelbehandlung in der vorherigen Studie abgeschlossen haben.
  • Teilnehmer aus Studie 113, die in den Ivacaftor-Arm eintreten, müssen alle studienbezogenen Behandlungen bis zum Nachuntersuchungsbesuch abgeschlossen haben und die Responder-Kriterien der Studie 113 während der vorherigen Studie erfüllt haben.
  • Teilnehmer, die in den Beobachtungsarm eintreten, müssen in ihrer vorherigen Studie (Studie 110 oder Studie 111) eine mindestens vierwöchige medikamentöse Studienbehandlung abgeschlossen haben, müssen die vorherige Studie abgeschlossen haben, sich aber nicht in den Ivacaftor-Arm einschreiben wollen, oder müssen die vorherige Studie abgeschlossen haben vorherige Studie, erfüllen jedoch nicht die Einschlusskriterien des Ivacaftor-Arms.
  • Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter, die in den Ivacaftor-Arm eintreten, dürfen nicht schwanger sein.
  • Teilnehmer, die in den Ivacaftor-Arm eintreten, müssen bereit sein, die Verhütungsvorschriften einzuhalten.

Ausschlusskriterien (nur Ivacaftor-Arm):

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Ivacaftor an den Teilnehmer darstellen könnte.
  • Verwendung mäßiger oder starker Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A.
  • Anzeichen von Katarakt oder Linsentrübung bei oder vor dem Besuch am ersten Tag.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ivacaftor
Teilnehmer, die in der vorherigen Studie VX11-770-110 (Studie 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Studie 111) alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) eine Ivacaftor-Tablette mit 150 Milligramm (mg) und/oder ein mit der Ivacaftor-Tablette abgestimmtes Placebo oral erhielten ; NCT01614470) oder VX12-770-113 (Studie 113; NCT01685801); erhielten in dieser VX12-770-112 (Studie 112; NCT01707290) bis zu 104 Wochen alle 12 Stunden Ivacaftor 150 mg Tablette.
Arzneimittel: Ivacaftor
150-mg-Tablette, orale Einnahme, alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Andere Namen:
  • VX-770
  • Kalydeco
Kein Eingriff: Beobachtungs
Teilnehmer, die in der vorherigen Studie 110 (NCT01614457) oder Studie 111 (NCT01614470) eine 150-mg-Tablette von Ivacaftor und/oder ein mit der Tablette Ivacaftor abgestimmtes Placebo alle 12 Stunden oral erhielten, wurden in dieser Studie 112 (NCT01707290) beobachtet (erhielten kein Studienmedikament). für bis zu 2 Jahre.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Ivacaftor-Arm
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 108 (Studie 112)
AE: jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse oder früheren Erkrankungen, deren Schweregrad oder Häufigkeit nach der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. Zu den UE zählen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse mit Beginndatum oder erhöhtem Schweregrad bei und nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 108 definiert.
Tag 1 bis Woche 108 (Studie 112)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) in Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Hankinson- und Wang-Standards wurden verwendet, um den Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 (für Alter, Geschlecht und Größe) zu berechnen. Der Hankinson-Standard wurde für männliche Teilnehmer ab 18 Jahren und weibliche Teilnehmer ab 16 Jahren verwendet. Der Wang-Standard wurde für männliche Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren und für weibliche Teilnehmer im Alter von 6 bis 15 Jahren verwendet. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments (Ivacaftor) in Studie 112 definiert. Die Ergebnisse sollten für den Ivacaftor-Arm berichtet werden und wurden nach den Elternstudien 110, 111 und 113 stratifiziert.
Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
Absolute Änderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in m^2 definiert. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments (Ivacaftor) in Studie 112 definiert. Die Ergebnisse sollten für den Ivacaftor-Arm berichtet werden und wurden nach den Elternstudien 110, 111 und 113 stratifiziert.
Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
Absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, 24, 48 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, 24, 48 und 104 (Studie 112)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments (Ivacaftor) in Studie 112 definiert. Die Ergebnisse sollten für den Ivacaftor-Arm berichtet werden und wurden nach den Elternstudien 110, 111 und 113 stratifiziert.
Ausgangswert, Woche 2, 24, 48 und 104 (Studie 112)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im respiratorischen Bereich des überarbeiteten Fragebogens zu zystischer Fibrose (CFQ-R) in Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit CF. Im Bereich der Atemwege wurden Atemwegssymptome bewertet (z. B. Husten, Stauung, Keuchen), Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments (Ivacaftor) in Studie 112 definiert. Die Ergebnisse sollten für den Ivacaftor-Arm berichtet werden und wurden nach den Elternstudien 110, 111 und 113 stratifiziert.
Ausgangswert, Woche 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 und 104 (Studie 112)
Anzahl der pulmonalen Exazerbationsereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 104 (Studie 112)
Zu den Ereignissen einer pulmonalen Exazerbation zählen solche Ereignisse, die eine Behandlung mit einer neuen oder veränderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen erfordern. Die Anzahl der gemeldeten Ereignisse. Die Ergebnisse sollten für den Ivacaftor-Arm berichtet werden und wurden nach den Elternstudien 110, 111 und 113 stratifiziert.
Bis Woche 104 (Studie 112)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Beobachtungsarm
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre (Studie 112)
SAE wurde als medizinisches Ereignis oder Zustand definiert, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis.
bis zu 2 Jahre (Studie 112)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. April 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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