Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rollover-studie av Ivacaftor hos personer med cystisk fibros och en icke G551D CFTR-mutation (KONTINUE)

3 april 2017 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, tvåarmad, rollover-studie för att utvärdera säkerheten vid långtidsbehandling med Ivacaftor hos patienter 6 år och äldre med cystisk fibros och en icke-G551D CFTR-mutation

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten av långtidsbehandling med ivacaftor hos deltagare med cystisk fibros (CF) från studierna 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) och 113 (NCT01685801).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ivacaftor är den första CFTR-modulatorn (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) som visar en förbättring av CFTR-funktionen och klinisk nytta hos deltagare med CF. Resultat från fas 3-studier (NCT00909532 [Studie 102] och NCT00909727 [Studie 103]) visade att ivacaftor är effektivt vid behandling av deltagare med CF som har mutationen G551D-CFTR, vilket framgår av varaktiga förbättringar i CFTR-kanalfunktion (mätt minskning av svettkloridkoncentrationen) och motsvarande betydande, varaktiga förbättringar av lungfunktion, lungexacerbationer, andningssymtom och viktökning. Ivacaftor tolererades också väl, vilket framgår av frekvensen och skälen till att behandlingen avbröts i förtid och resultaten av säkerhetsanalyser.

Ivacaftor (handelsnamn Kalydeco; 150 mg tabletter) godkändes initialt i USA för behandling av CF hos deltagare 6 år och äldre som har en G551D-mutation i CFTR-genen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

125

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Syracuse, New York, Förenta staterna
      • Valhalla, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare från studie 110 eller studie 111 som går in i ivacaftor-armen måste ha slutfört den tilldelade studieläkemedelsbehandlingstiden i den tidigare studien.
  • Deltagare från studie 113 som går in i ivacaftor-armen måste ha genomfört alla studierelaterade behandlingar genom uppföljningsbesöket och uppfyllt svarskriterierna för studie 113 under den tidigare studien.
  • Deltagare som går in i observationsarmen måste ha genomfört minst 4 veckors studieläkemedelsbehandling i sin tidigare studie (studie 110 eller studie 111), måste ha genomfört den tidigare studien men vill inte registrera sig i ivacaftor-armen, eller måste ha slutfört tidigare studie men uppfyller inte inklusionskriterierna för ivacaftor-armen.
  • Deltagare i fertil ålder som går in i ivacaftor-armen får inte vara gravida.
  • Deltagare som går in i ivacaftor-armen måste vara villiga att följa preventivmedelskraven.

Uteslutningskriterier (endast Ivacaftor-arm):

  • Historik om någon sjukdom eller tillstånd som kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av ivacaftor till deltagaren.
  • Användning av måttliga eller starka hämmare eller inducerare av cytokrom P450 (CYP) 3A.
  • Bevis på grå starr eller linsopacitet vid eller före besöket dag 1.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ivacaftor
Deltagare som fick Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett och/eller placebo matchade med Ivacaftor tablett oralt, var 12:e timme (q12h) i den tidigare studien VX11-770-110 (Studie 110; NCT01614457), VX12-770-111Study 111 ( ; NCT01614470) eller VX12-770-113 (Studie 113; NCT01685801); fick Ivacaftor 150 mg tablett 12h i denna VX12-770-112 (Studie 112; NCT01707290) upp till 104 veckor.
Läkemedel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral användning, var 12:e timme (q12h)
Andra namn:
  • VX-770
  • Kalydeco
Inget ingripande: Observationell
Deltagare som fick Ivacaftor 150 mg tablett och/eller placebo matchat med Ivacaftor tablett, oralt, q12h i föregående studie 110 (NCT01614457) eller studie 111 (NCT01614470), observerades (fick inte studieläkemedel) i denna studie 01707 (NCT01614457) i upp till 2 år.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) eller Serious Adverse Events (SAEs) i Ivacaftor Arm
Tidsram: Dag 1 till vecka 108 (studie 112)
AE: någon ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare under studien; händelsen har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med behandlingen. Detta inkluderar alla nyligen inträffade händelser eller tidigare tillstånd som har ökat i svårighetsgrad eller frekvens efter att formuläret för informerat samtycke har undertecknats. AE inkluderar såväl allvarliga som icke-allvarliga biverkningar. SAE (undermängd av AE): medicinsk händelse eller tillstånd, som faller inom någon av följande kategorier, oavsett dess relation till studieläkemedlet: död, livshotande negativ erfarenhet, sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, ihållande/betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, medfödd anomali/födelseskada, viktig medicinsk händelse. TEAE definierades som biverkningar med startdatum eller ökad svårighetsgrad på och efter den första dosen av studieläkemedlet till och med vecka 108.
Dag 1 till vecka 108 (studie 112)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) vid vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Hankinson och Wang standarder användes för att beräkna procent förutspådd FEV1 (för ålder, kön och längd). Hankinson-standarden användes för manliga deltagare 18 år och äldre och kvinnliga deltagare 16 år och äldre. Wang-standarden användes för manliga deltagare i åldern 6 till 17 år och för kvinnliga deltagare i åldern 6 till 15 år. Baslinje definierades som den senaste mätningen före intag av den första dosen av studieläkemedlet (Ivacaftor) i studie 112. Resultaten var planerade att rapporteras för Ivacaftor-armen och stratifierades av moderstudie 110, 111 och 113.
Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
Absolut förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) vid vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i m^2. Baslinje definierades som den senaste mätningen före intag av den första dosen av studieläkemedlet (Ivacaftor) i studie 112. Resultaten var planerade att rapporteras för Ivacaftor-armen och stratifierades av moderstudie 110, 111 och 113.
Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
Absolut förändring från baslinjen i svettklorid vid vecka 2, 24, 48 och 104
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 24, 48 och 104 (studie 112)
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Baslinje definierades som den senaste mätningen före intag av den första dosen av studieläkemedlet (Ivacaftor) i studie 112. Resultaten var planerade att rapporteras för Ivacaftor-armen och stratifierades av moderstudie 110, 111 och 113.
Baslinje, vecka 2, 24, 48 och 104 (studie 112)
Absolut förändring från baslinjen i respiratorisk domän av cystisk fibros frågeformulär Reviderad (CFQ-R) vid vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med CF. Andningsdomän bedömda andningssymtom (till exempel hosta, trängsel, väsande andning), poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Baslinje definierades som den senaste mätningen före intag av den första dosen av studieläkemedlet (ivacaftor) i studie 112. Resultaten var planerade att rapporteras för Ivacaftor-armen och stratifierades av moderstudie 110, 111 och 113.
Baslinje, vecka 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 och 104 (Studie 112)
Antal lungexacerbationshändelser
Tidsram: Till och med vecka 104 (studie 112)
Lungexacerbationshändelser inkluderar de händelser som kräver behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonella tecken/symtom. Antalet händelser rapporterades. Resultaten var planerade att rapporteras för Ivacaftor-armen och stratifierades av moderstudie 110, 111 och 113.
Till och med vecka 104 (studie 112)
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) i observationsarmen
Tidsram: upp till 2 år (Studie 112)
SAE definierades som en medicinsk händelse eller tillstånd som faller inom någon av följande kategorier, oavsett dess relation till studieläkemedlet: död, livshotande negativ erfarenhet, sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, ihållande/betydande funktionsnedsättning eller oförmåga , medfödd anomali/födelsedefekt, viktig medicinsk händelse.
upp till 2 år (Studie 112)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2012

Första postat (Uppskatta)

16 oktober 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera