Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rollover-onderzoek van Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose en een niet-G551D CFTR-mutatie (KONTINUE)

3 april 2017 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, tweearmige, rollover-studie om de veiligheid van langdurige behandeling met ivacaftor te evalueren bij proefpersonen van 6 jaar en ouder met cystische fibrose en een niet-G551D CFTR-mutatie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van langdurige behandeling met ivacaftor bij deelnemers met cystische fibrose (CF) uit onderzoeken 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) en 113 (NCT01685801).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ivacaftor is de eerste Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-modulator die een verbetering van de CFTR-functie en klinisch voordeel laat zien bij deelnemers met CF. Resultaten van fase 3-onderzoeken (NCT00909532 [onderzoek 102] en NCT00909727 [onderzoek 103]) toonden aan dat ivacaftor werkzaam is bij de behandeling van deelnemers met CF die de G551D-CFTR-mutatie hebben, zoals blijkt uit aanhoudende verbeteringen in de CFTR-kanaalfunctie (gemeten door vermindering van de zweetchlorideconcentratie) en overeenkomstige substantiële, duurzame verbeteringen van de longfunctie, longexacerbaties, ademhalingssymptomen en gewichtstoename. Ivacaftor werd ook goed verdragen, zoals blijkt uit de percentages en redenen voor voortijdige stopzetting en resultaten van veiligheidsbeoordelingen.

Ivacaftor (handelsnaam Kalydeco; tabletten van 150 mg) werd aanvankelijk goedgekeurd in de Verenigde Staten voor de behandeling van CF bij deelnemers van 6 jaar en ouder die een G551D-mutatie in het CFTR-gen hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers uit onderzoek 110 of onderzoek 111 die in de ivacaftor-arm komen, moeten de toegewezen behandelingsduur met het onderzoeksgeneesmiddel in het vorige onderzoek hebben voltooid.
  • Deelnemers uit onderzoek 113 die de ivacaftor-arm binnenkomen, moeten alle aan het onderzoek gerelateerde behandelingen hebben voltooid tijdens het follow-upbezoek en tijdens het vorige onderzoek hebben voldaan aan de respondercriteria van onderzoek 113.
  • Deelnemers aan de observationele arm moeten in hun vorige studie (onderzoek 110 of onderzoek 111) ten minste 4 weken studiegeneesmiddelbehandeling hebben ondergaan, moeten het vorige onderzoek hebben voltooid maar niet willen deelnemen aan de ivacaftor-arm, of moeten de eerdere studie, maar voldoen niet aan de opnamecriteria van de ivacaftor-arm.
  • Deelnemers in de vruchtbare leeftijd die de ivacaftor-arm binnenkomen, mogen niet zwanger zijn.
  • Deelnemers aan de ivacaftor-arm moeten bereid zijn om te voldoen aan de anticonceptie-eisen.

Uitsluitingscriteria (alleen Ivacaftor-arm):

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ivacaftor aan de deelnemer.
  • Gebruik van matige of sterke remmers of inductoren van cytochroom P450 (CYP) 3A.
  • Bewijs van cataract of vertroebeling van de lens op of voor het bezoek op dag 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ivacaftor
Deelnemers die Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet en/of Placebo kregen, overeenkomend met Ivacaftor tablet oraal, elke 12 uur (elke 12 uur) in de vorige studie VX11-770-110 (Studie 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Studie 111 ; NCT01614470) of VX12-770-113 (onderzoek 113; NCT01685801); kreeg Ivacaftor 150 mg tablet om de 12 uur in deze VX12-770-112 (Studie 112; NCT01707290) tot 104 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
150 mg tablet, oraal gebruik, elke 12 uur (q12h)
Andere namen:
  • VX-770
  • Kalydeco
Geen tussenkomst: Observationeel
Deelnemers die Ivacaftor 150 mg tablet en/of Placebo overeenkomend met Ivacaftor tablet, oraal, om de 12 uur kregen in het vorige onderzoek 110 (NCT01614457) of onderzoek 111 (NCT01614470), werden geobserveerd (kregen geen onderzoeksgeneesmiddel) in dit onderzoek 112 (NCT01707290) voor maximaal 2 jaar.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) of ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) in de Ivacaftor-arm
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 108 (onderzoek 112)
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer tijdens het onderzoek; de gebeurtenis heeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling. Dit omvat elke nieuwe gebeurtenis of eerdere aandoening die in ernst of frequentie is toegenomen nadat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE's. SAE (subset van AE): medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen met startdatum of verhoogde ernst op en na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met week 108.
Dag 1 tot week 108 (onderzoek 112)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) in week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Hankinson- en Wang-normen werden gebruikt om het percentage voorspelde FEV1 (voor leeftijd, geslacht en lengte) te berekenen. De Hankinson-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 18 jaar en ouder en vrouwelijke deelnemers van 16 jaar en ouder. De Wang-standaard werd gebruikt voor mannelijke deelnemers van 6 tot 17 jaar en voor vrouwelijke deelnemers van 6 tot 15 jaar. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting vóór inname van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (ivacaftor) in onderzoek 112. Het was de bedoeling dat de resultaten zouden worden gerapporteerd voor de Ivacaftor-arm en werden gestratificeerd per moederstudie 110, 111 en 113.
Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
Absolute verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI) in week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kg gedeeld door lengte in m^2. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting vóór inname van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (ivacaftor) in onderzoek 112. Het was de bedoeling dat de resultaten zouden worden gerapporteerd voor de Ivacaftor-arm en werden gestratificeerd per moederstudie 110, 111 en 113.
Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zweetchloride in week 2, 24, 48 en 104
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 24, 48 en 104 (onderzoek 112)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting vóór inname van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (ivacaftor) in onderzoek 112. Het was de bedoeling dat de resultaten zouden worden gerapporteerd voor de Ivacaftor-arm en werden gestratificeerd per moederstudie 110, 111 en 113.
Baseline, week 2, 24, 48 en 104 (onderzoek 112)
Absolute verandering ten opzichte van baseline in respiratoir domein van de Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) in week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met CF. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen (bijvoorbeeld hoesten, congestie, piepende ademhaling), scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting vóór inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (ivacaftor) in Studie 112. Het was de bedoeling dat de resultaten zouden worden gerapporteerd voor de Ivacaftor-arm en werden gestratificeerd per moederstudie 110, 111 en 113.
Baseline, week 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 en 104 (onderzoek 112)
Aantal pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: Tot en met week 104 (onderzoek 112)
Pulmonale exacerbaties omvatten die gebeurtenissen die behandeling vereisen met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor meer dan of gelijk aan 4 sinopulmonale tekenen/symptomen. Het aantal gebeurtenissen is gemeld. Het was de bedoeling dat de resultaten zouden worden gerapporteerd voor de Ivacaftor-arm en werden gestratificeerd per moederstudie 110, 111 en 113.
Tot en met week 104 (onderzoek 112)
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's) in de observatiegroep
Tijdsspanne: tot 2 jaar (onderzoek 112)
SAE werd gedefinieerd als een medische gebeurtenis of aandoening die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid , aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis.
tot 2 jaar (onderzoek 112)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

16 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2017

Laatst geverifieerd

1 april 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren