Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перевернутое исследование ивакафтора у субъектов с кистозным фиброзом и мутацией CFTR, отличной от G551D (KONTINUE)

3 апреля 2017 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Двухгрупповое перевернутое исследование фазы 3 для оценки безопасности длительного лечения ивакафтором у субъектов в возрасте 6 лет и старше с кистозным фиброзом и мутацией CFTR, отличной от G551D

Целью данного исследования является оценка безопасности длительного лечения ивакафтором у участников с муковисцидозом (МВ) из исследований 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) и 113 (NCT01685801).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ivacaftor является первым модулятором трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при кистозном фиброзе, который демонстрирует улучшение функции CFTR и клиническую пользу у участников с муковисцидозом. Результаты исследований фазы 3 (NCT00909532 [исследование 102] и NCT00909727 [исследование 103]) показали, что ивакафтор эффективен при лечении участников с муковисцидозом, имеющих мутацию G551D-CFTR, о чем свидетельствуют устойчивые улучшения функции канала CFTR (измеряемые снижение концентрации хлоридов в поте) и соответствующие существенные, стойкие улучшения функции легких, легочные обострения, респираторные симптомы и увеличение веса. Ивакафтор также хорошо переносился, о чем свидетельствуют частота и причины преждевременной отмены и результаты оценок безопасности.

Ивакафтор (торговое название Kalydeco; таблетки по 150 мг) был первоначально одобрен в США для лечения муковисцидоза у участников в возрасте 6 лет и старше с мутацией G551D в гене CFTR.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

125

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Montpellier, Франция
      • Paris, Франция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участники исследования 110 или исследования 111, входящие в группу ивакафтора, должны пройти назначенную продолжительность лечения исследуемым лекарственным средством в предыдущем исследовании.
  • Участники исследования 113, включенные в группу ивакафтора, должны были пройти все связанные с исследованием процедуры во время последующего визита и соответствовать критериям респондента исследования 113 во время предыдущего исследования.
  • Участники, включенные в обсервационную группу, должны пройти как минимум 4 недели лечения исследуемым лекарственным средством в своем предыдущем исследовании (исследование 110 или исследование 111), должны пройти предыдущее исследование, но не хотят участвовать в группе ивакафтора, или должны пройти полный курс лечения. предыдущем исследовании, но не соответствуют критериям включения группы ивакафтора.
  • Участники детородного возраста, входящие в группу ивакафтора, не должны быть беременны.
  • Участники, входящие в группу ivacaftor, должны быть готовы соблюдать требования контрацепции.

Критерии исключения (только рука Ivacaftor):

  • История любого заболевания или состояния, которое может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении ивакафтора Участнику.
  • Использование умеренных или сильных ингибиторов или индукторов цитохрома Р450 (CYP) 3А.
  • Признаки катаракты или помутнения хрусталика во время или до визита в 1-й день.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ивакафтор
Участники, которые получали таблетку Ivacaftor 150 миллиграмм (мг) и/или плацебо, соответствующее таблетке Ivacaftor перорально, каждые 12 часов (q12h) в предыдущем исследовании VX11-770-110 (исследование 110; NCT01614457), VX12-770-111 (исследование 111). ; NCT01614470) или VX12-770-113 (Исследование 113; NCT01685801); получала ивакафтор в таблетках 150 мг каждые 12 часов в этом исследовании VX12-770-112 (исследование 112; NCT01707290) до 104 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Таблетка 150 мг перорально каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Другие имена:
  • VX-770
  • Калидеко
Без вмешательства: Наблюдательный
Участники, которые получали таблетки Ивакафтора 150 мг и/или плацебо, соответствующие таблеткам Ивакафтора, перорально каждые 12 часов в предыдущем исследовании 110 (NCT01614457) или исследовании 111 (NCT01614470), наблюдались (не получали исследуемый препарат) в этом исследовании 112 (NCT01707290). на срок до 2 лет.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), или серьезными нежелательными явлениями (SAE) в группе Ivacaftor.
Временное ограничение: День 1 до недели 108 (исследование 112)
НЯ: любое неблагоприятное медицинское явление у участников во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. SAE (подмножество AE): медицинское событие или состояние, которое подпадает под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация в стационаре/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность. или инвалидность, врожденная аномалия/врожденный дефект, серьезное медицинское событие. TEAE были определены как нежелательные явления с датой начала или усилением тяжести во время и после первой дозы исследуемого препарата до 108-й недели.
День 1 до недели 108 (исследование 112)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ОФВ1) на 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Hankinson и Wang использовались для расчета процента прогнозируемого FEV1 (для возраста, пола и роста). Стандарт Хэнкинсона использовался для участников мужского пола в возрасте 18 лет и старше и участников женского пола в возрасте 16 лет и старше. Стандарт Ванга использовался для участников мужского пола в возрасте от 6 до 17 лет и для участников женского пола в возрасте от 6 до 15 лет. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата (Ивакафтор) в исследовании 112. Планировалось, что результаты будут представлены для группы Ivacaftor, и они были стратифицированы по исходным исследованиям 110, 111 и 113.
Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
ИМТ определяли как вес в кг, деленный на рост в м^2. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата (Ивакафтор) в исследовании 112. Планировалось, что результаты будут представлены для группы Ivacaftor, и они были стратифицированы по исходным исследованиям 110, 111 и 113.
Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 2, 24, 48 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 24, 48 и 104 (исследование 112)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата (Ивакафтор) в исследовании 112. Планировалось, что результаты будут представлены для группы Ivacaftor, и они были стратифицированы по исходным исследованиям 110, 111 и 113.
Исходный уровень, недели 2, 24, 48 и 104 (исследование 112)
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в респираторной области пересмотренного вопросника муковисцидоза (CFQ-R) на 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
CFQ-R — это проверенный результат, сообщаемый участниками, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, для участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата (ивакафтор) в исследовании 112. Планировалось, что результаты будут представлены для группы Ivacaftor, и они были стратифицированы по исходным исследованиям 110, 111 и 113.
Исходный уровень, неделя 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 и 104 (исследование 112)
Количество событий легочного обострения
Временное ограничение: Через неделю 104 (исследование 112)
Легочные обострения включают события, которые требуют лечения с использованием новой или измененной антибактериальной терапии (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам. Сообщалось о количестве событий. Планировалось, что результаты будут представлены для группы Ivacaftor, и они были стратифицированы по исходным исследованиям 110, 111 и 113.
Через неделю 104 (исследование 112)
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) в группе наблюдения
Временное ограничение: до 2 лет (исследование 112)
СНЯ определяли как медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или нетрудоспособность. , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие.
до 2 лет (исследование 112)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 октября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 октября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2017 г.

Последняя проверка

1 апреля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться